北京
5 月 28 日，N MPA 官網顯示 ，北京諾思蘭德生物技術股份有限公司 1 類新藥「塞多明基 」在國內獲批上市，治療嚴重下肢缺血性疾病（CLI）導致的潰瘍。
截圖來源：NMPA 官網
塞多明基注射液是一款全新的裸質粒型基因治療藥物，采用全新的靶點與作用機理。該藥通過局部肌肉注射裸質粒 DNA，轉染橫紋肌細胞后持續分泌 HGF 活性異構體，特異性激活 HGF/C-MET 信號通路，促進微循環形成，改善微循環環境，形成側支循環，恢復缺血區域的血流供應，從而達到治療目的，并最大限度避免/降低了基因治療不良反應和潛在危害。
塞多明基注射液可在傳統的血運重建手術之外，提供一種新的治療方案，彌補當下 CLI 臨床診療缺少治療性藥物的空白；特別是為那些手術治療效果不佳、不能接受手術治療、手術治療后預期效果差和血栓性脈管炎的患者帶來全新的治療方案。
Insight 數據庫顯示，該藥早在 2006 年度就申報啟動臨床研發，2024 年 7 月首次申報上市。
項目關鍵節點
截圖來自：Insight 數據庫網頁版
本次獲批是基于 III 期臨床試驗HOPE-CLTI-2的積極結果（登記號：NCT04274049/CTR20190750） 。其 結果已在萊比錫血管介入治療大會（LINC 2026）上作為 大會主題報告 重磅發布。
該 III 期臨床試驗 由北京協和醫院牽頭，于 2019 年 6 月至 2024 年 1 月期間 在中國 23 家大型血管外科中心開展，采用多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照，共納入 242 例潰瘍患者。
研究結果顯示，塞多明基注射液在促進潰瘍愈合、降低大截肢風險及提高無截肢生存率方面均表現出顯著優勢，且安全性良好，未出現與藥物相關的嚴重不良事件。
具體而言，在治療 180 天時，塞多明基組的潰瘍完全愈合率高達 43.5%，顯著優于安慰劑組的 18.5%； 塞多明基組的截肢率僅為 1.9%，顯著低于安慰劑組的 8.8%，相較于安慰劑有效降低了 87% 的截肢和死亡風險(HR=0.13, P=0.0024) 。
安全性方面， 塞多明基組的不良反應發生率在數值上甚至低于安慰劑組，且多為輕微、可自愈的局部反應；研究全程未觀察到任何與藥物相關的嚴重不良事件。
關鍵研究結果
截圖來自：Insight 數據庫網頁版
結語
嚴重下肢缺血性疾病（CLI）是血管外科的急重癥之一，約 20% 的無手術機會患者只能采取保守治療，面臨高截肢風險，存在較大的未滿足臨床需求。
而在中國，本次獲批之后，塞多明基成為首款且唯一用于治療 CLI 的新藥。除此之外，人福醫藥也曾在 2024 年申報了一款同類藥物 pUDK HGF（受理號：CXSS2400137），不過已于 2025 年 12 月收到 NMPA 的通知件，未能獲批。
而從競爭格局來看，預計塞多明基還有望保持較長時間的市場領先地位。據 Insight 數據庫統計，除塞多明基之外，目前國內針對 CLI 開發且仍處于積極狀態的在研臨床項目僅有 5 個，最高處于臨床 II 期。
同適應癥臨床在研項目
截圖來自：Insight 數據庫網頁版
來源：丁香園 Insight 數據庫
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