上海
題圖 | Pixabay
2026年5月25日，禮來宣布，其以13億美元收購獲得的體內堿基編輯療法VERVE-102，在Ib期Heart-2試驗中取得積極結果，相關研究結果發表在《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）上。
圖源：論文截圖
結果顯示，在雜合子家族性高膽固醇血癥或早發性冠狀動脈疾病患者中，單次靜脈輸注VERVE-102，即可實現劑量依賴性的PCSK9蛋白和LDL-C降低，且療效可持續長達18個月。
在最高1.0 mg/kg劑量組中，PCSK9水平平均降低88%，LDL-C水平平均降低62%。
所有劑量水平下，VERVE-102均表現出良好的耐受性，未報告與治療相關的嚴重不良事件。
VERVE-102是一種研究性體內堿基編輯藥物，通過單次輸注持久關閉肝臟中的PCSK9基因，模擬天然存在的保護性基因變異，實現一次性治療、長期獲益。FDA已授予該療法快速通道資格。
參考文獻：
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2601283
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