上海
甲狀腺癌素來被認為是“溫和的癌癥”。雖然絕大多數分化型甲狀腺癌患者預后較好，但仍有部分患者會進展為放射性碘難治性分化型甲狀腺癌，一旦進入這一階段，治療難度明顯增加，患者生存質量和長期預后都面臨嚴峻挑戰。
近日，國家藥品監督管理局批準達拉非尼聯合曲美替尼用于治療BRAF V600E突變陽性、放射性碘難治或不適用且血管內皮生長因子酪氨酸激酶抑制劑（VEGFR-TKI）治療失敗的局部晚期或轉移性分化型甲狀腺癌成人患者。這是達拉非尼聯合曲美替尼在我國獲批的第四個適應證，也標志著BRAF V600E突變陽性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌患者迎來了新的精準靶向治療選擇。
數據顯示，甲狀腺癌發病率近年來持續上升，其中分化型甲狀腺癌約占全部甲狀腺癌的95%以上。大多數患者經過手術及放射性碘治療后能夠獲得良好控制。然而，部分患者的腫瘤細胞逐漸失去攝取碘的能力，發展為放射性碘難治性分化型甲狀腺癌。此時，傳統放射性碘治療難以繼續發揮作用，疾病進展風險明顯增加。研究顯示，放射性碘難治性患者一旦出現遠處轉移，預后顯著下降，長期以來臨床治療選擇相對有限，成為甲狀腺癌領域亟待突破的難題。
隨著分子診斷技術的發展，越來越多研究發現，甲狀腺癌并非單一疾病，不同患者背后往往存在不同的驅動基因異常。其中，BRAF V600E是分化型甲狀腺癌尤其是乳頭狀甲狀腺癌中最常見的驅動基因突變之一。該突變可持續激活MAPK信號通路，促進腫瘤細胞異常增殖，同時抑制鈉碘同向轉運體（NIS）表達，導致腫瘤細胞逐漸喪失攝碘能力，是推動部分患者進展為放射性碘難治性分化型甲狀腺癌的重要機制之一。
此次獲批基于一項由我國研究團隊主導、涵蓋全球多國多中心的Ⅲ期臨床研究，廣泛入組亞洲患者。研究結果顯示，與安慰劑相比，接受雙靶向治療的患者中位無進展生存期達到12.8個月，而安慰劑組僅為3.7個月，疾病進展或死亡風險降低62%。同時，客觀緩解率達到57.4%，明顯高于對照組，在縮瘤療效上呈顯著獲益?？偵嫫冢∣S）數據尚未完全成熟，但已呈現獲益趨勢。安全性方面，聯合治療組未觀察到新的安全性信號。
與傳統治療不同，達拉非尼聯合曲美替尼采用雙靶向策略。其中，達拉非尼直接抑制BRAF V600E突變蛋白；曲美替尼則作用于其下游MEK通路。兩種藥物協同阻斷MAPK信號傳導，從而抑制腫瘤細胞增殖、促進細胞凋亡，并降低腫瘤侵襲能力。這種從腫瘤驅動機制入手的治療方式，體現了現代腫瘤治療從經驗治療向精準治療轉變的發展方向。
南開大學第一附屬醫院、中國抗癌協會甲狀腺癌專業委員會主任委員高明教授表示，此次獲批是基于首次由中國主導的全球多中心分化型甲狀腺癌Ⅲ期試驗，證實達拉非尼聯合曲美替尼可為這類患者帶來明確的臨床獲益和可控的安全性。該治療方案的獲批的重大意義不止于為晚期治療增添一個優效方案，更強有力地印證了將分子檢測深度整合分化型甲狀腺癌診療全流程患者管理的核心價值，推動分化型甲狀腺癌治療向更加精準、個體化的方向發展。
近年來，腫瘤治療領域最大的變化之一，就是從依據腫瘤發生部位進行分類，逐步轉向依據分子特征實施精準治療。對于放射性碘難治性分化型甲狀腺癌患者而言，BRAF V600E突變檢測正變得越來越重要。通過識別關鍵驅動基因，醫生能夠為患者制定更有針對性的治療方案，提高治療獲益。隨著分子檢測技術普及以及更多創新靶向藥物進入臨床，甲狀腺癌治療正從傳統經驗治療邁向精準分層治療的新階段。未來，針對不同分子亞型實施個體化治療，有望進一步改善患者預后，為更多晚期患者爭取更長的生存時間和更好的生活質量。
原標題：《甲狀腺癌患者迎來精準靶向治療新選擇》
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