5月27日，九科潤嘉宣布in vivo CAR-T產品Arnovie101在重度難治性系統性紅斑狼瘡（SLE）患者中取得積極的臨床效果。

面對兩例病程超15年、多器官重度受累、既往治療徹底失敗的重癥難治性系統性紅斑狼瘡（SLE）患者，Arnovie101實現6小時極速B細胞深度清除、多系統損傷明顯逆轉、疾病活動度大幅回落；同時展現同類產品最佳安全性，為重癥狼瘡患者帶來治愈級新方案。

一、直面最棘手患者群體：超15年重度難治型狼瘡，多系統嚴重受損

首批入組的兩例患者均為長病程、多器官受累的重癥難治性SLE，既往多種治療手段療效不佳，極具代表性。

病例一：17年"篩選失敗"的重度難治患者

病程超過17年，黏膜、皮膚、關節、血液、肝臟廣泛受累，合并狼瘡樣肝損傷、關節痛、長期血小板減少和雷諾綜合征，既往兩次參與CAR-T項目均因病情過重篩選失敗，屬于名副其實的重度難治病例。

病例二：15年高危神經受累患者

病程超過15年，皮膚、血液、眼部、神經系統嚴重受累，合并狼瘡視神經病變、視物不清、狼瘡腦病及腦白質病變，神經損傷明顯，頭痛癥狀反復，常規治療已無法控制疾病進展，屬于極高危重癥。

這類患者長期帶病、多器官儲備功能差，既往多種治療手段療效不佳，對療效與安全都提出了更高要求。而Arnovie101這樣的"極限考考試"中，率先交出了療效與安全雙優的臨床答卷。

二、療效突破性：6小時極速起效，高效B細胞深度清除

在難治性SLE治療中，快速、徹底清除致病性B細胞是阻斷自身抗體生成、逆轉器官損傷的核心。Arnovie101實現行業領先的起效速度與清除深度。

• 6小時極速響應：在極低劑量下（0.5 mg）給藥后6小時，即可觀察到B細胞快速、顯著下降。

• 常規劑量B細胞清零：常規劑量單次給藥，可實現外周血B細胞完全清除。

• 重復給藥維持深度清除狀態：通過重復給藥策略，低劑量即可穩定維持B細胞深度清除狀態，無需高劑量暴露，兼顧長期療效與耐受性，為慢性自身免疫疾病的長期管理提供了可行路徑。

更關鍵的發現來自骨髓層面：檢測證實，骨髓和外周血中的記憶B細胞被徹底清除，同時，骨髓中出現大量的pre-B細胞（B細胞前體）和初始B細胞，清晰表明免疫系統正在重啟。

這種“清除致病根源、保留再生能力”的免疫重塑方式，既消滅了產生自身抗體的罪魁禍首，又完整保留了機體產生保護性抗體的潛力，確保了患者的體液免疫安全。

正是這樣的免疫重塑，為患者實現長期緩解乃至治愈帶來了真正的希望。

三、安全性斷崖領跑：極低細胞因子釋放，全程無嚴重不良反應

自免患者體質脆弱、安全邊界極窄，安全性是臨床可及性的生命線。Arnovie101在兩例重癥患者中，展現出遠超行業預期的安全特征。

即使劑量上探至8mg——這一目前行業已報道的體內CAR-T劑量上限的2倍——仍未觸及毒性邊界。

唯一AE僅為短暫低熱：所有劑量組給藥后，唯一觀察到的不良事件僅為一過性發熱，體溫均低于39℃，持續時間小于2小時，僅需布洛芬即可快速退燒。

全程無低血壓、無缺氧、無呼吸困難，無需托珠單抗干預，不良反應極其輕微且短暫，未引起患者任何不適。

細胞因子釋放水平極低：IL-6和IL-8僅輕微升高，且48小時內恢復正常；IL-6峰值不到正常生理水平的2倍——而已報道的同類療法中，IL-6往往升高數十倍甚至數百倍。T細胞相關細胞因子TNF-α和INF-γ全程維持在正常生理水平，未見異常免疫激活。

無ICANS: 全程未觀察到ICANS，重復給藥無累積毒性，為長期維持療效提供安全保障。

四、研究者評述：從“出乎意料”到“全新希望”

本次臨床研究的PI之一、北京博仁醫院張亞晶主任表示：

“重癥系統性紅斑狼瘡是一種嚴重影響患者生活質量、甚至危及生命的自免疾病。本次我們入組的兩例患者，病程均超過15年，且為多器官重度受累的難治復發類型，臨床挑戰極大。Arnovie101的表現出乎我的意料，全程僅見一過性發熱，未觀察到明顯毒性反應，亦無嚴重不良事件，同時觀察到患者快速的癥狀改善。完成完整療程治療后，患者癥狀得到充分緩解，實現由重癥向輕癥的顯著轉變，整體獲益突出，為這類重癥患者帶來了全新的治療希望。”

關于Arnovie101

Arnovie101是一款基于新型mRNA-LNP遞送平臺的in vivo CAR-T療法，依托九科潤嘉自主研發的ArnoVec抗體定點偶聯平臺技術。

無需體外細胞制備、無需清淋或免疫抑制預處理，單次靜脈給藥即可在患者體內高效生成靶向CD19的CAR-T細胞，精準清除體內B細胞，實現免疫重置。

目前，Arnovie101已在重度難治性SLE患者中獲得初步驗證，并正在拓展更多自免適應癥。

公司已打通規模化制備的關鍵瓶頸，目前正穩步向CMC階段和IND申報推進中。

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