產業新聞 | FDA授予Keytruda/ADC組合療法優先審評資格；潛在“first-in-class”新藥積極臨床數據公布……

FDA授予Keytruda/ADC組合療法優先審評資格！

默沙東（MSD）今日宣布，美國FDA已受理其兩項補充生物制品許可申請（sBLA），并授予優先審評資格。此次申請涉及抗PD-1療法Keytruda（pembrolizumab）靜脈輸注制劑，以及Keytruda Qlex（pembrolizumab和berahyaluronidase alfa）皮下注射制劑。上述兩種方案均擬聯合輝瑞（Pfizer）和安斯泰來（Astellas）共同開發的抗體偶聯藥物（ADC）Padcev（enfortumab vedotin），用于治療適合接受順鉑化療的肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）患者。FDA已將該申請的PDUFA目標審評日期定為2026年8月17日。根據新聞稿，若獲批，該聯合療法有望成為首個適用于所有MIBC患者（無論是否適合順鉑治療）的圍手術期治療選擇，并可能成為新的標準治療方案。

此次申報主要基于3期KEYNOTE-B15研究結果。數據顯示，Keytruda聯合Padcev方案在研究參與者中實現了具有統計學顯著性且具臨床意義的無事件生存期（EFS）和總生存期（OS）改善。之前公布的分析顯示，在中位隨訪33.6個月后，Keytruda聯合Padcev達到了研究的主要終點。與新輔助化療聯合手術相比，該方案將EFS事件風險降低47%（HR=0.53，95% CI：0.41–0.70，p<0.0001）。Keytruda聯合Padcev組的中位EFS尚未達到，而對照組為48.5個月（95% CI：43.3–NR）。在兩年時，約79.4%接受該聯合治療的患者仍存活且未出現疾病進展或復發，而新輔助化療聯合手術組為約66.2%。

Padcev是一種抗體偶聯藥物，其靶點為Nectin-4，這是一種位于細胞表面并在膀胱癌中高表達的蛋白質。Keytruda則是一種PD-1單克隆抗體，可阻斷PD-1與其配體PD-L1和PD-L2之間的相互作用，從而激活T淋巴細胞，以發揮抗腫瘤功效。

治療斑禿，潛在“first-in-class”新藥積極臨床數據公布

Nektar Therapeutics今日公布其2b期REZOLVE-AA研究中一項盲態16周延長期治療的新結果。該研究正在評估在研藥物rezpegaldesleukin用于治療重度至極重度斑禿患者。REZOLVE-AA為一項全球研究，共納入92名重度至極重度斑禿患者，旨在進一步評估該療法的療效與安全性。

數據顯示，在持續每月兩次給藥的治療方案下，18 μg/kg和24 μg/kg延長期治療組分別有29%和31%的患者在第36周至第52周期間新達到斑禿嚴重度評分工具（SALT）評分≤20（即80%以上的頭皮毛發覆蓋率），顯示出持續治療帶來的進一步獲益。與此同時，越來越多患者在多個SALT評估指標上達到具有臨床意義的毛發生長標準，且94%的患者完成了延長期治療。安全性方面，該藥物在52周內維持了良好的安全性特征，與此前公布結果一致。上述數據支持rezpegaldesleukin推進至斑禿適應癥后期臨床開發階段。

Rezpegaldesleukin是一種潛在“first-in-class”、針對調節性T細胞（Treg）的生物制品，旨在解決患者免疫系統的失衡。它通過作用于體內白細胞介素-2受體復合物，刺激具強效免疫抑制性的調節性T細胞的增殖。通過激活這些細胞，rezpegaldesleukin有望幫助免疫系統恢復平衡。

70億美元！禮來收購基因療法新銳

禮來（Eli Lilly and Company）與Kelonia Therapeutics今日宣布，雙方已達成最終協議，禮來將收購Kelonia。根據協議，Kelonia最高可獲得70億美元款項，其中包括32.5億美元預付款，以及在達到特定臨床、監管和商業里程碑后支付的后續款項。此次交易將進一步拓展禮來在遺傳醫學領域的布局，并獲得一項具有廣泛應用潛力的新型體內基因遞送與整合技術平臺。

Kelonia開發了專有體內基因植入系統iGPS，該平臺利用特殊工程化慢病毒顆粒，可在體內高效且選擇性地進入T細胞，使患者自身在體內生成嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，以治療相關疾病。公司核心項目KLN-1010是一款潛在“first-in-class”的靜脈注射一次性基因療法，可在體內生成靶向BCMA蛋白的CAR-T細胞，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤，目前處于1期臨床開發階段。該項目近期臨床數據顯示初步臨床驗證及令人鼓舞的耐受性表現。若后續開發順利，KLN-1010有望通過免除傳統體外個體化細胞制備流程及給藥前化療步驟，為多發性骨髓瘤治療帶來顯著進展。

參考資料：

[1] FDA Grants Priority Review for KEYTRUDA? (pembrolizumab) and KEYTRUDA QLEX? (pembrolizumab and berahyaluronidase alfa-pmph), Each with Padcev? (enfortumab vedotin-ejfv), for Cisplatin-Eligible Patients with Muscle-Invasive Bladder Cancer. Retrieved April 20, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260420766130/en/FDA-Grants-Priority-Review-for-KEYTRUDA-pembrolizumab-and-KEYTRUDA-QLEX-pembrolizumab-and-berahyaluronidase-alfa-pmph-Each-with-Padcev-enfortumab-vedotin-ejfv-for-Cisplatin-Eligible-Patients-with-Muscle-Invasive-Bladder-Cancer

[2] 52-Week Topline Results from 16-Week Blinded Treatment Extension of REZOLVE-AA Demonstrate Deepening of Responses in Severe-to-Very-Severe Alopecia Areata with Rezpegaldesleukin. Retrieved April 20, 2026 from https://ir.nektar.com/news-releases/news-release-details/52-week-topline-results-16-week-blinded-treatment-extension

[3] Lilly to acquire Kelonia Therapeutics to advance in vivo CAR-T cell therapies. Retrieved April 20, 2026 from https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-acquire-kelonia-therapeutics-advance-vivo-car-t-cell

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