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來源：醫(yī)麥客

近日，Mesoblast 宣布，美國 FDA 已批準(zhǔn)其直接開展 Ryoncil（remestemcel-L-rknd）治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)。

Ryonci 為首個(gè)獲 FDA 批準(zhǔn)上市的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（MSC）藥物，目前僅獲批用于 2 個(gè)月及以上兒童類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。

這項(xiàng)新的注冊(cè)性試驗(yàn)基于 Ryoncil 在兒童中已證實(shí)的安全性、在 DMD 臨床前模型中的有效性證據(jù)以及 FDA 批準(zhǔn)的生產(chǎn)工藝。

利用 Ryoncil 在 SR-aGvHD 中的抗炎作用機(jī)制，Mesoblast 旨在減少 DMD 特征性的炎癥級(jí)聯(lián)反應(yīng)，保護(hù)肌肉功能，并延緩疾病進(jìn)展。

該抗炎策略與已上市的 DMD 基因治療藥物（ASO 類：eteplirsen、golodirsen、viltolarsen、casimersen；AAV 基因療法：elevidys）作用機(jī)制互補(bǔ)，后者主要通過補(bǔ)充抗肌萎縮蛋白發(fā)揮作用。

試驗(yàn)計(jì)劃隨機(jī)入組 76 例 5~9 歲患者，在標(biāo)準(zhǔn)治療基礎(chǔ)上接受 Ryoncil（9 個(gè)月內(nèi) 7 次輸注，2×10? 細(xì)胞/kg）或安慰劑。

主要終點(diǎn)為 9 個(gè)月時(shí)的從地面站立時(shí)間（FDA 驗(yàn)證的批準(zhǔn)終點(diǎn)）。

Mesoblast 正與患者倡導(dǎo)組織 Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）合作，促進(jìn)患者招募與試驗(yàn)認(rèn)知。美國約有 1.5 萬名 DMD 患兒。

作為美國首款獲批上市的間充質(zhì)干細(xì)胞藥物，Ryoncil? 已于 2024 年 12 月獲 FDA 批準(zhǔn)。

其商業(yè)化進(jìn)程持續(xù)超預(yù)期，2026 財(cái)年 3 月季度凈銷售額達(dá)3030 萬美元，上市一周年累計(jì)收入逼近 1 億美元。

2025 年下半年，Ryoncil? 凈銷售額已達(dá) 5700 萬美元，帶動(dòng)公司總收入從上年同期 320 萬美元飆升至 5130 萬美元。

憑借強(qiáng)勁的商業(yè)化表現(xiàn)，Mesoblast 上調(diào)全年業(yè)績(jī)預(yù)期，預(yù)計(jì)2026 年 Ryoncil? 全年凈收入將達(dá) 1.1 億 —1.2 億美元，持續(xù)領(lǐng)跑全球干細(xì)胞藥物商業(yè)化賽道。

目前，Ryoncil? 已覆蓋美國 49 家核心移植中心，目標(biāo)覆蓋 64 家占全美 94% 移植手術(shù)量的核心機(jī)構(gòu)，醫(yī)保覆蓋人群擴(kuò)展至 2.8 億美國人，包括聯(lián)邦醫(yī)保與各州醫(yī)療補(bǔ)助計(jì)劃，市場(chǎng)滲透率與可及性穩(wěn)步提升。

參考資料：

1.https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/08/3269787/0/en/Mesoblast-Receives-IND-Clearance-from-FDA-to-Directly-Proceed-to-Registrational-Trial-for-Approval-of-Ryoncil-in-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html

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