拜耳FXIa抑制劑獲FDA優(yōu)先審評(píng)資格，用于卒中二級(jí)預(yù)防

拜耳（Bayer）今日宣布，美國(guó)FDA已受理該公司為其在研口服XIa因子（FXIa）抑制劑asundexian遞交的新藥申請(qǐng)（NDA），并授予其優(yōu)先審評(píng)資格，用于非心源性缺血性卒中或短暫性腦缺血發(fā)作（TIA）后患者的卒中二級(jí)預(yù)防。該NDA基于全球關(guān)鍵性3期OCEANIC-STROKE試驗(yàn)的積極結(jié)果。研究結(jié)果已在2026年發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。

此前公布的研究結(jié)果顯示，在既往發(fā)生非心源性缺血性卒中或高風(fēng)險(xiǎn)TIA的患者中，asundexian可將缺血性卒中的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)顯著降低26%（csHR=0.74；95% CI：0.65–0.84；p<0.0001），且未增加重大出血風(fēng)險(xiǎn)。該獲益在不同年齡、性別、入組事件類型（卒中或高風(fēng)險(xiǎn)TIA）、卒中亞型，以及是否接受溶栓等急性治療或采用單藥/雙聯(lián)抗血小板二級(jí)預(yù)防策略等亞組中均保持一致。

RNA編輯寡核苷酸療法臨床結(jié)果積極

Wave Life Sciences日前公布了在研療法WVE-006的RestorAATion-2臨床試驗(yàn)的最新數(shù)據(jù)。WVE-006是一款GalNAc偶聯(lián)、皮下注射給藥的RNA編輯寡核苷酸（AIMer）療法，用于治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）。該療法可通過(guò)生成健康的野生型M型α-1抗胰蛋白酶（M-AAT）、減少有害的Z型α-1抗胰蛋白酶（Z-AAT），并恢復(fù)機(jī)體在需要時(shí)動(dòng)態(tài)產(chǎn)生功能性α-1抗胰蛋白酶（AAT）的能力，同時(shí)應(yīng)對(duì)肺部和肝臟AATD。

試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，單次WVE-006給藥即可使循環(huán)中的突變型Z-AAT較基線出現(xiàn)強(qiáng)效、劑量依賴性下降，降幅分別達(dá)到47.3%（200 mg）、49.7%（400 mg）和59.1%（600 mg）。多次給藥WVE-006后，Z-AAT進(jìn)一步下降，在200 mg每?jī)芍芤淮谓o藥隊(duì)列中降幅達(dá)到70.5%。延長(zhǎng)給藥間隔后，Z-AAT降幅相似，在400 mg每月一次給藥隊(duì)列中達(dá)到67.7%。

同時(shí)，單次WVE-006給藥即可使野生型M-AAT蛋白在總循環(huán)AAT中所占比例出現(xiàn)強(qiáng)效、劑量依賴性恢復(fù)，分別達(dá)到44.4%（200 mg）、48.0%（400 mg）和52.3%（600 mg）。

數(shù)據(jù)支持每月一次皮下注射給藥；在200 mg和400 mg多次給藥隊(duì)列中，編輯作用在最后一次給藥后至少維持三個(gè)月。WVE-006表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。所有不良事件（AE）均為輕度至中度，未發(fā)生嚴(yán)重不良事件（SAE），也未觀察到具有臨床意義的肝功能檢測(cè)指標(biāo)升高。

創(chuàng)新PI3Kα抑制劑2期臨床試驗(yàn)結(jié)果積極

Relay Therapeutics今日公布了在研療法zovegalisib在治療脈管異常（vascular anomalies）的2期臨床試驗(yàn)ReInspire中獲得的初步臨床數(shù)據(jù)。脈管異常是一組罕見(jiàn)疾病，其特征為血管、淋巴管及周圍組織發(fā)育異常。截至2026年4月15日，幾乎所有患者在12周時(shí)癥狀均有所改善，zovegalisib同時(shí)顯示出良好的安全性和耐受性，支持長(zhǎng)期治療。

初步療效數(shù)據(jù)顯示，患者病灶體積出現(xiàn)有意義的縮小。在32例入組患者中，20例已根據(jù)盲態(tài)獨(dú)立中心審查（BICR）完成體積應(yīng)答評(píng)估，該評(píng)估通過(guò)MRI每12周進(jìn)行一次。應(yīng)答定義為靶病灶體積較基線減少20%或以上。在20例可評(píng)估應(yīng)答的患者中，60%的患者達(dá)到體積應(yīng)答。

癥狀相關(guān)臨床結(jié)局評(píng)估包括研究者和患者總體變化印象（IGIC和PGIC），以及通過(guò)研究者疾病相關(guān)體征和癥狀評(píng)估（IADRSS）測(cè)量的疼痛。第12周時(shí)，IGIC和PGIC評(píng)分分別顯示89%和79%的患者出現(xiàn)臨床改善，IADRSS疼痛評(píng)分顯示71%的疼痛癥狀出現(xiàn)臨床改善。

Zovegalisib是一款變構(gòu)、突變選擇性PI3Kα抑制劑，正在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中接受評(píng)估，用于治療轉(zhuǎn)移性乳腺癌和PIK3CA突變驅(qū)動(dòng)型脈管異常。

參考資料：

[1] Relay Therapeutics Announces Initial Clinical Data Demonstrating That Zovegalisib Has Potential for Differentiated Safety and Efficacy in Patients with PIK3CA-Driven Vascular Anomalies. Retrieved May 19, 2026, from https://ir.relaytx.com/news-releases/news-release-details/relay-therapeutics-announces-initial-clinical-data-0

[2] Bayer Granted Priority Review by U.S. FDA for Asundexian in Patients After a Non-Cardioembolic Ischemic Stroke or Transient Ischemic Attack. Retrieved May 19, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260518787299/en/Bayer-Granted-Priority-Review-by-U.S.-FDA-for-Asundexian-in-Patients-After-a-Non-Cardioembolic-Ischemic-Stroke-or-Transient-Ischemic-Attack

[3] Wave Life Sciences Announces Positive Update on RestorAATion-2 Trial: WVE-006 (GalNAc-RNA Editing) Achieves MZ-Like Phenotype Across Both Biweekly and Monthly Dosing. Retrieved May 19, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/18/3297034/0/en/wave-life-sciences-announces-positive-update-on-restoraation-2-trial-wve-006-galnac-rna-editing-achieves-mz-like-phenotype-across-both-biweekly-and-monthly-dosing.html

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