來源：市場資訊

（來源：藥事縱橫）

創新藥是國內醫藥產業轉型升級的核心抓手，也是解決各類疑難病癥治療難題、完善國民健康保障的關鍵。國家藥監局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗默示許可公示，是觀察國內新藥研發進度、把握行業創新趨勢的權威依據。2026年5月下旬，國內創新藥領域迎來一輪集中突破，短短六天內，共有10款1類創新藥獲批臨床試驗默示許可。這批藥物涵蓋小分子化藥、生物制品、基因治療、抗體偶聯藥物等主流研發品類，重點針對罕見病、神經退行性疾病、自身免疫病、惡性腫瘤、重癥感染等臨床缺口較大的疾病領域。密集的臨床批件落地，既體現出國內外藥企深耕國內臨床市場、攻堅臨床治療難題的研發實力，也意味著國內創新藥產業，正式進入精準布局、多元研發、差異化競爭、高端突破的全新發展階段。

從本次獲批臨床的新藥產品來看，填補臨床治療空白、補齊疑難疾病治療短板，是本輪研發突破的核心亮點。多款新藥突破傳統治療技術局限，通過全新作用機制優化現有治療方案，為長期缺少有效治療手段的難治性疾病患者，提供新的治療選擇。

在罕見病治療領域，金賽藥業自主研發的GenSci144片，為苯丙酮尿癥治療提供了新的臨床路徑。苯丙酮尿癥屬于遺傳性代謝罕見病，傳統治療高度依賴患者自身殘留的苯丙氨酸羥化酶活性，不僅適用患者范圍有限，而且治療流程繁瑣，患者長期依從性差，臨床治療一直存在明顯短板。GenSci144片采用靶向SLC6A19的口服小分子抑制機制，徹底擺脫了對苯丙氨酸羥化酶活性的依賴，通過阻斷腎小管對苯丙氨酸的重吸收，直接調控患者體內的血苯丙氨酸濃度。這一創新機制，讓藥物能夠覆蓋更多患者人群，還可與現有治療方案聯合使用，加上口服給藥的便捷方式，切實解決了罕見病治療手段單一、療效有限、患者配合度低的實際問題。

圖1. GenSci144片獲批臨床

神經退行性疾病與難治性癲癇治療，也迎來關鍵技術突破，打破了這類疾病只能緩解癥狀、無法阻斷病情進展的臨床困境。目前臨床針對帕金森病的干預方式以對癥治療為主，僅能短期改善患者不適癥狀，無法遏制病情持續發展。業內研究證實，NLRP3炎癥小體異常激活，是誘發帕金森病、阿爾茨海默病等神經系統疾病的重要誘因，這一結論也為新藥研發提供了明確方向。

高光制藥研發的HL-400緩釋片，具備良好的血腦屏障穿透性，可精準作用于中樞神經系統病灶，抑制NLRP3炎癥小體引發的異常炎癥反應。相較于傳統藥物被動緩解癥狀的治療模式，這款藥物實現了從對癥治療到病因干預的升級，為神經退行性疾病的長效治療、病情控制提供了新的研發思路。針對臨床高發的難治性癲癇，健達九州的GA002注射液補齊了臨床治療短板。臨床數據顯示，近三成癲癇患者屬于藥物難治性病例，傳統全身給藥方式無法精準作用于病灶，還容易造成認知損傷等副作用。這款基因治療新藥結合rAAV載體與化學遺傳學前沿技術，可精準定位病變神經元、抑制異常放電，在實現靶向治療的同時，規避了全身用藥的毒副作用，也是中樞神經系統疾病基因治療落地應用的重要嘗試。

表1.在中國獲批臨床的1類創新藥

腫瘤是創新藥研發的核心賽道，本輪多款差異化新藥落地，覆蓋實體瘤、血液腫瘤、晚期耐藥腫瘤等細分場景，在靶點優化、耐藥問題解決、聯合治療應用等關鍵技術上取得明顯進展。賽諾哈勃藥業的SNH-118110軟膠囊，是RET靶點靶向藥物的迭代升級產品。當前臨床常用的RET靶向藥，普遍存在耐藥突變、對腦轉移病灶控制效果弱、長期用藥安全性不足等問題。研發團隊通過優化藥物分子結構，能夠有效抑制門衛區、溶劑前沿、屋頂等各類耐藥突變，針對性解決RET異常引發的晚期實體瘤治療難題，填補了國內該領域高端靶向治療的技術空白。

與此同時，多款靶向不同通路、適配不同治療場景的抗腫瘤新藥同步推進臨床，進一步豐富了腫瘤臨床治療方案。施維雅的S241656片聚焦RAS/MAPK信號通路，以RAF抑制為核心作用機制，主要用于治療KRAS、BRAF等高頻突變引發的惡性腫瘤，覆蓋多種臨床難治性腫瘤類型。翱路生物的OTR-8100片具備良好的藥效和藥代動力學特性，可與多種抗腫瘤藥物聯合使用，為晚期惡性腫瘤的聯合治療提供了新選擇。

在小眾血液腫瘤領域，明濟生物的注射用FG-M131，專門針對TRBC1陽性復發、難治外周T細胞淋巴瘤，解決了這類小眾腫瘤無專用靶向藥的臨床難題。慕寶盛科生物的MST-168單抗偶聯新藥，聚焦HER2驅動型晚期實體瘤，依托抗體偶聯藥物精準、高效的抗腫瘤優勢，有望優化HER2陽性腫瘤的臨床治療格局。整體來看，本輪抗腫瘤新藥布局精準、各有側重，清晰體現出當下腫瘤創新藥精細化細分、技術持續迭代、聯合治療增效的研發趨勢。

圖2.明濟生物研發產品管線

除腫瘤、重大慢病核心賽道外，自身免疫性皮膚病、重癥真菌感染等剛需小眾領域，也實現技術突破，進一步完善了國內創新藥臨床治療布局。白癜風、重度斑禿等自身免疫性皮膚病，雖不直接危及生命，但會嚴重影響患者身心健康和日常生活，且疾病復發率高、根治難度大，現有治療手段效果有限，長期存在臨床治療缺口。禮來研發的LY4005130注射液，專門針對這兩類疾病研發，為自身免疫性皮膚病的精準靶向治療提供了全新方案。

在重癥感染領域，免疫力低下人群高發的侵襲性曲霉病、毛霉病，具有病情進展快、致死率高、可選治療藥物少的特點，臨床救治難度極大。綠十字制藥的GCF202156化藥新藥，精準適配這類重癥真菌感染治療場景，能夠有效提升患者救治成功率，補齊了重癥抗感染治療的技術短板。

一批創新藥集中獲批臨床，直觀體現出國內創新藥研發生態不斷成熟，行業發展呈現出三個清晰特征。一是研發主體更加多元，創新合力持續增強。本輪獲批產品來自本土創新藥企、生物科技企業和國際跨國藥企，既有金賽藥業、高光制藥等本土企業深耕細分賽道、攻堅核心技術，也有禮來、施維雅等國際藥企持續布局中國市場，國內外創新資源深度融合，推動國內新藥研發水平持續接軌國際前沿。

二是研發技術不斷升級，行業逐步從跟隨創新轉向源頭創新。傳統小分子藥物持續優化迭代，基因治療、抗體偶聯、精準靶向生物制品等前沿技術加速落地，新藥研發的技術含量和創新門檻穩步提升。三是研發方向緊密貼合臨床實際需求，擺脫了同質化、盲目化的研發亂象。本輪所有獲批新藥，均聚焦未被滿足的臨床剛需，針對性解決傳統治療耐藥、副作用明顯、適用人群窄、無專用特效藥等實際問題，回歸醫藥研發服務臨床、惠及患者的核心初衷。

近幾年，在審評審批改革、醫保政策優化的雙重推動下，國內創新藥全產業鏈體系持續完善，從靶點挖掘、臨床研究，到藥品上市、商業化落地的全流程效率大幅提升。CDE常態化開通創新藥快速審批通道，有效縮短了優質新藥的研發上市周期；“上市前談醫保”等創新政策落地，為創新藥商業化推廣提供了有力支撐，充分調動了藥企的研發創新積極性。

行業整體發展邏輯也發生明顯轉變，本土藥企逐步跳出熱門靶點同質化內卷，紛紛布局罕見病、疑難慢病、耐藥腫瘤等細分藍海賽道，依靠差異化研發打造核心競爭力，推動產業從規模擴張轉向高質量發展。需要注意的是，創新藥研發周期長、投入高、風險大，本輪10款新藥僅拿到臨床試驗默示許可，距離正式上市應用還有較長周期。后續還需開展Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期多階段臨床試驗，完成藥效優化、安全性驗證、技術打磨等一系列工作，研發過程仍存在諸多不確定性。

但不可否認，每一次新藥臨床獲批，都是國內醫藥創新的扎實進步。未來，隨著生物技術持續迭代、研發體系不斷完善、行業生態持續優化，這批在研新藥有望順利推進臨床進程，早日應用于臨床、惠及廣大患者，持續帶動國內醫藥創新產業提質升級，進一步夯實國民健康保障基礎。

參考文獻：

1.https://www.nmpa.gov.cn/

2. https://www.cde.org.cn/

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5. https://www.genscigroup.com/

6. https://www.futuregenbiopharm.com/#/home

作者：栗雅，主要從事藥物質量控制與分析檢測等方面工作。