上海
今日（6月3日），中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示顯示，百時美施貴寶公司申報的mezigdomide膠囊擬納入優先審評，擬定適應癥為：本品與卡非佐米和地塞米松聯用，適用于治療既往接受過來那度胺和抗CD38單克隆抗體治療的復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成人患者。
公開資料顯示，mezigdomide是一種在研口服E3泛素連接酶cereblon調節藥物（CELMoD），源自百時美施貴寶靶向蛋白降解平臺。其經特別優化以實現對靶蛋白Ikaros和Aiolos的高效快速降解，從而增強對多發性骨髓瘤細胞的殺傷效果，并促進免疫激活。早期臨床前數據提示，mezigdomide可增強T細胞功能，并有助于減輕免疫耗竭、促進免疫系統功能恢復。
越來越多的多發性骨髓瘤患者在首次復發時便已接受過來那度胺和抗CD38單抗治療，部分患者或對其產生耐藥。SUCCESSOR-2研究正是針對這一日益增長的臨床需求而設計。這是一項多中心、隨機、開放標簽的推斷性無縫2/3期臨床研究，旨在評估mezigdomide聯合卡非佐米與地塞米松（MeziKd）對比卡非佐米聯合地塞米松（Kd）在RRMM患者中的療效與安全性。研究3期部分的主要終點為無進展生存期，其他關鍵次要終點包括總生存期，總緩解率、緩解持續時間、至疾病進展時間、至下一線治療時間、微小殘留病陰性率，以及健康相關生活質量。
研究第二階段所選用的mezigdomide劑量為1.0 mg。共479例患者納入分析（MeziKd組288例，mezigdomide劑量為1.0 mg；Kd組191例）。患者中位年齡為68歲，25.1%的患者年齡≥75歲；既往治療中位線數為2線；92.1%的患者曾接受三類藥物治療，其中85.8%對抗CD38單克隆抗體耐藥，75.8%對來那度胺耐藥；37.2%的患者曾接受泊馬度胺治療，7.3%曾接受抗BCMA治療。至數據截止日，中位隨訪時間為10.6個月，MeziKd組52.4%及Kd組31.4%的患者仍在接受治療。
今年5月29日，百時美施貴寶宣布3期研究SUCCESSOR-2的積極突破性結果。結果顯示，MeziKd在無進展生存期（PFS）方面實現了具有臨床意義和統計學意義的改善，中位PFS分別為18個月和8.3個月，HR為0.48（p<0.0001），與Kd相比，將疾病進展或死亡風險降低52%。根據百時美施貴寶新聞稿介紹，上述數據為mezigdomide的首項3期研究結果，于2026年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上以突破性口頭報告形式公布。
研究結果還顯示，MeziKd在二線及三線治療以及高危疾病患者中均實現了PFS的顯著改善。MeziKd的客觀緩解率（80.2% vs 53.4%）、完全緩解或更深緩解率（26.7% vs 8.9%）亦優于對照組。中位總生存期尚未達到。MeziKd的安全性特征與既往mezigdomide及聯合方案的已知特征一致。在MeziKd組與Kd組中，3–4級治療期間出現的不良事件的發生率分別為83.7%與56.5%，中性粒細胞減少癥發生率分別為61.1%與9.1%，感染發生率分別為34.0%與15.6%。
本次mezigdomide膠囊在中國擬納入優先審評，意味著其有望加速來到患者身邊。
參考資料：
[1]中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[2]百時美施貴寶全新CELMoD藥物Mezigdomide公布Ⅲ期結果 顯著改善RRMM患者PFS.From https://www.prnasia.com/story/535068-1.shtml
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