北京
6 月 4 日，NMPA 官網顯示，威凱爾申報的 1 類小分子靶向抗腫瘤創新藥 「安瑞曲替尼」獲批上市，適用于滿足下列條件的成人和 12 歲及以上青少年實體瘤患者：攜帶神經營養酪氨酸受體激酶（NTRK）融合基因；患有局部晚期、轉移性疾病或手術切除可能導致嚴重并發癥的以及無滿意替代治療或既往治療失敗的患者 。 該申請曾被 CDE 納入優先審評。
截圖來源：NMPA 官網
在腫瘤治療領域，NTRK 融合基因被稱為 「鉆石靶點」，其特點在于「不限癌種」，在包括軟組織肉瘤、肺癌、結直腸癌、乳腺癌、甲狀腺癌等數十種成人和兒童腫瘤中均有出現。
安瑞曲替尼（研發代號：VC004） 是威凱爾開發的 1 類小分子靶向抗腫瘤創新藥，屬于新一代 TRK 抑制劑，具備以下差異化優勢：
獨特的 II 代抗耐藥機制：基于體外激酶測試結果，安瑞曲替尼對比同靶點I代藥物，不僅具備相當 TRK 野生型靶向抑制活性，而且具備抗I代藥物耐藥機制，對于 TRK 突變型激酶抑制能力達到 nM 級。
兼具初治與經治顯著療效：基于單臂 II 期關鍵臨床研究結果，安瑞曲替尼展現出較 I 代藥物更高臨床應答率 ORR，而且在 TRK TKI 經治患者中同樣達到良好的治療效果，可見藥物發現階段的差異化優勢得到臨床研究的進一步驗證。
更良好的臨床安全性：大于等于 3 級的 TRAE 發生率較同靶點藥物顯著下降，且無致命性 TRAEs 發生。
安瑞曲替尼膠囊在 I/II 期臨床研究中展現出色療效與良好安全性，其 I 期臨床試驗（登記號：NCT04614740）數據已在 2024 年 ASCO 大會上進行公布。在 2020 年 12 月 4 日至 2023 年 12 月 31 日期間，共 51 例患者接受治療。結果顯示：
在 50 mg BID 劑量下，在既往未接受過 TRK TKI 治療的患者（n=26）中，經確認和經確認+未確認的總緩解率分別為 65.4%（95% CI，44.3% 至 82.8%）和 80.8%（95% CI，60.6% 至 93.4%）。
既往接受過 TRK TKI 治療后病情進展的 3 例患者中，有 2 例腫瘤縮小，其中 1 例達到部分緩解（39.6%）。
基線時存在腦轉移的 8 例患者中，1 例顱內病灶縮小 48.4%，1 例縮小 25%，另有 2 例非靶病灶在治療 4 個月后消失。
中位緩解持續時間（DoR）或無進展生存期尚未達到，但23.8%的初治 TRK TKI 患者的緩解持續時間≥12 個月（DoR 最長可達 27.6 個月）。
安全性方面，98.0%（50/51）的患者發生治療相關不良事件（TRAE），且大多數為 1-2 級。未發生致命性 TRAE。最常見的 TRAE（≥20%）與第一代 TRK TKI 的安全性特征一致。
現有數據充分驗證該藥物不僅對初治患者效果顯著，對耐藥患者和難治性腦轉移患者同樣具有突出優勢。同時，該藥已布局全球市場，美國 FDA 已批準 IND 申請。
截圖來源：Insight 數據庫
結語
Insight 數據庫顯示，除了安瑞曲替尼以外，諾誠健華新一代 TRK 抑制劑佐來曲替尼已于 2025 年 12 月獲得 NMPA ，這也是中國首款自主研發的新一代 TRK 抑制劑。本次安瑞曲替尼獲批上市，成為國內第二款，兩款廣譜抗癌藥的出現，為患者帶來了新的治療選擇。
來源：丁香園 Insight 數據庫
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