對于膠質瘤患者及家屬而言，標準治療后復發、無有效方案、新藥不可及，常常是不得不面對的困境。而臨床試驗，正是連接前沿治療與臨床需求的關鍵橋梁，為很多陷入治療瓶頸的患者，帶來免費使用新藥、獲得更長生存與更好生活質量的機會

本文整理5 項聚焦膠質瘤的在研 / 即將開展臨床試驗，覆蓋兒童低級別膠質瘤、IDH 突變型膠質瘤、復發膠質母細胞瘤、BRAF 突變膠質瘤等多個熱門靶點與人群，講清誰能入、研究做什么、核心亮點，方便快速對照自查。

1、

兒童低級別膠質瘤｜KIAA1549-BRAF 融合 / BRAF V600E 突變 Ⅲ 期研究

適用人群：2–18 歲兒童/ 青少年

關鍵條件：

①確診1 級或 2 級低級別膠質瘤；

②基因檢出KIAA1549-BRAF 融合或BRAF V600E 突變；

③術后殘留/ 復發進展；

④ 目前腫瘤≥1×1cm；

⑤未用過BRAF 靶向藥；

⑥ 器官功能良好。

研究亮點：III 期確證性研究，針對兒童膠質瘤最常見驅動突變，靶向精準、安全性經過前期驗證，為患兒帶來更溫和有效的治療選擇。

2、

IDH1 突變型腦膠質瘤｜safusidenib 有效性與安全性 II 期研究

適用人群：≥18 歲成人

關鍵條件：

①病理+ 基因確診IDH1 突變，2–4 級星形細胞瘤 / 3 級少突膠質細胞瘤。

②星形細胞瘤需要滿足：術后經過放療和替莫唑胺6-12個周期化療，且未進展；其中2級或3級還需要具備至少一個高危因素：術前病灶強化；術后殘留至少1×1cm；慘在CDKN2A/B雜合缺失；PDGFRA、CCND2、CDK4、CDK6、MYC 或 MYCN 擴增。

③少突膠質細胞瘤需要滿足：沒有接受過放療或化療，距離末次活檢或手術至少90天但不超過5年，目前腫瘤有殘留或復發，且腫瘤大小超過1×1cm。

③ 病灶未侵及腦干或脊髓。

④未用過IDH 靶向藥。

⑤體能狀態良好，大部分生活能自理。

研究亮點：直擊IDH 突變這一膠質瘤核心靶點，探索IDH 靶向藥在長期疾病控制、延緩復發上的新治療路徑。

3、

復發膠質母細胞瘤｜RX108-A 片 I 期研究

適用人群：18–75 歲成人

關鍵條件：

①確診膠質母細胞瘤；

②標準放化療后復發/ 進展，腫瘤≥1×1cm；

③生活基本自理；

④ 可吞咽藥物；

⑤器官功能良好；

⑥ 沒有嚴重心腦血管病史。

研究亮點：I 期臨床，探索新型抗腫瘤藥物在復發膠母中的安全性、耐受劑量與初步療效，為標準治療失敗患者打開“新藥窗口”。

4、

成人BRAF V600 突變膠質瘤｜HSK42360-Na 片 I 期研究（即將啟動）

適用人群：≥18 歲成人

關鍵條件：

① 確診為高級別膠質瘤；

②基因檢出BRAF V600 突變；

③標準治療失敗/ 不耐受 / 無合適標準方案；

④腫瘤≥1×1cm；

⑤體能狀態良好，生活能自理；

⑥ 器官功能良好。

研究亮點：聚焦BRAF V600這一實體瘤經典靶點，覆蓋多癌種，膠質瘤患者可優先評估，提前鎖定前沿靶向機會。

5、

復發/ 進展性膠質母細胞瘤｜注射用 VRT106（溶瘤病毒）I/II 期研究（即將啟動）

適用人群：18–70 歲成人

關鍵條件：

①確診IDH 野生型膠質母細胞瘤

②既往術后放化療+ 替莫唑胺治療后復發/ 進展

③擬行/ 已完成二次手術

研究亮點：溶瘤病毒創新療法，“以毒攻毒” 精準殺傷腫瘤細胞并激活免疫，為復發難治性膠質母細胞瘤提供全新機制方案。

重要提醒

1.以上為核心入排摘要，最終以研究方案為準。

2.所有臨床試驗均遵循倫理規范，患者享有知情同意、隱私保護等權利。

3.參與前請與主管醫生充分溝通，評估獲益、風險與自身情況。

如果你或家人被膠質瘤困擾，標準治療效果有限、復發后無方案、想嘗試前沿新藥，不妨對照以上項目初步篩查。

研究專家介紹

張俊平

首都醫科大學三博腦科醫院副院長、神經腫瘤化療科主任

河南三博腦科醫院神經腫瘤化療科主任

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專業特長：腦膠質瘤、原發中樞神經系統淋巴瘤、髓母細胞瘤、生殖細胞腫瘤、中樞神經系統胚胎性腫瘤、惡性腦膜瘤、室管膜瘤、脈絡叢乳頭狀癌等原發惡性神經系統腫瘤化療及惡性腦腫瘤個體化綜合治療策略制定。