北京
6月4日，諾華公布了Vanrafia（atrasentan，阿曲生坦）治療IgA腎病（IgAN）的III期ALIGN研究的最終2.5年結果，相關數據已在《柳葉刀》發表并在歐洲腎臟協會（ERA）大會上公布。
Vanrafia是一種強效、高選擇性的口服內皮素A（ETA）受體拮抗劑，擬開發用于治療原發性IgA腎病。ALIGN研究是一項全球、隨機、多中心、雙盲、安慰劑對照的III期臨床試驗，旨在評估Vanrafia在有進行性腎臟功能喪失風險的IgAN患者中的療效和安全性。研究主要隊列共入組340例在接受優化腎素-血管緊張素系統（RAS）抑制劑治療后仍有基線總蛋白尿≥1 g/天的IgAN患者，隨機分配接受每日一次口服Vanrafia（0.75 mg）或安慰劑治療約132周。此外，研究還入組了一個包含64例接受SGLT2抑制劑聯合治療的額外隊列。研究的關鍵評估指標包括第36周尿蛋白肌酐比值（UPCR）的變化，以及第136周（研究結束時）估算腎小球濾過率（eGFR）相較于基線的變化。
結果顯示，Vanrafia顯著減緩了患者的腎功能下降。在主要隊列中，Vanrafia組的年化總eGFR斜率較安慰劑組減緩約34%（兩組分別為-2.7和-4.1，組間差異為1.4，p=0.003）。在第136周時，Vanrafia組eGFR較基線下降7.5，而安慰劑組下降9.9（差異為2.4，p=0.057）。在蛋白尿控制方面，治療9個月（第36周）時，Vanrafia組UPCR較安慰劑相對降低了38.3%（-39.5% vs -1.9%），并且這一獲益在治療結束（第132周）時得以維持，相對降幅為28.4%。
在接受SGLT2抑制劑背景治療的隊列中，Vanrafia組同樣展現出一致的腎臟保護作用（第136周eGFR變化組間差異為9.1，p=0.004）。安全性方面，Vanrafia的不良事件發生率與安慰劑相似，未觀察到新的安全信號。
Vanrafia已于2025年在美國和中國獲得加速批準，用于降低成人IgAN患者的蛋白尿。諾華計劃利用此次公布的數據在2026年提交完全批準申請。IgA腎病是一種進行性自身免疫性腎臟疾病，全球每年每百萬人中約有25例新發病例。該病會導致腎小球發炎、尿蛋白過高以及eGFR逐漸下降，多達50%存在持續性蛋白尿的患者會在確診后10至20年內進展為腎衰竭，通常需要接受透析或腎移植等長期疾病管理。
來源:新藥說
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