產業新聞 | 治療自免疾病，羅氏單抗獲FDA優先審評資格；結合mRNA和基因療法優勢，Flagship助力開發創新平臺

FDA受理羅氏單抗監管申請，用于治療自身免疫疾病

羅氏（Roche）今日宣布，美國FDA已受理其抗CD20人源化單克隆抗體Gazyva（obinutuzumab）用于治療系統性紅斑狼瘡（SLE）的補充生物制品許可申請（sBLA）。FDA預計將于2026年12月前作出審評決定。根據新聞稿，若此次獲批，Gazyva有望成為首個在系統性紅斑狼瘡領域直接靶向B細胞的抗CD20療法，并可能成為該適應癥的標準治療。

此次申請主要基于3期ALLEGORY研究的積極結果。結果顯示，在接受Gazyva聯合標準治療的患者中，52周時有76.7%的患者達到SLE應答指數4（SRI-4）至少改善4分的主要終點，而安慰劑聯合標準治療組為53.5%，調整后差異為23.1%（95% CI：12.5-33.6，p<0.001）。該指標主要用于評估疾病活動度、癥狀以及身體狀況變化。安全性方面，本次研究結果與Gazyva既往已明確的安全性特征一致，未發現新的安全信號。

5000萬美元，Flagship助力開發“修飾DNA”創新藥物

Flagship Pioneering今日宣布正式推出生物技術公司Serif Biomedicines，致力于開發“修飾DNA（Modified DNA）”這一創新藥物類別。該公司提出，修飾DNA有望融合mRNA療法與基因治療的優勢，同時降低兩者的局限性，實現可編程、可規模化生產、作用持久且可重復給藥的治療模式。為支持平臺建設及首批藥物研發項目推進，Flagship Pioneering已承諾初始投入5000萬美元。Serif表示，盡管DNA是生命信息的核心載體，但除基因治療外，其在藥物開發中的應用長期受限于免疫原性以及難以高效進入細胞核等關鍵障礙。公司通過對DNA結構與化學形式進行重新設計，在不改變細胞基因序列的前提下，實現基因在細胞內安全、持久且可控表達。

圍繞這一方向，Serif正搭建完整的非病毒DNA療法技術體系，包括降低先天免疫反應的修飾DNA、提升入核效率和基因表達的協同mRNA因子、支持重復給藥和組織靶向遞送的優化脂質納米顆粒（LNP）、人工智能（AI）指導的DNA序列設計，以及可規模化生產的能力。公司認為，相較于表達持續時間有限的RNA療法、難以重復給藥的基因治療，以及依賴DNA整合的基因編輯策略，修飾DNA有望提供持久、可重復給藥且潛在更安全的治療特征。Serif目前的首批研發項目聚焦罕見病和免疫重編程領域。公司同時透露，即將在科學會議上公布支持該平臺的臨床前數據：在靜脈給藥后，其修飾DNA平臺在非人靈長類研究中顯示出良好耐受性，并在體內實現持久基因表達及功能性治療效果。

參考資料：

[1] Flagship Pioneering Launches Serif Biomedicines to Establish Modified DNA as a New Biotechnology. Retrieved April 21, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/flagship-pioneering-launches-serif-biomedicines-to-establish-modified-dna-as-a-new-biotechnology-302747795.html

[2] CORRECTING and REPLACING FDA Accepts Application for Genentech’s Gazyva for the Treatment of the Most Common Form of Lupus. Retrieved April 21, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260420770652/en/CORRECTING-and-REPLACING-FDA-Accepts-Application-for-Genentechs-Gazyva-for-the-Treatment-of-the-Most-Common-Form-of-Lupus

[3] FDA accepts application for Roche’s Gazyva/Gazyvaro for the treatment of the most common form of lupus. Retrieved April 21, 2026 from https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2026-04-21

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