2026年，中國有望迎來全球首個治療實體瘤的CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）產品獲批。科濟藥業(yè)的CAR-T治療藥物舒瑞基奧侖賽正進入審批的最后沖刺階段。

與此同時，全球百億美元資本也在持續(xù)涌入以CAR-T為代表的細胞基因療法（CGT）賽道，人類醫(yī)學正在開啟“一針治愈”時代，未來心血管、神經系統(tǒng)等多種重大疾病將逐一被攻克。

全球首創(chuàng)療法上市提速

過去十年，CAR-T療法更多用于罕見病和血液腫瘤，對于實體瘤的治療效果仍在驗證階段，實體瘤也被視為CAR-T療法必須攻克的“終極堡壘”。全球范圍內尚未有任何一款治療實體瘤的CAR-T療法獲批。

去年6月，港股生物科技上市公司科濟藥業(yè)（2171.HK）正式向中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心提交CAR-T療法舒瑞基奧侖賽注射液的新藥上市申請（NDA）并獲得受理。

時隔一年，第一財經記者從多方渠道了解到，科濟藥業(yè)的CAR-T治療藥物舒瑞基奧侖賽審批將于近期迎來關鍵節(jié)點。上海市藥品監(jiān)管局副局長郭術廷近日也表示，將全力支持企業(yè)加快創(chuàng)新產品上市進程。

根據“上海藥監(jiān)”微信官方公眾號6月18日發(fā)布的消息，郭術廷近日帶隊赴科濟藥業(yè)進行專題調研，考察了CAR-T細胞生產車間，詳細了解細胞治療產品生產過程，聽取科濟藥業(yè)集團董事長、首席執(zhí)行官李宗海關于公司實體瘤、通用型、體內等新型CAR-T細胞治療產品研發(fā)情況的介紹。

郭術廷表示：“希望科濟藥業(yè)在新型CAR-T細胞領域，加速全球首創(chuàng)品種研發(fā)上市；并進一步落實企業(yè)主體責任，加強細胞治療產品風險防控，保障產品安全有效、質量可控。上海市藥品監(jiān)管局將全力支持企業(yè)加快創(chuàng)新產品上市進程。”

CAR-T療法是一種通過基因工程技術在體外改造患者自體T細胞，使其表達能特異性識別腫瘤抗原的嵌合受體，再回輸體內，從而精準殺傷靶細胞的活基因改造細胞藥物。

科濟藥業(yè)的舒瑞基奧侖賽注射液是一種自體CAR-T細胞產品，用于治療Claudin18.2表達陽性、至少二線治療失敗的晚期胃/食管胃結合部腺癌（G/GEJA）患者。

根據公司去年遞交的NDA所基于的一項中國開展的開放標簽、多中心、隨機對照的確證性二期臨床試驗結果，在Claudin18.2表達陽性、至少二線治療失敗的胃/食管胃結合部癌患者中，舒瑞基奧侖賽對比標準治療可顯著改善無進展生存期（PFS），并展現出有臨床意義的總生存期（OS）獲益，同時具有可控的安全性特征。

胃癌是全球范圍內疾病負擔重且治療挑戰(zhàn)大的一類惡性腫瘤，尤其對于晚期胃癌患者，現有治療手段及其療效十分有限，生存預后極差?！霸谀壳暗奈赴┲委煾窬窒?，越來越多的患者已在前線經歷免疫治療、抗血管生成治療失敗，三線及以上可選擇或可獲益的藥物更加受限。因此，二線治療失敗后的晚期胃癌患者存在巨大的未滿足的臨床需求。”舒瑞基奧侖賽二期臨床試驗牽頭研究者說道。

第一財經記者了解到，舒瑞基奧侖賽二期臨床研究由北京大學腫瘤醫(yī)院主導，全國20多家中心共同參與。

世界衛(wèi)生組織數據顯示，2021年全球新發(fā)癌癥近2000萬例，其中血液瘤新發(fā)患病例約130.5萬例，占比不到10%；剩下的90%都是新發(fā)實體瘤患者。CAR-T產品一旦能突破血液腫瘤領域，用于實體瘤的治療，意味著潛在的市場空間要比當下擴容近十倍。

在胃癌這個全球高發(fā)的實體瘤領域，另一家中國生物技術公司易慕峰生物管線內的一款CAR-T治療藥物（IMC002）同樣靶向Claudin18.2。該藥物的臨床進展僅次于舒瑞基奧侖賽，已公布了I/IIa期臨床數據，并啟動了針對晚期胃癌患者的關鍵三期臨床試驗。

除了胃癌之外，CAR-T治療藥物在膠質母細胞瘤、非小細胞肺癌、乳腺癌、結直腸癌等多個實體瘤種中也均展現出初步療效。

“CAR-T治療實體瘤已經從概念驗證進入了如何成為更優(yōu)療法的競爭階段?！币晃籆AR-T療法開發(fā)廠商相關負責人對第一財經記者表示，“首個CAR-T實體瘤療法一旦獲批，對于整個行業(yè)都是好事，將進一步推動CAR-T療法在更多腫瘤領域的臨床應用?！?/p>

不過對于使用CAR-T治療實體瘤，有業(yè)內人士表示，這種療法的使用療效也要視具體情況?！拔覀兎浅？春肅AR-T治療用于術后預防和降低術后轉移和復發(fā)的預防性治療，但不看好無手術適應癥的晚期腫瘤患者治療療效，除非能夠證明與化療相比有更好的療效。”華道生物創(chuàng)始人、董事長余學軍對第一財經記者表示，“當有一款藥物能降低、預防、控制術后的轉移和復發(fā)時，結合外科手術等治療，實體腫瘤就有望被治愈。”

華道生物的一款用于治療難治復發(fā)性非霍奇金淋巴瘤的CAR-T療法萬基奧侖賽注射液的上市申請已于上個月獲得受理，有望將原本百萬元人民幣一針的CAR-T療法價格直接打到20萬元價格區(qū)間。

目前在實體瘤治療領域，現有的抗體療法已經展現出較好的效果，但這類腫瘤治療藥物由于需要持續(xù)給藥難以避免對于肝、腎等器官具有一定的副作用，此外也容易出現耐藥，導致治療效果下降。

“CAR-T作為細胞治療手段，更具持久性，同時在體內還能不斷擴增，因此可實現一針管終生的效果?！庇鄬W軍解釋稱，“這種療法與腫瘤是什么基因突變引起的無關，只要腫瘤細胞表面表達特異性抗原，CAR-T細胞就能針對相應的特異性抗原進行治療，因此CAR-T也被視為一種廣譜抗腫瘤藥物?！?/p>

然而CAR-T療法相比抗體療法價格要高出一個數量級，藥物的可及性一直是廠商商業(yè)化面臨的瓶頸。一位免疫治療領域專家告訴第一財經記者：“盡管相比雙抗等現有療法，CAR-T療法的一大優(yōu)勢在于它的持久性，但目前上市產品價格都在百萬元級別，市場需求較為不確定?！?/p>

心血管等慢性病也能走向“一針治愈”

盡管目前腫瘤仍是CAR-T療法專注的核心方向，但非腫瘤疾?。ㄈ缟窠浵到y(tǒng)疾病、心血管疾病、自身免疫?。┙陙砼R床試驗數量顯著增長，顯示了以CAR-T為代表的細胞基因療法（CGT）領域正邁向廣泛疾病解決方案。未來“一針治愈”的將不僅僅是罕見病與腫瘤，心血管等重大慢性疾病的治療格局也將迎來顛覆。

去年底，全球首個誘導心肌細胞新生的心臟再生基因療法已正式啟動人體臨床試驗。這項研究由美國貝勒醫(yī)學院得克薩斯心臟研究所（THI）主導，試圖通過腺相關病毒（AAV）載體將特定RNA遞送至心肌細胞，解除細胞分裂的“抑制開關”，有望打一針就能實現心臟自我修復并逆轉心力衰竭。

在國內，西安交通大學團隊近期在《自然-醫(yī)學》（《Nature Medicine》）雜志發(fā)表了一項臨床研究顯示，針對純合子家族性高膽固醇血癥這一極兇險的遺傳病，AAV基因療法向肝臟遞送優(yōu)化后的LDLR（低密度脂蛋白受體）基因，患者在治療3周后，低密度脂蛋白膽固醇顯著下降，且在52周隨訪期內持續(xù)維持在極低水平，同時停用了所有其他降脂藥。這標志著基因療法在代謝性心血管疾病領域正從“終生服藥”邁向“一次治療”的格局。

在上個月底舉行的第二十屆東方心臟病學會議（OCC2026）上，中國科學院院士、復旦大學附屬中山醫(yī)院心內科主任葛均波教授在開幕主旨演講中首次聚焦細胞基因療法，稱“醫(yī)學技術的發(fā)展正在從根本上改變人們對心血管疾病的認識和干預方式”。

葛均波還提到了“虛擬細胞”的前瞻性概念。他認為，虛擬細胞未來將推動心血管醫(yī)學邁向全新的階段，人類醫(yī)學正在走向“預演時代”。

心血管病是人類健康的第一大殺手，但在靶點開發(fā)驗證方面遠不如腫瘤等適應癥，傳統(tǒng)研發(fā)體系亟待變革。細胞基因療法長期以來雖然展現出非凡的潛力，但也因其復雜性而受到限制。生產制造難度大，生物學特性又高度依賴于具體環(huán)境，潛在療法的開發(fā)仍然過于依賴經驗，速度緩慢，而且需要反復試錯。

在這一背景下，AI可以極大發(fā)揮優(yōu)勢。AI的目標是讓細胞療法更具預測性、可擴展性和可控性，兩者結合可以讓細胞基因療法從經驗過程轉變?yōu)轭A測性工程學科。

在葛均波看來，虛擬細胞的意義，遠超普通醫(yī)學AI?！皞鹘y(tǒng)AI更多回答會不會發(fā)生，而虛擬細胞進一步追問的是為什么發(fā)生、如何發(fā)生、在哪里可以改變?！彼嬖V第一財經記者，“這不是對結果的簡單預測，而是對疾病全過程的動態(tài)預演。未來結合個性化影像與基因組數據，心血管疾病有望真正實現可預演。”

心臟病全國重點實驗室研究員朱鴻明教授向第一財經記者解釋稱，虛擬細胞是指用計算機構建的細胞模型，可以模擬細胞在不同條件下的反應?！皞鹘y(tǒng)的心血管研發(fā)體系雖然強大，但已經無法滿足疾病的復雜性?；谔摂M細胞計算出的潛在藥物靶點，后續(xù)可在類器官與器官芯片上進行高通量、低成本的功能驗證。”朱鴻明表示。

隨著心血管醫(yī)學進入細胞研究時代，也將推動更多心血管領域的細胞基因療法進入市場。未來隨著藥物迭代的速度不斷加快，人們也會看到越來越多只需要“打一針”的藥物，慢性病也將被重新定義。

上海市第十人民醫(yī)院泛血管中心主任張毅教授對第一財經記者表示：“生物技術正在驅動醫(yī)學研究范式的轉變，基因技術已經開始逐步進入心血管藥物領域，比如小干擾RNA技術和基因編輯技術等。最新的研究發(fā)現，通過Crisper/Cas9基因編輯技術干預的人體肝細胞還可以進行自我復制。因此理論上而言，只需要一次治療，就可以管一輩子?！?/p>

張毅還提到今年5月1日起開始實施的《生物醫(yī)學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（簡稱：“818號令”）。他認為，隨著“818號令”的落地，細胞基因治療藥物領域將迎來更明確的規(guī)范框架。

百億美元資本瘋狂涌入

從另一個角度來看，隨著更多疾病未來有望被“一針治愈”，長壽的邊界也將大幅延展。瞄準長壽這一人類終極目標，企業(yè)和資本正在瘋狂涌入細胞基因治療賽道。

據國際細胞與基因治療學會（ISCT）統(tǒng)計，2025年全年，細胞基因治療領域披露的投資活動總額約為120億美元。其中僅2025年第四季度，行業(yè)通過并購、融資和許可交易就籌集了超過50億美元的資金，這一數字較前幾年投資寒冬已顯著回暖，包括禮來、強生、諾華、GSK在內的跨國巨頭都對細胞基因療法進行投資。

而資本投資標的也從CAR-T延伸到更新的技術領域。盡管大部分并購交易仍集中在體內CAR-T資產上，例如去年第四季度百時美施貴寶（BMS）以15億美元收購了體內CAR-T（in vivo CAR-T）療法公司Orbital Therapeutics，但禮來等公司已經開始轉向新的腺相關病毒（AAV）載體生物技術公司的投資。

禮來在2025年進行的六筆細胞基因治療投資中，一半都涉及AAV載體技術相關公司。這也映射出細胞基因治療領域的新趨勢，資本更加關注平臺級差異化，越來越多投資人期待看到該領域更多細分賽道的技術創(chuàng)新。

諾和諾德全球CEO杜麥克（Maziar Mike Doustdar）上周在接受第一財經記者專訪時稱，長壽療法是一個很值得討論的問題。公司也將持續(xù)圍繞健康獲益展開更多臨床研究，包括心臟病、肝病、腎臟疾病、阿爾茨海默病以及腫瘤。

上個月，諾和諾德將一款在研的帕金森細胞療法STME-PD項目轉讓給生物技術公司Cellular Intelligence，該公司由硅谷巨頭Meta公司創(chuàng)始人扎克伯格投資。作為交易的一部分，諾和諾德也將對Cellular Intelligence進行戰(zhàn)略投資。目前該療法已經獲得美國FDA臨床試驗申請（IND）批準，并被授予快速通道資格，進入了二期臨床試驗的準備階段。

在資本推動下，全球細胞基因治療臨床研究也出現井噴，而中國創(chuàng)新力量正在全球細胞基因治療版圖中占據核心地位。

根據中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院、細胞生態(tài)海河實驗室研究人員今年4月發(fā)表的一篇文章援引的數據，截至2025年10月，全球細胞基因治療領域在研臨床試驗已超過1000項，亞太地區(qū)在早期試驗中占據主導地位。截至2025年底，中國已注冊超300項CAR-T臨床試驗，數量首超美國。

另據市場研究機構Researchand Markets預測數據，2026年全球細胞基因治療市場規(guī)模預計將達262.1億美元，到2030年有望進一步增長至605.8億美元，復合增長率為23.3%。

在細胞基因治療產業(yè)鏈中，合同研發(fā)生產組織（CDMO）是連接研發(fā)與商業(yè)化的關鍵橋梁。據海通國際測算，全球CGT CDMO市場規(guī)模2025年預計約為114億美元，同期中國CGT CDMO市場規(guī)模約為113億元人民幣。

盡管“一針治愈”商業(yè)前景誘人，但業(yè)內人士表示，目前該領域整體仍處于相當早期的探索階段。

比利時制藥巨頭優(yōu)時比（UCB）公司正在加碼免疫療法，并于近期啟用了一個大規(guī)模的基因治療中心，投資約2億歐元，以探索未來潛在的基因療法。對于基因療法的臨床應用前景，優(yōu)時比全球CEO江睿甫（Jean-Christophe Tellier）持樂觀謹慎態(tài)度。

他在本月接受第一財經記者專訪時表示：“優(yōu)時比的基因治療中心是一個有可能帶來潛在突破性療法的全新平臺，可能要多年以后才會看到成果，現在仍處于相當早期的階段，還沒有任何即將進入臨床的產品?！?/p>

目前，細胞基因治療領域正處于從“技術突破”向“臨床普惠”轉型的關鍵期?！?18號令”的實施為行業(yè)提供了規(guī)范框架，但同時也對技術創(chuàng)新、安全管控、產業(yè)化能力提出更高要求。未來，業(yè)內需要共同探索如何在保障安全的前提下，通過技術迭代降低成本、監(jiān)管優(yōu)化加速轉化、跨學科合作提升質量，最終實現“一針治愈”的安全、可及與普惠。