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來源：醫麥客
近期，題為「CD19 CAR-T therapy induces remission in refractory autoimmune hemolytic anemia with ITP and antiphospholipid syndrome」的文章報道了一款 CAR-T 細胞療法在一名患者身上成功同時治療了三種不同的自身免疫疾病。
值得一提的是，這是全球首例 CAR-T 療法同時控制三種獨立、重度、難治性自身免疫病的臨床報告。
接受治療的是一位 47 歲女性患者，2014 年首次被診斷為自身免疫性溶血性貧血（AIHA），先后接受了 9 種不同方案治療，病情仍持續進展。
此后，又相繼出現抗磷脂綜合征（APLAS）和免疫性血小板減少癥（ITP）。
Zorpocabtagene autoleucel（zorpo-cel）是一款基于慢病毒載體的 CD19 自體 CAR-T，被開發用于自免疾病和血液瘤。
該患者在疾病失控發作期，以同情用藥方式，接受了含氟達拉濱/環磷酰胺的清淋預處理后，輸注 zorpo-cel，劑量為 1×106 細胞/千克體重。
▲ zorpo-cel/（圖片來源：參考資料1）
在接受治療的第 7 天，患者即脫離輸血依賴，第 25 天血紅蛋白恢復正常，溶血標志物同步轉陰。
冷凝集素滴度降低，既往升高的抗磷脂抗體恢復正常，并在 11 個月隨訪中維持陰性；ITP 病情穩定。
并且，患者病情持續緩解，可正常生活，不再需要輸血來補充被抗體破壞的紅細胞。
在安全性方面，未發生任何級別細胞因子釋放綜合征（CRS）或神經毒性（ICANS）。
本病例首次證實，CD19 CAR-T 可快速、持久地緩解重度難治性冷凝集素型 AIHA，并同時改善合并存在的 APLAS 與 ITP，且安全性特征優異，支持該療法的進一步臨床驗證。
深度 B 細胞耗竭與免疫重置可同時解決多重自身免疫病理過程，為復雜、多系統自身免疫病提供了全新治療思路。
該研究的主導者德國埃爾朗根大學醫院 CAR-T 治療中心主任 Fabian Müller 博士在接受采訪時曾表示，臨床上部分自身免疫病確實存在共病現象，但一名患者同時罹患這三種疾病，實屬罕見。
同時，其認為所有靶向 B 細胞的治療均具備療效，只要能實現足夠深度的 B 細胞耗竭，就能看到應答，而 CAR-T 療法可深入組織并清除更多 B 細胞，是目前最具前景的技術路線之一。
他舉例了靶向 CD19 的 CAR-T 成功治療了一例潰瘍性結腸炎患者，這也是全球首例 CAR-T 成功治愈該病的案例。
該患者此前接受過包括安進首款 T 細胞銜接器 Blincyto 在內的多種治療，均未起效。
整體而言，CAR-T 治療自免的潛力巨大，無論是單一自免疾病患者，還是合并自免疾病患者。
值得關注的是，Kyverna 的 KYV-101 治療僵人綜合征（SPS）的 BLA 申請計劃將在今年上半年提交，極有可能是首款獲批上市的自免 CAR-T，而未來也將會有更多自免 CAR-T 陸續「出線」。
參考資料：
1.https://doi.org/10.1016/j.medj.2026.101075
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