你敢信嗎？澳大利亞一群普通人每年國王生日這天，成千上萬光著身子往冰水里扎，不是玩極限挑戰博流量，就為了給運動神經元疾病這種絕癥籌研究經費。硬生生攢出了1.4億美元，直接把這個領域的研究往前推了一大截。今天咱們《世界萬花筒》就來聊聊這件滿是溫度的事兒。

運動神經元疾病也就是大家常說的漸凍癥，本質就是難以攻克的絕癥，很長一段時間里，確診基本就等于進入生命倒計時，全球研究者都拿它沒太多辦法。澳大利亞因為孤懸南半球，之前更是陷入了尷尬的信息孤島，想跟歐美頂尖團隊深度合作，連打通交流渠道的經費都拿不出來。直到這群普通人發起的大凍結活動，硬生生把這個死局砸開了一道口子。

每個國王生日的長周末，墨爾本板球場都會聚滿志愿者，不管男女老少，咬著牙就往刺骨的冰水里跳，沒人喊苦喊累，所有人都沖著同一個目標來。所有籌到的錢一分都不瞎花，全砸在了運動神經元疾病的相關項目上，從基礎研究到臨床試驗，從患者日常護理到新藥研發，每一分錢都用在了刀刃上。到目前為止，就光是凍結這一個活動，就籌到了足足1.4億美元，這個規模放在全球罕見病籌款里都相當能打。

除了跳冰水籌錢，當地人還搞了藍色大豆豆的義賣活動，一顆小豆子賣不了多少錢，但每一顆都帶著捐贈人的心意，也扛著患者一家人對活下去的期盼。很多人買了豆子就別在包上或者衣服上，相當于把這份牽掛帶在身邊，慢慢的，買豆子做捐贈成了當地很多人的日常習慣。這么一點一滴攢下來，居然也湊出了一筆相當可觀的資金，一點點匯成了能改變整個研究進程的洪流。

尼爾·丹納赫本身就是這個病的患者，他生前一直說，運動神經元疾病就是一頭躲在暗處的野獸，研究者必須拿著武器正面沖上去。當年他確診的時候，別說治愈，連能正經試的新藥都拿不出來，整個澳洲的研究團隊都沒足夠底氣往前沖。他走之后，他留下來的呼吁和精神遺產，反而成了所有參與者往前沖的動力，越來越多人加入大凍結，越來越多人愿意出錢出力。

放在十年前，整個科研圈都覺得這個病是根本啃不下來的硬骨頭，現在不一樣了，一線做研究的人都敢說，我們離解藥真的比所有人想象的都近太多。最提氣的進展就是基因療法，現在這種療法已經在全球同步開啟臨床試驗，早就不是實驗室論文里的空想，落到了真實的患者治療里。這種療法就是沖著病根去的，運動神經元死亡本質是基因出了錯誤，基因療法就能把出錯的致病基因靜默掉，相當于直接掐斷疾病的根源。

這個病本身狡猾得很，分很多種不同亞型，不同患者的致病基因都不一樣，不是一種藥就能搞定所有患者的。好在基因療法天生就適合做精準打擊，只要找對每個患者的致病靶點，就能針對性處理問題。現在找到所有亞型的對應靶點，就是全球研究者一起盯著的終極目標，尼爾生前盼了一輩子這個突破，現在研究者終于敢說，我們離這個目標比十年前預想的近太多。

這1.4億美元可不只是買了實驗室里的瓶瓶罐罐，它還干了一件更重要的事，把澳洲的研究者從信息孤島上拉了出來，連進了全球的科研協作網絡。以前澳洲地處南半球，本來信息交流就慢，又沒額外經費搞國際合作，很多時候澳洲研究者拿到了一手數據，都沒法及時跟全球頂尖團隊碰撞思路，臨床試驗也只能自己慢騰騰摸石頭過河。現在不一樣了，這筆經費直接打通了國際合作的通道，澳洲團隊隨時能跟歐美頂尖實驗室交換數據、共享患者樣本，連臨床試驗方案都能跟著全球的最新進展同步調整。

這種協作效率放在以前，想都不敢想。對現在正在跟疾病抗爭的患者來說，這可不只是科研層面的進步，這是實實在在照進絕境的希望。以前治病就是一個國家的研究者閉門造車，現在是全世界最聰明的一幫腦袋湊在一起想辦法，能試的方向多了，可行的辦法也多了。尼爾生前一直跟身邊的人說“繼續”，哪怕自己倒下了，研究也不能停。現在這股勁兒不僅沒斷，還在全球范圍越傳越廣，力量變得越來越強。

前段時間澳大利亞的橄欖球傳奇人物杰伊·阿羅，公布了自己患上運動神經元疾病的消息，換以前這基本就是天塌下來的事兒。他年初特意出國接受了最新的治療，現在已經回到國內，他說自己現在已經能“擲硬幣”了，懂的人都明白，這個比喻背后，是比十年前多太多的治療選擇，也比以前長出了太多的生存預期。

放在幾年前尼爾剛確診的時候，那時候患者確診基本就是倒計時，醫生根本拿不出什么有效治療手段。從“確診就只能等待”到“現在還能放手搏一搏”，這中間的每一步，都是捐贈者跳進冰水里凍出來的，都是科研人員一天天熬出來的。丹納赫家族至今還站在這件事的最前線，他們陪著尼爾從確診走到最后，也親眼看著大凍結從一個很小的小眾慈善，變成了全澳大利亞人都參與的全民運動。

這份刻在骨子里的堅韌，本身就是這項事業最有力的注腳，什么叫不放棄，看他們就懂了。現在每天新確診的患者，醫生都會跟他們說，你現在跟尼爾那個時候不一樣了，你有更多的選擇，也有更多活下去的可能。這種從絕望里長出來的希望，比任何新藥都更能給人撐下去的力量。

很多人總說罕見病研究沒錢沒人管，澳大利亞這群普通人給所有人交出了一份不一樣的答案，哪怕普通人湊在一起，也能靠著堅持把絕癥的缺口啃出來。現在這份來自全民公益的力量，還在聯動著全球的研究者，大家一起朝著破解絕癥的目標往前沖。對那些等不起的患者來說，這些普通人跳進冰水里的勇氣，不是刺骨的寒冷，是照進絕境里活生生的光。

這就是本期《世界萬花筒》的內容，咱們下期再見。

參考資料 人民日報 澳洲全民公益助力罕見病研究突破