2026年4月17日，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）官網(wǎng)發(fā)布藥品批準(zhǔn)證明文件，葛蘭素史克（GSK）注射用瑪貝蘭妥單抗（Belantamab mafodotin）正式在國內(nèi)獲批上市，獲批適應(yīng)癥為聯(lián)合硼替佐米和地塞米松，治療既往接受過至少一種治療的多發(fā)性骨髓瘤成年患者。

這款全球首個獲批的 BCMA 靶向抗體偶聯(lián)藥物（ADC），歷經(jīng)上市、撤市再逆襲的曲折歷程，最終憑借重磅 III 期臨床數(shù)據(jù)成功落地中國，為復(fù)發(fā) / 難治性多發(fā)性骨髓瘤患者帶來全新治療選擇。

截圖來源：NMPA 官網(wǎng)

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全球首款 BCMA ADC：從折戟歐美到逆襲翻盤

瑪貝蘭妥單抗是一款靶向 B 細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的 ADC 藥物，由人源化抗 BCMA 單克隆抗體與細(xì)胞毒藥物澳瑞他汀 F，通過不可切割連接子偶聯(lián)而成，也是全球首款獲批上市的 BCMA ADC。

其上市之路堪稱跌宕起伏：

1.2020 年 8 月，該藥憑借關(guān)鍵性 II 期 DREAMM-2 研究數(shù)據(jù)，先后獲美國 FDA、歐盟 EMA 批準(zhǔn)上市；

2.2022 年，其確證性 III 期 DREAMM-3 研究失利，迅速在歐美市場撤市；

3.GSK 未放棄該項目，轉(zhuǎn)而探索聯(lián)合治療方案，最終在DREAMM-7 III 期研究中取得突破性成功；

4.2025 年，瑪貝蘭妥單抗聯(lián)合方案相繼在日本、英國、歐盟、美國、加拿大等全球多地重新獲批，此次中國獲批成為其又一關(guān)鍵里程碑。

核心臨床數(shù)據(jù)：PFS 延長近 3 倍，中國患者獲益顯著

本次中國獲批完全基于全球多中心 III 期 DREAMM-7 研究結(jié)果，該研究為開放標(biāo)簽、隨機對照試驗，頭對頭對比瑪貝蘭妥單抗 + 硼替佐米 + 地塞米松（BVd 方案）與達(dá)雷妥尤單抗 + 硼替佐米 + 地塞米松（DVd 方案），治療既往至少一線治療后進(jìn)展的復(fù)發(fā) / 難治性多發(fā)性骨髓瘤患者，共入組 494 例受試者，主要終點為無進(jìn)展生存期（PFS）。

全球人群核心療效數(shù)據(jù)

• 無進(jìn)展生存期（PFS）：BVd 組中位 PFS 達(dá) 36.6 個月，對照組僅 13.4 個月，延長近 3 倍，疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低約 60%（HR=0.41，P<0.00001）；

• 總生存期（OS）：中位隨訪 39.4 個月，BVd 組死亡風(fēng)險降低 42%（HR=0.58，P=0.00023），3 年 OS 率 74% vs 對照組 60%；

• 緩解數(shù)據(jù)：客觀緩解率（ORR）82.7% vs 71.3%，微小殘留病（MRD）陰性率 24.7% vs 9.6%，深度緩解優(yōu)勢顯著；

• 獲益人群：高危細(xì)胞遺傳學(xué)、來那度胺難治等不良預(yù)后患者，均能從方案中獲得一致獲益。

研究納入 72 例中國患者，中位隨訪 26.5 個月：

• BVd 組中位 PFS 尚未達(dá)到，對照組僅 8.4 個月（HR=0.24）；

• 中位 OS 未達(dá)到 vs 38.4 個月（HR=0.29）；

• 18 個月 PFS 率 85% vs 37%，ORR 81.3% vs 67.5%，中國患者獲益趨勢更突出。

瑪貝蘭妥單抗相關(guān)眼部不良反應(yīng)（視物模糊、干眼等），可通過劑量調(diào)整、定期隨訪有效管理與逆轉(zhuǎn)，因眼部副作用停藥率≤9%；3 級非眼部不良反應(yīng)以血小板減少、中性粒細(xì)胞減少為主，整體安全性可控。

BCMA 賽道格局：ADC 稀缺，CAR-T 與雙抗競爭白熱化

BCMA 是多發(fā)性骨髓瘤治療的核心靶點，當(dāng)前全球研發(fā)呈現(xiàn)ADC 冷清、細(xì)胞與免疫療法火爆的格局：

• BCMA ADC：全球臨床階段積極項目僅 3 款，除瑪貝蘭妥單抗外，華東醫(yī)藥 / Heidelberg 的 Pamlectabart tismanitin、多禧生物 DXC009 均處于臨床早期；

• BCMA 免疫療法：CAR-T 全球在研項目達(dá) 137 個，雙特異性抗體 17 個，競爭極為激烈。

國內(nèi)市場中，已有5 款 BCMA 靶點藥物獲批（2 款雙抗、3 款 CAR-T），涵蓋輝瑞、強生、傳奇生物、科濟藥業(yè)、信達(dá)生物 / 馴鹿生物等企業(yè)；智翔金泰 BCMA 雙抗也已提交上市申請。

隨著瑪貝蘭妥單抗的加入，國內(nèi) BCMA 靶點療法形成ADC + 雙抗 + CAR-T的完整矩陣，多發(fā)性骨髓瘤治療進(jìn)入 “多方案可選、多維度獲益” 的新階段。

此次瑪貝蘭妥單抗中國獲批，不僅填補了國內(nèi) BCMA ADC 療法的空白，更憑借聯(lián)合方案的優(yōu)異療效，為臨床治療復(fù)發(fā) / 難治性多發(fā)性骨髓瘤提供了更優(yōu)選擇。未來隨著藥物可及性提升，國內(nèi)多發(fā)性骨髓瘤患者的長期生存與生活質(zhì)量將進(jìn)一步改善。

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