“AI+”新策略: 昕瑞再生藥物擾動轉錄圖譜 + AI虛擬細胞

AI大模型顛覆生命科學研發！告別全領域研發盲目試錯，DRUG-seq2+AI大模型精準破局！

昕瑞再生自主研發DRUG-seq2 高通量藥物擾動轉錄組技術，與前沿AI 虛擬細胞深度融合，構建“干濕閉環”智能平臺，賦能新藥研發、細胞治療、機制研究等全場景，實現研發轉化效率指數級提升。

DRUG-seq2：高通量藥物篩選的「基因顯微鏡」

DRUG-seq2是一項革命性的微量細胞轉錄組測序技術，其核心優勢在于：

• 超高通量：兼容 96/384 孔板，單次實驗可篩選數百至數千種化合物；

• 極低樣本量：僅需≥1000個細胞，適用于干細胞、類器官等珍貴樣本；

• 基因級分辨率：直接捕獲mRNA 3'端序列，通過Barcode標簽和UMI（Unique Molecular Identifier）實現精確定量，檢測深度可達10000+基因；

• 無偏篩選：不依賴預設靶點，全面揭示藥物的分子機制和潛在脫靶效應；

技術原理上，DRUG-seq采用"裂解即檢"策略：細胞經藥物處理后直接在孔板內裂解，通過攜帶Barcode的oligo dT磁珠捕獲mRNA，經反轉錄、模板切換和文庫構建后，實現多樣本混合測序。

AI 虛擬細胞：真實細胞的「數字鏡像」

虛擬細胞不是抽象模型，而是由海量實測數據訓練而成的 AI 智能體，是可預測、可推演、可驗證的數字細胞。

核心技術邏輯：數據→模型→預測閉環

1.數據喂養：DRUG-seq2 產出 10?級藥物細胞響應數據，提供高維標準化訓練素材

2.模型進化：深度學習學習“藥物擾動→轉錄變化→細胞命運” 因果鏈，構建可解釋分子機制模型

3.預測反哺：對新化合物 / 新細胞類型分鐘級快速推演，精準指導下一輪實驗設計

應用場景：三大核心突破

1. 中藥復方現代化：從"黑箱"到"白箱"

中藥復方成分復雜、靶點不明，傳統方法難以解析其科學內涵。DRUG-seq2可高通量檢測復方中各組分處理后的細胞轉錄譜變化，結合虛擬細胞的網絡藥理學模擬，能夠：

• 快速識別活性化合物群

• 揭示多靶點協同機制

• 精準預測藥效與潛在毒性

基于Connectivity Map（CMap）底層邏輯，DRUG-seq2通過比對藥物處理后的基因簽名（Gene Signature）與疾病簽名，可在虛擬細胞中模擬藥物-疾病匹配度，加速老藥新用的發現。例如，在血管靜脈畸形中，DRUG-seq2已成功篩選出博蘇替尼（Bosutinib）是治療靜脈畸形的潛在藥物。

3. 細胞治療：從"經驗摸索"到"數字編程"干細胞分化與細胞治療工藝開發依賴復雜的條件優化，傳統試錯周期長、成本高。DRUG-seq2可高通量篩選培養基配方、分化因子組合與時序條件，捕獲細胞命運轉變的轉錄組軌跡；虛擬細胞據此學習"條件-狀態-功能"的映射規律，預測最優分化路徑與規模化工藝參數，加速細胞治療產品從實驗室到臨床的轉化。

技術亮點：為什么我們能做得更好？

?干濕閉環驗證：AI預測→DRUG-seq2實驗驗證→數據反饋優化模型，形成自我增強的AI-實驗循環

?多維度數據融合：整合轉錄組、細胞表型、化合物結構信息，構建多模態預測模型

?自動化與標準化：從細胞培養、藥物處理到文庫構建，全流程兼容自動化工作站，確保數據可重復性

?開放生態：支持對接公共數據庫（如CMap、GDSC）和私有數據，持續擴展虛擬細胞的預測能力

未來展望：構建藥物研發的"數字基礎設施"

DRUG-seq2與虛擬細胞的結合，不僅僅是兩種技術的疊加，更是藥物研發范式的根本轉變：

"我們正從'先實驗、后理解'的經驗模式，走向'先預測、后驗證'的工程模式。"

未來，這一平臺將：

賦能AI制藥：為生成式AI提供高質量、標準化的訓練數據

加速細胞治療產業化：提升目標細胞產率與功能成熟度，縮短研發周期

推動綠色制藥：減少動物實驗和濕實驗次數，實現可持續研發

南京昕瑞再生醫藥科技有限公司致力于以技術創新推動生命科學進步。DRUG-seq 2× 虛擬細胞平臺現已開放合作，歡迎制藥企業、科研院所和醫療機構攜手，共同開啟智能藥物篩選的新篇章。

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藥物擾動圖譜+AI的文章：

1.DeMeo, Benjamin, et al. "Active Learning Framework Leveraging Transcriptomics Identifies Modulators of Disease Phenotypes." Science, 2025

2.van Niekerk, E. A., et al. "Thiorphan Reprograms Neurons to Promote Functional Recovery After Spinal Cord Injury." Nature, 2025

3.Pan, Zihang, et al. Generation of iPSC-derived human venous endothelial cells for the modeling of vascular malformations and drug discovery. Cell Stem Cell. 2025

4.Li, S. et al. Chemical reprogramming of fibroblasts into retinal pigment epithelium cells for vision restoration. Nat Commun 2025

關于昕瑞再生

南京昕瑞再生醫藥科技有限公司成立于2019年，依托于北京大學分子醫學南京轉化研究院的軟硬件支持。公司核心團隊成員來自北京大學、復旦大學、南京大學等知名高校，基于創始團隊20余年在干細胞和再生醫學領域以及小分子創新藥開發領域的知識和經驗，打造了世界領先的細胞表型藥篩平臺CREDIT (Cell Revitalization Drug Innovation Technology)。該平臺整合了細胞疾病模型構建、細胞表型多組學定量評測、人工智能等前沿技術，為以細胞疾病表型逆轉、衰老表型逆轉為原理的新藥開發以及基于干細胞分化或原代細胞培養的再生醫療新方法開發奠定了技術基礎。公司自主知識產權的代表性技術DRUG-seq2少量細胞高通量3’轉錄組測序技術、PHDs-seq 高通量靶向轉錄組測序技術等已在早期藥物發現、細胞毒性測試、培養液開發、靶點研究等領域展現威力，廣泛應用于自研及科研服務項目。