北京
來源：市場資訊
（來源：求實藥社）
6 月 29 日，CDE 官網顯示，默克申報的尼羅司他片（Nirogacestat）上市申請獲得受理。今年 5 月，該藥已被 CDE 納入優先審評，用于需要系統性治療的進展性韌帶樣纖維瘤病（也稱為硬纖維瘤或侵襲性纖維瘤病）的成人患者。
CDE 官網
Nirogacestat（商品名：Ogsiveo）是一種 first-in-class 療法，已獲得美國 FDA 和歐洲藥品管理局 (EMA) 批準上市，是治療需要全身治療的進展性纖維瘤成人患者的系統性標準療法。 2025 年 4 月，默克于以 39 億美元收購 SpringWorks Therapeutics 囊獲了這款藥物。
FDA 和 EMA 的批準是基于其 III 期 DeFi 試驗的結果，該試驗達到了改善無進展生存期（PFS）的主要終點，與安慰劑相比，疾病進展或死亡風險顯著降低 71%（HR= 0.29）。Nirogacestat 組的中位 PFS 尚未達到，而安慰劑組為 15.1 個月。
根據 RECIST v1.1 標準，Nirogacestat 組的確認 ORR 為 41%，而安慰劑組為 8%；Nirogacestat 組的完全緩解率為 7%，而安慰劑組為 0%。 Nirogacestat 組的中位首次緩解時間為 5.6 個月，安慰劑組為 11.1 個月。
無論基線特征（包括性別、腫瘤位置、腫瘤灶數、治療狀態、既往治療、突變狀態和家族性腺瘤性息肉病史）如何，Nirogacestat 組的 PFS 和 ORR 均優于安慰劑組。
Nirogacestat 展現出良好的安全性和耐受性。接受 Nirogacestat 治療的患者中最常見的不良事件（發生率> 15%）包括腹瀉、卵巢 毒性、皮疹、惡心、疲乏、口腔炎、頭痛、腹痛、咳嗽、脫發、上呼吸道感染和呼吸困難。
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