北京
5 月 28 日，NMPA 官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥的 1 類新藥「 魯茲諾雷鈉 」獲批上市，適用于痛風伴高尿酸血癥患者。
魯茲諾雷鈉（研發(fā)代號：SHR4640，Ruzinurad）是一款高選擇性尿酸鹽轉(zhuǎn)運體（URAT1）小分子抑制劑。URAT1 特異性表達于腎小管上皮細胞，通過選擇性抑制 URAT1 對尿酸的轉(zhuǎn)運，魯茲諾雷鈉可抑制尿酸的重吸收、促進尿酸的排泄，達到降低血尿酸濃度的目的。
該藥最早于 2014 年 3 月首次申報臨床，于 2025 年 1 月首次申報上市。值得一提的是，本次獲批后，該藥成為國產(chǎn)首個獲批上市的 URAT1 抑制劑。
本次獲批是基于一項多中心、隨機、雙盲、陽性藥對照的 III 期研究 SHR4640-303（NCT04956432/CTR20211140），相應(yīng)臨床數(shù)據(jù)已于 2025 年歐洲抗風濕病聯(lián)盟（EULAR）年度大會中披露。
結(jié)果顯示，相較于對照藥物別嘌醇，魯茲諾雷鈉片可顯著提升痛風患者血清尿酸（sUA）水平達標的比例，且安全性良好，有望為此類患者提供新的治療選擇。
該項試驗納入空腹 sUA ≥ 480 μmol/L 的痛風伴高尿酸血癥的成人患者。研究包含 3 周篩選期、16 周雙盲核心治療期、36 周開放標簽擴展治療期及 4 周隨訪期。
受試者按 1:1 隨機分配至魯茲諾雷鈉片組或別嘌醇組（對照組），魯茲諾雷鈉片組和對照組從 1 mg/日和 100 mg/日的初始劑量逐步遞增至 10 mg/日和 300 mg/日，所有藥物每日口服一次，主要終點為第 16 周時最后兩次 sUA 水平均 ≤360 μmol/L 的患者比例。
核心治療期共納入 773 例患者（魯茲諾雷鈉片組 388 例，對照組 385 例）。結(jié)果顯示：
在為期 16 周的核心治療期后，魯茲諾雷鈉片組39.7%的患者最后兩次 sUA 水平 ≤360 μmol/L（臨床達標閾值），顯著高于對照組的26.5%，治療差異 13.1%（95% CI, 6.6%-19.7%，單側(cè) p<0.0001）。
第 16 周時 sUA≤360 μmol/L 的患者比例在魯茲諾雷鈉片組更高，分別為52.6% vs. 34.5%（單側(cè) p<0.0001），且療效優(yōu)勢在 52 周的擴展治療期中持續(xù)保持（魯茲諾雷鈉片組 54.2% vs. 對照組 31.0%）。
在 52 周治療期內(nèi)，魯茲諾雷鈉片組與對照組的治療相關(guān)不良事件（TEAEs）發(fā)生率相近，多數(shù)為輕度或中度。
痛風是一種單鈉尿酸鹽沉積引發(fā)的晶體相關(guān)性關(guān)節(jié)病，除關(guān)節(jié)損害外，還會伴發(fā)腎臟病變，以及高脂血癥、高血壓、糖尿病等其他代謝綜合征的表現(xiàn)。隨著生活方式和飲食習慣的變化，痛風已經(jīng)成為僅次于糖尿病的第二大代謝類疾病。
廣闊的市場前景也使得全球藥企爭相搶灘這一領(lǐng)域。從機制而言，化藥 URAT1 抑制劑和生物藥 IL-1β 單抗是兩大熱門方向，衛(wèi)材藥業(yè)的「多替諾雷」及金賽藥業(yè)的「伏欣奇拜單抗」分別為兩大技術(shù)路線已獲批上市的代表性藥物。
單從 URAT1 靶點論，國內(nèi)已有近 20 款啟動臨床試驗（不含申報/獲批臨
床），競爭激烈。恒瑞的魯茲諾雷鈉跑在最前列，為國內(nèi)第 2 款、國產(chǎn)第 1 款。而緊隨其后進展最快的是瓔黎藥業(yè)的 Puliginurad，2022 年度就已經(jīng)啟動 III 期臨床。
另有3 款處于 II/III 期臨床階段（僅統(tǒng)計積極狀態(tài)）：一品紅藥業(yè)的氘泊替諾雷、杭州新元素藥業(yè)的 lingdolinurad、信諾維醫(yī)藥的 XNW3009。
來源：Insight 數(shù)據(jù)庫
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