湖南
尼曼-匹克病，一個在湖南省可能僅有一例的罕見病。直到市民董先生的出現，這個名字才從一個冰冷的醫學名詞，變成了壓在一個家庭肩頭的真實重量。通過他們，也更加深刻地體會到，醫保工作的意義——用政策的溫度去守護每一個鮮活的生命，一個都不能少。
2024年7月，第一次接觸董先生夫婦。他們捧著一摞厚厚的病歷資料來到湘潭市醫保局，那幾乎是他們女兒從出生起與病魔抗爭的全部記錄。照片上3歲的小女孩，看上去和別的孩子一樣天真可愛，卻日日承受著肝脾腫大、神經退化帶來的痛苦。
董先生緩緩道出的求醫經歷，是一條布滿荊棘的路。孩子出生后持續黃疸不退，輾轉省內多家兒童醫院最終確診——尼曼-匹克病，這是一種罕見的遺傳性、不可逆卻可治療的溶酶體脂質貯積病。他們得知，唯一的特效藥“麥格司他膠囊”在省內根本沒有銷售，求醫問藥必須遠赴上海。
當時正值疫情，盡管夫妻倆傾盡所有、悉心照料，孩子的病情還是被耽擱了，并逐漸惡化。疫情過后，他們第一時間帶孩子奔赴上海用上了藥。復查結果顯示，孩子的情況明顯好轉，精神也好了很多。“藥，必須用下去！”董先生的語氣無比堅定。但現實是，一盒藥價格將近1萬元，僅夠服用一個月，夫妻倆的工資根本無力承擔，更不用說每月往返上海與湘潭的額外開銷。也是在上海就醫時，他們從病友那里得知，有些省份已將“麥格司他膠囊”納入醫保“雙通道”管理，醫保能報銷大部分費用。正是這個希望支撐著他們回到家鄉，找到了市醫保局。
接手此事后，立刻著手梳理政策脈絡。發現尼曼-匹克病早在2018年就被收錄進國家《第一批罕見病目錄》。治療所需的特效藥“麥格司他膠囊”目前也已被納入醫保藥品目錄，患者住院使用可以報銷。此外，湖南省在2022年3月至2023年12月期間，將“麥格司他膠囊”納入醫保“雙通道”單行支付管理藥品目錄，患者無需住院即可享受報銷待遇。但是因近幾年省內沒有銷售記錄，這款“救命藥”被調整出了“雙通道”目錄。
群眾的急難愁盼就是第一信號。局領導高度重視，迅速組織召開專題研究會，尋求政策“幫助”，第一時間向省局匯報溝通，全力爭取將這款藥品納入“雙通道”單行支付管理藥品目錄，方便群眾報銷，同時，我們通過多方溝通協調，聯系廠家為湘潭地區爭取到了供貨渠道，便于群眾購藥。
在省市兩級醫保的共同努力下，2024年12月《湖南省醫保“雙通道”單行支付管理藥品目錄（2025年）》更新，“麥格司他膠囊”成功被納入。董先生在家門口購得麥格司他膠囊后，第一時間在微信上分享了這個好消息，那盒價值9000多元的藥，醫保為他報銷了70%。“藥品這么貴，好在政策幫我們扛下了大頭。”他的話語里滿是感激，“我打心底里感謝醫保局對我們全家的幫助！”
董先生的案例是我們工作的一個縮影。罕見病患者因其疾病特殊、用藥稀缺，往往背負著沉重的治療成本與生活壓力。我們始終致力于解決群眾就醫購藥的“急難愁盼”。截至目前，已有89種罕見病用藥納入國家醫保目錄，《第一批罕見病目錄》中的121種罕見病，已有67種實現了“病有所藥、藥有所保”。隨著更多救命救急的藥品被納入醫保，相信每一位罕見病患者的健康，都將更有“醫靠”。而我們，作為政策的執行者，能親手傳遞這份希望，便是我們工作的最大價值。
（陳超凡 口述 熊婷 通訊員 譚燕 整理）
來源：湘潭日報·新湘潭客戶端
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