骨髓增生異常腫瘤（MDS），過去也稱“骨髓增生異常綜合征”，是一種血液系統(tǒng)的惡性腫瘤，因其有高風險向急性髓系白血病（AML）轉(zhuǎn)化的特點，也被認為是“白血病的預備役”。然而，相比白血病、淋巴瘤等其他血液腫瘤，MDS對于許多患者來說，還是一個相對陌生的概念。對此，上海交通大學醫(yī)學院附屬第六人民醫(yī)院血液科主任常春康教授特別指出，部分患者會有“MDS比白血病危害輕微”的錯誤認知，實際上，相當一部分由MDS轉(zhuǎn)化的白血病，比初發(fā)白血病預后更差、治療難度更大，應當予以重視。

總覺得累、血象反復？可能是MDS暗藏危機

MDS的特點是無效造血，患者無法有效產(chǎn)生健康紅細胞（RBC）、白細胞和血小板，可導致貧血、以及頻繁或嚴重的感染。其中，約30%—40%的MDS患者會進展為AML，一旦轉(zhuǎn)化，生存期不足半年。常春康教授介紹，自2022年以來，世界衛(wèi)生組織（WHO）分型發(fā)布已將MDS從骨髓增生異常綜合征改為骨髓增生異常性腫瘤，進一步強調(diào)了其腫瘤特質(zhì)。因此，患者一定要重視疾病，盡早開始規(guī)范治療，延緩和降低疾病向AML轉(zhuǎn)化的風險、減輕輸血負擔、提高生活質(zhì)量。

常春康教授提醒，MDS的早期癥狀非常隱匿，主要表現(xiàn)包括疲勞、心悸、面色蒼白、乏力等等，但由于疾病多發(fā)于中老年人，部分患者本身合并其他基礎疾病，可能會忽略這些癥狀。因此，呼吁患者應重視體檢中的血常規(guī)異常信號，通過血常規(guī)檢測、細胞形態(tài)學、細胞遺傳學（染色體）檢測技術(shù)以及分子檢測等綜合手段，盡早診斷，明確疾病分型和發(fā)展階段，為后續(xù)治療方案的制定提供依據(jù)。

從“渴望 ” 到 “ 可及 ” ， 創(chuàng)新 藥物 打破輸血依賴困境

根據(jù)預后積分系統(tǒng)，MDS可分為較低危組和較高危組。常春康教授介紹，較低危MDS患者的中位生存時間相對較長（4.5—10年），其治療目標是改善造血、提高生活質(zhì)量，可通過創(chuàng)新的治療手段延緩疾病進展，防止疾病向AML轉(zhuǎn)化；較高危患者的中位預期生存較短（1.5年），進展更快，其治療目標是延緩疾病進展、延長生存期和治愈。

貧血是MDS最常見的癥狀之一，85%的較低危MDS患者確診時已出現(xiàn)貧血。貧血會顯著增加心衰或心腦血管疾病風險，長期慢性貧血更是會導致死亡風險顯著增加，患者中位生存時間不足5年。輸血是MDS貧血重要的支持治療手段，然而，常春康教授也提醒，有些患者認為輸血可“多多益善”，這是一個非常錯誤的。長期輸血會導致鐵過載，影響患者臟器健康；輸血依賴還會增加MDS向AML轉(zhuǎn)化的風險。因此，在我國血源緊張的情況下，更應合理用血，通過早期脫離輸血改善患者預后，提高生活質(zhì)量。

對于目前臨床上使用較為廣泛的紅細胞生成刺激劑（ESA），常春康教授表示：“ESA目前的應答率和療效持續(xù)獲益時間相對有限，臨床上僅1/3患者能在6—18個月內(nèi)產(chǎn)生應答，二線治療應答率僅20%—40%，如何助力患者早期脫離輸血、獲得更好的預后是較低危MDS治療亟待解決的問題。”

幸運的是，隨著醫(yī)學技術(shù)的進步，針對MDS患者的臨床需求，當下已有創(chuàng)新治療方案可供選擇。常春康教授介紹，研究數(shù)據(jù)表明，促紅細胞成熟治療有效性是傳統(tǒng)ESA（紅細胞生成刺激劑）的近兩倍，且對于患者擺脫輸血依賴，延緩向AML轉(zhuǎn)化，延長生存及改善生存質(zhì)量等方面，都帶來了獲益。今年中華醫(yī)學會血液學分會更新了《骨髓增生異常腫瘤診斷與治療中國指南（2026年版）》，促紅細胞成熟治療被納入較低危MDS患者的一線治療推薦方案。

醫(yī) 保 兜底， 讓 患者 有底氣 堅持 創(chuàng)新 治療

常春康教授表示，促紅細胞成熟治療藥物羅特西普用于治療較低危MDS適應證已在國內(nèi)獲批并納入醫(yī)保，患者的臨床可及性及長期治療需求得到了進一步滿足。同時，他也提醒，如果血紅蛋白水平提升后即刻停藥，一部分患者會在短期內(nèi)重新回到原來的疾病狀態(tài)，且在貧血加重后再次治療時，療效可能會變差。希望新適應證納入醫(yī)保后能進一步減輕患者的疾病負擔，避免因經(jīng)濟壓力中斷治療。

醫(yī)保落地讓創(chuàng)新治療“飛入尋常百姓家”，對于上海的參保患者而言，有了醫(yī)保兜底之后，更多患者能夠通過規(guī)范用藥，持續(xù)從創(chuàng)新療法中獲益。如果以起始劑量1mg/kg計算，50公斤的患者，醫(yī)保報銷前月費用6千元左右，醫(yī)保報銷后，如按照全國平均門診報銷比例約50%估算，報銷后月費用僅約3千元左右，患者將有機會減少一半的自付費用。

原標題：《警惕“白血病的預備役”——MDS創(chuàng)新藥醫(yī)保兜底，提升患者治療底氣》

欄目編輯：史佳林

本文作者：新民晚報 潘嘉毅