上海
Cytokinetics公司今日宣布，關鍵性3期臨床試驗ACACIA-HCM取得積極頂線結果。ACACIA-HCM是一項評估Myqorzo（aficamten）用于治療有癥狀非梗阻性肥厚型心肌?。℉CM）患者的3期研究。這項研究被行業媒體BioPharma Dive列為2026年上半年之一。Aficamten是一款心肌肌球蛋白抑制劑，已在美國、中國和歐盟獲批，用于治療有癥狀梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。在oHCM患者中，aficamten通過抑制肌球蛋白降低心肌收縮力，從而減輕左心室流出道（LVOT）梗阻。今年3月，它入選知名產業媒體獵藥人（Drug Hunter）發布的。
數據顯示，ACACIA-HCM達到雙重主要終點，與安慰劑相比，從基線至第36周，在堪薩斯城心肌病調查問卷臨床匯總評分（KCCQ-CSS）和最大運動能力（pVO2）方面均取得具有統計學顯著性的改善，詳細結果請見下圖。
▲ACACIA-HCM臨床試驗的主要終點結果（圖片來源：參考資料[1]）
在接受aficamten治療的參與者中，KCCQ-CSS的改善在整個治療期間穩健且一致。經過洗脫期后，接受aficamten治療的參與者KCCQ-CSS下降至與安慰劑組相當。第36周時，接受aficamten治療的參與者pVO2升高，而接受安慰劑治療的參與者pVO2保持不變，這與此前aficamten在梗阻性HCM中的試驗結果一致。
在關鍵次要終點方面，aficamten組與安慰劑相比觀察到具有統計學顯著性（p<0.001）的改善，包括紐約心臟協會（NYHA）心功能分級改善的參與者比例，以及心力衰竭生物標志物NT-proBNP等。
安全性方面，未發現新的安全性信號。接受aficamten或安慰劑治療的參與者完成計劃給藥的比例相似，分別為88.4%和90.3%。左心室射血分數（LVEF）<50%發生于27例（10%）接受aficamten治療的參與者和2例（1%）接受安慰劑治療的參與者。2例接受aficamten治療的參與者發生了與LVEF<50%相關的心力衰竭嚴重不良事件。接受aficamten治療的參與者中，3%因LVEF<40%而中斷治療。
參考資料：
[1] Cytokinetics Announces Positive Topline Results from ACACIA-HCM, the Pivotal Phase 3 Clinical Trial of Aficamten in Patients with Non-Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. Retrieved May 5, 2026, from https://ir.cytokinetics.com/press-releases/press-release-details/2026/Cytokinetics-Announces-Positive-Topline-Results-from-ACACIA-HCM-the-Pivotal-Phase-3-Clinical-Trial-of-Aficamten-in-Patients-with-Non-Obstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy/default.aspx
免責聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。
版權說明：歡迎個人轉發至朋友圈，謝絕媒體或機構未經授權以任何形式轉載至其他平臺。轉載授權請在「藥明康德」微信公眾號回復“轉載”，獲取轉載須知。
特別聲明：以上內容(如有圖片或視頻亦包括在內)為自媒體平臺“網易號”用戶上傳并發布，本平臺僅提供信息存儲服務。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
