對于系統(tǒng)性紅斑狼瘡、硬皮病等自身免疫性疾病患者，“反復復發(fā)、常規(guī)治療壓不住病情” 是常態(tài)，嚴重時還會累及內(nèi)臟；而白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等血液腫瘤患者，一旦出現(xiàn)耐藥，往往面臨可選方案驟減、病情快速進展的困境，每一步治療都格外艱難。

不過，已有部分病友通過參與臨床試驗，用上了 CAR-T、新型細胞制劑等創(chuàng)新療法，成功獲得病情緩解甚至長期生存的希望。為幫更多患者抓住機會，我們整理了 2025 年 12 月北京地區(qū)正在招募的自身免疫性疾病與血液腫瘤相關(guān)臨床項目，給病友們一些參考。

自身免疫性疾病

項目名稱：一項評價 QH103 細胞注射液（CD19 CAR-yδT 細胞）治療復發(fā)／難治性自身免疫疾病的安全性和藥效學的開放性臨床研究

適應證：滿足復發(fā)難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡、復發(fā)難治性系統(tǒng)性硬化癥、復發(fā)難治性 ANCA 相關(guān)性血管炎其中的一種疾病診斷。

項目名稱：一項探 CT1190B CAR-T 細胞注射液在中重度難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）或難治性 / 進展性系統(tǒng)性硬化（SSc）中安全性、有效性和細胞代謝動力學的臨床研究

適應證：EULAR/ACR 2019 年 SLE 分類標準，病史≥6 個月。

項目名稱：一項評價通用型細胞制劑 OL-108 治療復發(fā) / 難治性自身免疫性疾病的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學的開放性 I 期臨床研究

適應證：復發(fā) / 難治性自身免疫性疾病，包括四種適應癥：復發(fā) / 難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡、復發(fā) / 難治性系統(tǒng)性硬化癥、復發(fā) / 難治性抗中性粒細胞胞質(zhì)抗體相關(guān)血管炎、復發(fā) / 難治性特發(fā)性炎性肌病。

項目名稱：YTS109 細胞注射液治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡的探索性臨床研究

適應證：難治性狼瘡性腎炎、難治性血小板減少癥。

項目名稱：評估 GC012F 在自身免疫性疾病患者中的安全性和有效性的臨床研究

適應證：自身免疫性疾病患者。

項目名稱：非病毒制備的 BCMA/CD19 雙特異性 CAR-T 細胞注射液治療部分復發(fā) / 難治自身免疫性疾病

適應證：確診為以下任一復發(fā)或難治性自身免疫性疾病：系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、干燥綜合征（SS）、進展性彌漫型硬皮病（SSc）、進展性炎性肌病（IIM）、ANCA 相關(guān)性血管炎（AAV）、抗磷脂綜合征（APS，包括災難性 APS）、自身免疫性溶血性貧血（AIHA）。

項目名稱：IC19 CAR-T 細胞治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡

適應證：系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者。

項目名稱：通用型細胞制劑 OL-108 治療復發(fā) / 難治性自身免疫性疾病

適應證：復發(fā) / 難治性自身免疫性疾病，包括四種適應癥：復發(fā) / 難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡、復發(fā) / 難治性系統(tǒng)性硬化癥、復發(fā) / 難治性抗中性粒細胞胞質(zhì)抗體相關(guān)血管炎、復發(fā) / 難治性特發(fā)性炎性肌病。

項目名稱：自體 CD19-BCMA 雙靶點 CAR-T 治療復發(fā) / 難治性自身免疫性疾病

適應證：確診為以下任一復發(fā) / 難治性自身免疫性疾病：系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、活動性系統(tǒng)性硬皮病（SSc）、特發(fā)性炎癥性肌病（IIM）、干燥綜合征（SS）、自身免疫性溶血性貧血（AIHA）、多發(fā)性硬化癥（MS）。

白血病

項目名稱：CAR-T 19（抗 CD19 單鏈抗體嵌合抗原受體 T 細胞）注射液治療 25 歲（含）以下 CD19 陽性復發(fā) / 難治 B 細胞急性淋巴細胞白血病的單臂、開放的 Ⅰ 期臨床研究

適應證：CD19 陽性復發(fā) / 難治 B 細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）患者。

項目名稱：一項蘆可替尼治療 II-IV 度糖皮質(zhì)激素難治性急性移植物抗宿主病中國患者的單臂、多中心研究

適應證：急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者。

項目名稱：一項蘆可替尼治療異基因干細胞移植后糖皮質(zhì)激素耐藥慢性移植物抗宿主病中國受試者的單臂、多中心研究

適應證：慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者。

淋巴瘤 / 骨髓瘤

項目名稱：一項評價靶向 CD19、CD20 通用型CAR-T細胞制劑治療復發(fā)/難治B細胞非霍奇金淋巴瘤的安全性、耐受性和有效性的I期臨床研究。

適應證：組織學證實的大B細胞淋巴瘤，濾泡性淋巴瘤，套細胞淋巴瘤，向彌漫大 B細胞淋巴瘤組織學轉(zhuǎn)化的惰性淋巴瘤；CD19 和/或 CD20 陽性；

項目名稱：評估靶向 CD19 嵌合抗原受體基因修飾的自體 T 細胞注射液 (C402-CD19-CAR) 在復發(fā) / 難治性大 B 細胞淋巴瘤患者中有效性及安全性的 I 期臨床研究

適應證：經(jīng)細胞學或組織學確診為 CD19 陽性大 B 細胞淋巴瘤 (LBCL)，并且病理結(jié)果顯示 CD19 檢出陽性率超過 50%。

項目名稱：開展一項評價 MBS314 注射液治療復發(fā) / 難治性多發(fā)性骨髓瘤的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效動力學特征和有效性的 I/Ⅱ 期臨床研究

適應證：既往接受過至少 3 線針對多發(fā)性骨髓瘤的系統(tǒng)治療，復發(fā)或難治、或?qū)韧委煵荒褪堋?/p>

項目名稱：開展 SCTB35 在復發(fā) / 難治性 CD20 陽性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性、耐受性、藥代動力學、初步有效性的 Ia/Ib 期臨床劑量遞增及劑量擴展研究

適應證：復發(fā) / 難治性 CD20 陽性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤患者。

項目名稱：一項研究者發(fā)起的開放、多中心，聯(lián)合用藥 II 期臨床研究，旨在觀察和評價 MRG001 聯(lián)合來那度胺或奧布替尼在復發(fā) / 難治彌漫大 B 細胞淋巴瘤患者中的有效性、安全性、藥代動力學和免疫原性

適應證：復發(fā) / 難治彌漫大 B 細胞淋巴瘤患者。

項目名稱：一項探索 RJMty19 注射液（同種異體 CD19-CAR-DNT 細胞）治療二線及以上治療失敗后的復發(fā)難治性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤的安全性和有效性的臨床研究

適應證：CD19 陽性的 B 細胞非霍奇金淋巴瘤。

項目名稱：一項評價 CD19 CAR-γδT 細胞注射液治療復發(fā) / 難治性自身免疫疾病的安全性和藥效學的開放性臨床研究

適應證：復發(fā)難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡、復發(fā)難治性系統(tǒng)性硬化癥、復發(fā)難治性 ANCA 相關(guān)性血管炎任一疾病。

項目名稱：評價 JCXH-213 治療復發(fā) / 難治性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤的安全性、耐受性和有效性的開放、單臂的探索性臨床研究

適應證：CD19 陽性的 B 細胞非霍奇金淋巴瘤。

項目名稱：評價 JL1132 治療復發(fā) / 難治性血液腫瘤的安全性、耐受性、藥代動力學特征和初步有效性的 I 期臨床研究

適應證：既往標準治療方案失敗、無標準治療或不能耐受現(xiàn)有治療的復發(fā) / 難治性血液腫瘤（多發(fā)性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤、急性髓系白血病、骨髓增生異常綜合征）患者。

其他（血液相關(guān)疾病）

項目名稱：一項評估 NTQ5082 膠囊治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥患者的有效性和安全性的多中心、隨機、開放、陽性藥對照的 III 期臨床試驗

適應證：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者。

項目名稱：一項在復發(fā)或難治性輕鏈（AL）型淀粉樣變性中國受試者中評估 CD19 和 B 細胞成熟抗原雙靶點的嵌合抗原受體 T 細胞療法 GC012F 的 Ib 期研究

適應證：組織病理學診斷為輕鏈型淀粉樣變性的患者。

以上覆蓋了多種復發(fā)難治性自身免疫病與血液腫瘤。若你或親友正被病情反復、耐藥問題困擾，可通過小程序進行項目申請。

內(nèi)容 | 高博醫(yī)學論壇

排版 | 笑笑

審核｜方玥立、賈冬雪