3月4款創新藥有望獲FDA批準

編者按：2025年，美國FDA旗下的藥物評價和研究中心（CDER）批準了46款創新藥。作為創新賦能者、客戶信賴的合作伙伴以及全球醫藥及生命科學行業的貢獻者，藥明康德將持續通過獨特的“CRDMO”業務模式，助力更多合作伙伴，為全球病患帶來突破性創新療法。根據PDUFA的目標日期，預計2026年3月，美國FDA將對4款創新藥物是否獲批做出監管決定，本文將對這些療法進行相關介紹。

▲3月美國FDA可能批準的新藥（點擊可見大圖）

活性成分：Reproxalap

適應癥：干眼癥（DED）

公司名稱：Aldeyra Therapeutics

Reproxalap是一款潛在“first-in-class”的在研小分子活性醛抑制劑。活性醛含量會在眼部或系統性炎癥時上升，造成眼睛發炎、發紅、淚水分泌降低以及改變淚水內脂質組成，許多干眼癥患者具有較高的活性醛含量。

2025年5月，Aldeyra Therapeutics宣布reproxalap在一項隨機雙盲、載體對照的3期臨床試驗中達到主要終點，在改善眼部不適的主要終點方面，reproxalap在統計學上顯著優于載體（P=0.002）。在這項3期臨床試驗中，患者在進入干眼室（dry eye chamber，一個讓患者更容易出現干眼癥狀的不良環境）前接受reproxalap或載體。在隨機分配的116名患者中，58名患者接受了reproxalap治療，58名患者接受了載體。主要終點為干眼室暴露80至100分鐘期間的眼部不適評分變化。試驗結果顯示接受reproxalap治療的患者眼部不適顯著降低。

活性成分：Linerixibat

適應癥：原發性膽汁性膽管炎（PBC）患者的膽汁淤積性瘙癢

公司名稱：GSK

Linerixibat是一種回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）口服抑制劑，具有治療與PBC相關的膽汁淤積性瘙癢的潛力。通過抑制膽汁酸的重吸收，linerixibat旨在解決膽汁淤積性瘙癢的根本原因。

Linerixibat的申請基于3期臨床試驗GLISTEN的積極結果。2025年5月公布的結果顯示，GLISTEN試驗達到主要終點，接受linerixibat治療的患者（n=119）在24周內瘙癢顯著改善，優于安慰劑組（n=119）。通過最嚴重瘙癢程度的數值評分量表（WI-NRS）進行評估，兩組之間的最小二乘均值差為-0.72（95% CI：-1.15，-0.28，P=0.001）。該結果顯示，linerixibat有望緩解PBC患者的一項主要癥狀——頑固性瘙癢。

該研究還達成多個關鍵次要終點，包括第2周瘙癢評分改善及24周內瘙癢相關睡眠干擾評分的改善，具體表現如下：

瘙癢改善起效迅速，第2周即優于安慰劑組，差異具有統計學意義（最小二乘均值差為-0.71，95% CI：-1.07，-0.34，P<0.001），且療效在整個試驗周期內持續維持。在24周的治療周期中，與安慰劑相比，linerixibat顯著改善了瘙癢引起的睡眠干擾，該癥狀對患者生活質量影響顯著。到第24周，linerixibat組中有56%的患者瘙癢評分改善具有臨床意義（WI-NRS降低≥3分），而安慰劑組為43%，治療組之間的差異為13%（95% CI：0，27）。

活性成分：Marnetegragene autotemcel

適應癥：嚴重I型白細胞粘附缺陷（LAD-I）

公司名稱：Rocket Pharmaceuticals

Marnetegragene autotemcel是一款用以治療LAD-I的在研基因療法，該療法通過慢病毒對患者的自體造血干細胞進行基因工程化改造，以遞送ITGB2基因的功能性拷貝。該基因編碼β2整合素成分CD18，這是一種促進白細胞粘附并使其從血管中滲出以抵抗感染的關鍵蛋白質。

該療法全球1/2期關鍵研究的數據顯示，在18至45個月的隨訪期間，接受marnetegragene autotemcel治療的全部9名嚴重LAD-I患者皆展現持續的療效與安全性。在沒有進行造血干細胞移植（HSCT）的情況下，所有9例患者在輸注后至少18個月時觀察到100%的生存率；所有在入組時年齡小于12個月的患者在沒有進行HSCT的情況下，生存時間皆超過了24個月。該試驗達到所有主要和次要終點，marnetegragene autotemcel同時表現出良好的安全性。

活性成分：依柯胰島素（insulin icodec）

適應癥：2型糖尿病

公司名稱：諾和諾德

依柯胰島素是人胰島素類似物，其氨基酸結構有三處進行了替換，并附加了C20二十烷脂肪二酸鏈，使該分子能夠可逆地與白蛋白結合，從而將半衰期延長至196小時（約7天），并在經過連續3至4周、每周一次給藥后達到穩定狀態。該療法被設計為一周一次皮下注射使用，用于給使用每日胰島素注射的2型糖尿病成人患者提供每周一次的治療選擇。

依柯胰島素的申請得到了包含5項隨機、活性對照臨床試驗的3期臨床項目ONWARDS的支持。該項目共納入約4000名2型糖尿病成人患者，這些臨床試驗比較了依柯胰島素和每日一次注射的胰島素的療效，主要終點為糖化血紅蛋白（A1C）與基線相比的變化。所有試驗結果均已發表。相較于每日注射的胰島素，依柯胰島素在2型糖尿病患者中達到了更優的血糖降幅和更優的血糖處于目標范圍內的時間。

參考資料：

[1] Linerixibat New Drug Application (NDA) accepted for review by the US FDA for cholestatic pruritus in patients with primary biliary cholangitis (PBC). Retrieved February 24, 2026, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/linerixibat-new-drug-application-nda-accepted-for-review-by-the-us-fda/

[2] Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance of BLA Resubmission of KRESLADI? for the Treatment of Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I). Retrieved February 24, 2026, from https://ir.rocketpharma.com/news-releases/news-release-details/rocket-pharmaceuticals-announces-fda-acceptance-bla-resubmission

[3] Novo Nordisk resubmits Awiqli? to the FDA with potential to be the first once-weekly basal insulin treatment for adults with type 2 diabetes. Retrieved February 24, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/novo-nordisk-resubmits-awiqli-to-the-fda-with-potential-to-be-the-first-once-weekly-basal-insulin-treatment-for-adults-with-type-2-diabetes-302568645.html

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