重慶
近日，美國FDA藥品審評與研究中心（CDER）發布公告，提議撤銷安進公司旗下ChemoCentryx開發的藥物Tavneos（阿伐可泮）的上市批準，指控其在關鍵性臨床試驗中存在數據操縱行為。
Tavneos于2021年10月獲FDA批準上市，用于治療成人嚴重的抗中性粒細胞胞漿抗體相關性血管炎，包括肉芽腫性多血管炎和顯微鏡下多血管炎。該藥物是全球首款獲批的口服補體C5a受體抑制劑，通過阻斷補體5a蛋白受體減輕血管炎癥，其上市為長期依賴糖皮質激素治療的患者提供了新的選擇。
2022年10月，安進以37億美元收購原研公司ChemoCentryx，將這款藥物納入麾下。2025年，Tavneos全球銷售額達到4.59億美元，同比增長62%，是安進增長最快的產品之一。
Tavneos已批準適應癥
圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統
然而，這款藥物自獲批以來便爭議不斷。FDA此次指控的核心問題在于支撐其上市的關鍵性III期臨床試驗ADVOCATE的數據完整性。據FDA披露，在該試驗揭盲后，ChemoCentryx對331名受試者中的9名患者的主要終點結果進行了重新裁定，更改了原本的判定結論，而原始不支持療效的分析結果從未向FDA披露。
CDER在通知中明確指出，這一數據操縱行為導致該機構“無法確認該藥物在獲批適應癥上存在有效的療效證明”。與此同時，歐洲藥品管理局（EMA）也以數據完整性問題為由，于2026年1月啟動了對該藥物的重新審查。
安全性風險的集中爆發進一步加劇了這場危機。2026年3月31日，FDA發布藥品安全通訊，披露在全球范圍內已確認76例與Tavneos使用存在合理因果關聯的嚴重藥物性肝損傷病例，其中54例需住院治療，8例患者最終死亡。尤為嚴重的是，部分病例出現了罕見的膽管消失綜合征，這是一種以肝臟內膽管進行性破壞為特征的嚴重病變，可能導致不可逆的肝損傷。在7例經活檢證實的VBDS病例中，有3例死亡。
回溯Tavneos的審批歷程，其上市本身就充滿爭議。2021年FDA批準該藥時，其咨詢委員會的投票結果為9比9，支持與反對票數持平，在投票后，藥企補充提交市場推廣相關額外數據。FDA在綜合評估后，最終于2021年批準Tavneos上市。
目前，FDA已向ChemoCentryx發出聽證通知，正式啟動撤市程序。安進方面表示正在與FDA積極溝通，尋求解決路徑，同時強調患者安全始終是公司的首要考量。
結語：這場風波無論最終結局如何，都已對整個醫藥行業敲響警鐘。當臨床獲益與安全風險并存時，天平究竟該如何傾斜？藥企的商業利益、監管機構的安全底線、患者的臨床需求，三者之間的平衡點又該如何劃定？對于罕見病藥物而言，加速審批從來不是企業的免死金牌，真實世界的臨床數據與安全反饋，終將為每一款藥物的價值給出最終答案。
參考來源：
1.藥智數據-全球藥物分析系統
2.https://www.fiercepharma.com/pharma/fda-puts-more-heat-amgen-proposing-rescind-approval-tavneos
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