重慶
6月10日，賽諾菲宣布將停止在研藥物riliprubart用于治療對標準療法難治的慢性炎癥性脫髓鞘性多發性神經病（CIDP）患者的III期MOBILIZE研究。這一決定基于獨立數據監測委員會進行的中期分析，該委員會認為該研究不太可能達到足夠的療效終點。
慢性炎癥性脫髓鞘性多發性神經?。–IDP）是一種罕見的自身免疫性神經系統疾病，患者的免疫系統錯誤攻擊周圍神經的髓鞘，導致四肢進行性無力、感覺障礙、麻木和疲勞等癥狀。盡管目前標準治療方案包括靜脈注射免疫球蛋白（IVIg）和皮質類固醇等，但臨床現實依然嚴峻，這一患者群體長期面臨治療選擇有限、疾病反復發作及生活質量下降的困境，因此針對難治性CIDP的新型療法開發具有明確的臨床價值。
Riliprubart是一種IgG4人源化單克隆抗體，其獨特之處在于選擇性抑制經典補體途徑中的活化C1s蛋白。通過阻斷C1s，該藥物有望抑制驅動CIDP脫髓鞘和軸突損傷的關鍵炎癥機制。此前，賽諾菲在II期開放標簽研究中展示積極信號：接受標準治療仍殘留殘疾的患者，87%換用riliprubart后改善或穩定。
Riliprubart里程碑進展
圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統
基于II期數據，賽諾菲于2024年啟動了兩項全球III期研究：MOBILIZE研究針對標準治療難治性CIDP患者，采用隨機、雙盲、安慰劑對照設計；VITALIZE研究則針對正在接受IVIg維持治療的CIDP患者，以IVIg為活性對照進行頭對頭比較。
根據賽諾菲日前發布的官方聲明，MOBILIZE研究的停止決定基于療效預期，而非安全性問題。獨立數據監測委員會在完成中期分析后判定，該研究繼續推進不太可能達到預設的療效終點。
盡管MOBILIZE研究停止，賽諾菲強調，riliprubart的其他臨床研究——包括針對IVIg治療CIDP患者的VITALIZE III期研究（NCT06290141）將相應接受評估。這意味著riliprubart在CIDP領域的開發并未完全終止，VITALIZE研究的結果將成為決定該藥物最終命運的關鍵。
結語：MOBILIZE研究的停止再次印證了中樞神經系統自身免疫疾病新藥研發的復雜性與高風險。即便在II期研究中展現出令人鼓舞的療效和安全性信號，III期大樣本、嚴格對照的臨床試驗仍可能因療效不足而折戟。對于CIDP這類患者群體相對有限、診斷標準復雜、臨床終點評估難度大的罕見病而言，從II期到III期的跨越尤為艱難。
參考來源：
1.藥智數據-全球藥物分析系統
2.https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2026/2026-06-10-05-00-00-3309444
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