今年以來，我國又有27款創新藥獲批上市，其中22款是國產創新藥。這都是得益于圍繞創新藥的藥品審評審批制度改革。“十四五”時期，中國的創新藥研發在數量和質量上都實現了飛躍，躍居全球第二，獲得全球認可。近日，國家藥監局又出臺《藥品試驗數據保護實施辦法》，繼續為創新藥研發保駕護航。那么，中國的創新藥發生了怎樣的質變呢？

李海燕是北京大學第三醫院心內科主任醫師，同時也負責著創新藥的臨床試驗。

北京大學第三醫院心內科主任醫師、藥物臨床試驗機構主任李海燕：“‘十四五’期間，我們國家創新藥一共批了230個，對醫生來說有更多選擇，特別是一些嚴重疾病還有罕見病，還有一些兒童疾病，這些平常都是沒藥的，現在變成有藥可治了。”

通俗理解，創新藥是制藥企業自己從零研發，要么全球頭一份，要么比現有藥品療效強的新藥。根據國家藥監局公布的數據，2025年我國已批準上市的創新藥達76個，超過2024年的48個，再創歷史新高。其中，化學藥品中，國產創新藥占比達80.85%；生物制品中，國產創新藥占比達91.30%。國產創新藥正在以前所未有的“加速度”紛紛上市。

中國工程院院士、中國食品藥品檢定研究院學術委員會主任委員王軍志：“第一，一個強大的創新藥體系是國家核心競爭力的體現，它和人民群眾的健康密切相關，能夠滿足重大臨床需求；第二，它是一個高附加值、高技術含量的戰略性新興產業，產生巨大經濟效益。”

過去，我國的國產藥主要以仿制藥為主，很少有自主研發的創新藥。“十四五”期間，我國創新藥審批數量呈井噴式增長，對外授權交易屢創新高，已經由“仿制藥生產大國”邁向“創新藥輸出大國”。那么，為什么不到十年時間，國產創新藥就呈現出井噴的態勢，躍居到全球第二位呢？

國產創新藥的井噴態勢，是一系列創新政策推動的結果。通常，世界各國對新藥定義一般存在兩種界定標準，要么本國新，要么全球新。為了推動醫藥產業發展、鼓勵創新，我國首先在政策上重新定義了新藥標準。也就是說，什么是新藥，過去是“中國新”，現在是“全球新”。

中國工程院院士、北京大學博雅講席教授張強：“對制藥行業提出了新要求，比如還是仿制，如果沒有顯著臨床優勢，一個是很難批下來，一個是即使批下來，市場也會非常有限等。對企業來講，就逼著它要去考慮創新的問題。”

不創新，就可能會出局。而對于制藥企業來說，壓力不僅于此。2017年6月，國家藥監局正式加入國際人用藥品注冊技術協調會，簡稱ICH。

張強：“關于藥品標準大家公認、互認的一個國際組織，加入對國家來講，所有藥都要符合ICH（國際人用藥品注冊技術協調會）相關的要求，意味著藥品的各個環節都要提升，比如產品的質量、研究水平、開發能力，包括臨床研究的水平都要提升，都要達到國際要求，才能實現國際互認。”

加入國際人用藥品注冊技術協調會，對國家藥品監管部門、對整個制藥行業，都提出了更高的要求，但也給創新藥研發提供了清晰的行動指南。

國家藥品監督管理局藥品審評中心副主任余歡：“在采納國際標準的基礎上，藥品審評中心不斷健全完善我國自身藥物研發技術指導原則體系，目前已經發布了600多個技術指導原則，涵蓋了中藥、化學藥品、生物制品，涉及藥學、藥理毒理、臨床醫學等各個專業領域，為企業提供了清晰可預期的標準。藥品審評標準的國際化也為中國創新藥出海，為境外新藥加快進入中國市場提供了重要技術保障。”

國家藥監部門依據國際標準發布的清晰的技術指導原則，為企業研發創新藥、實現“全球新”創造了條件，不僅鋪設了清晰的路徑，而且在全球化的標準體系下，所有研發和臨床試驗數據都可以得到各國認可，降低了企業研發成本。

平均下來，我國每年藥品上市申請總量接近4000件。過去一款藥品要想上市，在審評審批階段，往往要經歷幾年的排隊等待。國家藥監局全面落實藥品審評審批制度改革要求，對創新藥進行政策傾斜。

余歡：“嚴重危及生命疾病，尚無有效治療手段的藥品，比如防治重大傳染病的藥、抗癌藥、罕見病藥，對于符合條件的，藥審中心將大幅縮短審評時限，加快新藥好藥上市，滿足患者的臨床急需。”

制藥企業可以向藥審中心提出優先審評審批申請，符合納入條件的，審評時限由200個工作日縮短為130個工作日，藥品的臨床試驗審評時限為60個工作日，對于國家戰略支持的重點創新藥品種時限縮短到了30個工作日。

在審評程序高效辦結的同時，還要讓企業在創新藥研發過程中少走彎路。國家藥監局提出了“提前介入、一企一策、全程指導、研審聯動”的16字方針，主動為創新藥的研發上市“護航”，少走彎路，降低成本。

余歡：“我們的審評團隊在創新藥的早期研發過程中就介入到研發工作中，幫助企業的研發團隊厘清研究思路，完善研究方案，全面提升藥物研發的質量和效率。在‘十四五’期間藥審中心在溝通交流方面投入了40余萬人次，開展了25000余次的溝通交流，服務企業的數量達到4000多家。”

創新藥研發就像一場“高投入、長周期”的馬拉松，在醫藥行業，形容創新藥研發之困難有“三個十定律”，高于十億美元的投入、十年甚至更長的研發周期、不到十分之一的成功率。過去，很多企業不敢創新，也沒有實力去創新，而現在，一系列政策的推動，讓創新藥的研發可預期，受到資本的青睞，加強了制藥企業的實力。良好的創新生態讓創新藥在“十四五”期間出現井噴式的發展，共批準上市創新藥230個，其中，國產創新藥199個，覆蓋了腫瘤、感染性疾病、內分泌、皮膚和五官、心腦血管等治療領域。隨著創新藥不斷涌現，質量監管體系也日益科學和完善。

國家醫保局統計顯示，新藥從獲批上市到納入醫保目錄獲得報銷的時間，已從原來的5年左右降至1年左右，約80%的創新藥可以在上市2年內納入醫保支付范圍。這是一個雙贏。對企業來說，能夠快速回籠前期研發投入的巨額資金，進一步激發創新的積極性。

雙贏的另一方則是患者。對患者來說，大量的國產創新藥走向臨床，大大降低患者用藥成本，解決了臨床急需。

中國醫學科學院腫瘤醫院副院長李寧：“原來靶向藥在10年20年前剛開始出現的時候，一盒2萬元到3萬元，一年要三四十萬元。當中國自己的創新藥出現的時候，三代出現了，二代立刻就降價了，同批三代也下降了。現在醫保支付完之后，每年靶向治療和免疫治療的價格也就幾萬塊錢。”

國產創新藥針對的是未被滿足的臨床需求，這是患者的福音。

李寧：“肺癌是全球最大的瘤種，也是中國患病率最高的瘤種。肺癌患者5年生存率從原先的16.8%提升到現在的28.4%，這個數字近乎翻了一倍，比起美國同期的27%，我們的數據表明治療效果可能更好。”

有數據顯示，截至2025年年底，中國創新藥商務拓展出海授權全年交易總金額達到1356.55億美元，交易總數量達到157筆，遠超2024年全年的519億美元和94筆。中國創新藥交易額正在趕超美國，超級訂單頻頻出現，中國創新藥的技術價值獲得了全球認可。同時，出海模式正從單一的授權出海向聯合開發、自主出海等更深度合作模式演進。

中國創新藥起步晚，在“從0到1”的原始創新、源頭創新、全新作用機制探索等方面，與美國仍有差距。但在良好的創新生態環境下，中國創新藥有望在更多領域實現從“并跑”到“領跑”的跨越。

李海燕：“中國臨床研究總數已經在全球排第一位，儲備的創新藥研究已經占到全球30%，有些領域超過了50%，未來5年中國創新藥一定是井噴式爆發。”

2026年5月，新修訂的《中華人民共和國藥品管理法實施條例》正式施行，在完善藥品研制和注冊制度，加快藥品審評審批，不斷激發產業創新發展活力等方面，進一步加強了法律的保障。

余歡：“當前我國正在由制藥大國向制藥強國跨越，還會進一步加大對藥物創新的支持力度，特別是對于新靶點新機制的原創新藥，以及自主創新藥品，我們要進一步加大支持力度，促進醫藥產業的高質量發展。”

“十五五”規劃綱要明確提出，要“支持創新藥臨床使用”，優化創新藥和臨床急需藥品審評審批，健全醫保支持創新藥和醫療器械高質量發展機制，完善創新藥目錄，鼓勵商業保險擴大創新藥支付范圍。這進一步鞏固了創新藥在國家醫藥健康戰略中的地位，釋放出“持續鼓勵高質量創新”的明確信號。只要繼續加強政策的引領和支持、夯實基礎研究、加大技術攻堅力度、注重生態協同、充分釋放市場活力，就一定能加速實現從“醫藥大國”向“創新藥強國”的跨越。

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