開欄的話

藥品和醫(yī)療器械等醫(yī)學(xué)科技成果從實驗室走向臨床應(yīng)用往往面臨“死亡之谷”的挑戰(zhàn)。大量科技成果止步于原型階段，往往并非技術(shù)本身存在缺陷，而是研發(fā)初期缺失了全維度的臨床與商業(yè)化論證。概念驗證正是破解這一問題的抓手，也是構(gòu)建醫(yī)學(xué)科技成果創(chuàng)新轉(zhuǎn)化生態(tài)的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。

正是意識到概念驗證的重要性，無論是國家層面還是地方層面都紛紛出臺支持政策，各個層級的概念驗證中心也雨后春筍般成立。

即日起，健康報推出“解碼·概念驗證”系列報道，通過采訪臨床醫(yī)生、護(hù)理人員、概念驗證一線從業(yè)者及管理者、行業(yè)專家等，闡明什么是概念驗證、概念驗證有何作用、怎樣去執(zhí)行、當(dāng)前的發(fā)展困境有哪些、未來的發(fā)展建議是什么等，為完善醫(yī)學(xué)科技成果創(chuàng)新轉(zhuǎn)化體系提供實踐經(jīng)驗與行業(yè)思考。

做了近20年髖關(guān)節(jié)置換手術(shù)的中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院骨科關(guān)節(jié)外科主任黃威，永遠(yuǎn)也忘不了一名術(shù)后患者的眼神。

那是一名年輕患者，接受髖關(guān)節(jié)置換手術(shù)后兩條腿長差了將近兩厘米。好在重新做了翻修手術(shù)成功修復(fù)了腿長差，但該患者無奈、詫異又略帶委屈的眼神讓黃威久久難忘。

黃威介紹，髖關(guān)節(jié)置換手術(shù)中側(cè)臥體位下的手術(shù)視野偏差、無菌敷料的遮擋，讓醫(yī)生很難精準(zhǔn)判斷術(shù)中雙腿的長度差，術(shù)后雙下肢不等長便成為髖關(guān)節(jié)置換手術(shù)最常見的并發(fā)癥。

“患者下了床發(fā)現(xiàn)一條腿長一條腿短，走路跛行，腰也疼，非常痛苦。其實，術(shù)中醫(yī)生的手感、解剖標(biāo)志的判斷都很重要，但就是沒有一個客觀、實時、精準(zhǔn)的測量工具。我們以前試過用尺子量、用導(dǎo)航輔助，但這些操作要么煩瑣，要么所需的設(shè)備費用昂貴，要么精度不夠。”黃威說，“從那時起我就琢磨，能不能做一個像智能卡尺一樣的監(jiān)測儀，在術(shù)中實時告訴醫(yī)生髖關(guān)節(jié)的長度變化。”

可是，作為臨床醫(yī)生，黃威懂診療卻不懂工程技術(shù)。他先后找過幾位行業(yè)朋友，大多聊完就沒了下文。

直到他走進(jìn)由該院作為主要參與者創(chuàng)建的科創(chuàng)平臺——中科醫(yī)谷，接觸到概念驗證團(tuán)隊的專業(yè)服務(wù)，才將想法落地。

在“科技創(chuàng)新”成為高頻詞的當(dāng)下，概念驗證正在被越來越多的人提及，但多數(shù)人對它的認(rèn)知仍模糊不清：它的作用是研發(fā)嗎？是做樣機(jī)嗎？事實上，這個處在臨床創(chuàng)意與產(chǎn)業(yè)落地之間的環(huán)節(jié)，正是醫(yī)學(xué)科技成果跨越“死亡之谷”的第一步。

想法變產(chǎn)品卡在“最初一公里”

中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院首席創(chuàng)新官、中科醫(yī)谷負(fù)責(zé)人夏敏表示，在醫(yī)學(xué)成果轉(zhuǎn)化領(lǐng)域，“死亡之谷”是從業(yè)者的共識：大量誕生于臨床和實驗室的創(chuàng)新成果，因為缺乏早期驗證與熟化，無法對接產(chǎn)業(yè)與資本，最終夭折在從“點子”到“產(chǎn)品”的中間地帶。

黃威的困境，正是這個斷層的縮影。“臨床醫(yī)生每天都在接觸真實的患者需求，最清楚哪里有痛點、哪里需要改進(jìn)。但我們不懂工程技術(shù)，不懂注冊法規(guī)，不懂商業(yè)邏輯，有了點子也不知道能不能做、找誰來做、做出來有沒有人要。”黃威說，他身邊很多同事都有過創(chuàng)新想法，但大多因為摸不到落地的路徑，最終不了了之。

夏敏用“兩頭強(qiáng)、中間弱”來形容國內(nèi)醫(yī)學(xué)科技成果轉(zhuǎn)化的現(xiàn)狀，他說：“從‘0’到‘1’的創(chuàng)意誕生，我們并不弱，因為我國臨床資源豐富、科研產(chǎn)出量大；從‘10’到‘100’的產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)和市場推廣，我們也有成熟的模式，制造業(yè)和渠道體系都很完善；唯獨從‘1’到‘10’的早期熟化階段，也就是概念驗證所在的環(huán)節(jié)，長期是空白。”

夏敏表示，這個空白帶來的直接后果是雙向的資源浪費：一邊是大量臨床創(chuàng)意無人承接，爛在醫(yī)生的腦子里；一邊是企業(yè)找不到成熟的早期項目，只能盯著國外已上市的產(chǎn)品做模仿，缺乏源頭創(chuàng)新。

“臨床端和產(chǎn)業(yè)端隔著一堵墻，兩邊互相看不見、看不懂、接不上。概念驗證要做的就是在這堵墻上開一扇門、架一座橋。”夏敏說。

長期從事概念驗證研究和實踐的專家秋凡表示，概念驗證的核心使命就是解決科技成果從實驗室走向市場的“最初一公里”難題。它要回答“是否可行”，以降低技術(shù)與管理風(fēng)險；要回答“是否值得”，以評估市場與商業(yè)價值；要回答“是否投資”，以彌補(bǔ)融資缺口與吸引投資填補(bǔ)“死亡之谷”。

對黃威而言，概念驗證帶來的第一個價值就是幫他把“我覺得有用”的個人判斷變成“多方驗證確實有價值”的專業(yè)結(jié)論。“以前我跟別人講我的想法，總覺得像是在說一個‘腦洞’，自己心里也沒底。經(jīng)過概念驗證的系統(tǒng)評估，技術(shù)、臨床、產(chǎn)業(yè)各方都認(rèn)可，我才敢確定這件事真的值得往下做。”黃威說。

對概念驗證有哪些誤解

因為認(rèn)知尚不普及，行業(yè)內(nèi)外對概念驗證存在不少常見的誤解。

在夏敏看來，最常見的誤解是把概念驗證等同于樣機(jī)開發(fā)。“很多人覺得，在醫(yī)療器械和裝備領(lǐng)域，概念驗證就是把想法做成一臺看得見、摸得著的樣機(jī)。但這只是概念驗證的一部分內(nèi)容，遠(yuǎn)非全部。”夏敏說，“做樣機(jī)是技術(shù)驗證的載體，但不是最終目的。概念驗證的目標(biāo)是回答這個項目‘行不行’的問題，而不是把這個東西做出來。技術(shù)可行只是‘行’的一個標(biāo)準(zhǔn)，臨床真需求、商業(yè)有空間、合規(guī)有路徑，這些都滿足了，才叫真的‘行’。”

第二個常見誤解是把概念驗證等同于早期研發(fā)。不少人覺得，概念驗證就是研發(fā)的早期階段，放在企業(yè)的研發(fā)部門里做就行。但在業(yè)內(nèi)看來，兩者的目標(biāo)邏輯完全不同。

“企業(yè)研發(fā)是‘已知方向，追求效率’，目標(biāo)很明確，就是把確定要做的產(chǎn)品做出來，追求速度快、成本低。但概念驗證是‘未知方向，追求真相’，目標(biāo)是判斷這個方向?qū)Σ粚Α⒅挡恢档猛伦觯芸赡茯炞C到一半發(fā)現(xiàn)不可行就及時止損了。”楊棟是中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院醫(yī)學(xué)工程處處長，長期從事醫(yī)學(xué)工程工作，也參與了多個成果的概念驗證工作。他認(rèn)為，企業(yè)的研發(fā)體系很難承擔(dān)概念驗證的功能，因為一些企業(yè)不愿意承擔(dān)驗證失敗的結(jié)果，失去了概念驗證快速試錯、敢于證偽的意義。

夏敏說，概念驗證既不是研發(fā)的延伸，也不是中介牽線，而是獨立的、專業(yè)化的早期創(chuàng)新服務(wù)，是一種風(fēng)險管理，即用最小的成本識別并排除早期項目的各類風(fēng)險，把高不確定性的創(chuàng)意變成低不確定性的、可對接產(chǎn)業(yè)的成熟方案。其價值不在于做成了多少項目，而在于及時叫停了多少不該做的項目，以及加速了多少值得做的項目。

創(chuàng)新生態(tài)的“強(qiáng)磁鐵”

夏敏表示，盡管目前社會對概念驗證意義的認(rèn)知尚不普及，但概念驗證正在用實際價值證明其在創(chuàng)新鏈條中的不可替代性。對創(chuàng)新生態(tài)里的不同角色而言，概念驗證都有著明確的價值。

對臨床醫(yī)護(hù)人員來說，概念驗證降低了創(chuàng)新的門檻，讓非專業(yè)的創(chuàng)新者也能走上轉(zhuǎn)化之路。

姚秀英是中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院的一名資深護(hù)士，又是該院的創(chuàng)新執(zhí)行官，如今還在中科醫(yī)谷擔(dān)任高級職務(wù)，她見過非常多的護(hù)理人員“微創(chuàng)新”夭折。

“護(hù)士離患者最近，能發(fā)現(xiàn)很多醫(yī)生注意不到的細(xì)節(jié)痛點。但護(hù)士普遍沒有工程背景，也不懂轉(zhuǎn)化流程，有了想法也不知道找誰、怎么開始。概念驗證中心相當(dāng)于給了一個入口，護(hù)士只要帶著想法來，剩下的專業(yè)事由專業(yè)團(tuán)隊來做，這就大大降低了創(chuàng)新的門檻。”姚秀英說。

在她看來，更重要的是，概念驗證能幫助臨床醫(yī)護(hù)人員規(guī)避創(chuàng)新風(fēng)險。“醫(yī)生護(hù)士本職工作是看病救人，沒有精力也沒有能力去判斷商業(yè)風(fēng)險、法律風(fēng)險。自己隨便找企業(yè)合作，很容易踩坑，要么專利被低價買走，要么合作失敗耽誤時間。概念驗證中心作為專業(yè)的第三方，能幫他們把控風(fēng)險，保障權(quán)益。”姚秀英說。

對產(chǎn)業(yè)端和資本端來說，概念驗證則大大降低了早期布局的風(fēng)險，提高了創(chuàng)新效率。

趙镠燕是中科醫(yī)谷的技術(shù)經(jīng)理人，常年對接企業(yè)與投資機(jī)構(gòu)，明顯感覺到行業(yè)的變化。她說：“以前企業(yè)找項目，要么去高校找教授，要么去醫(yī)院找醫(yī)生，但拿到的大多是專利或者實驗室成果，離產(chǎn)業(yè)化很遠(yuǎn)。企業(yè)要自己花大量時間精力去做熟化，還很可能做一半就失敗，成本很高。現(xiàn)在有了概念驗證中心，相當(dāng)于有了專業(yè)的前置篩選器。經(jīng)過驗證的項目，風(fēng)險已經(jīng)被排除了，企業(yè)接過來很大概率就能往下推進(jìn)，效率高很多。”

對城市和區(qū)域的產(chǎn)業(yè)發(fā)展而言，概念驗證中心則是創(chuàng)新生態(tài)的“強(qiáng)磁鐵”。

夏敏表示，概念驗證中心處于創(chuàng)新鏈條的上游，能源源不斷地篩選、孵化優(yōu)質(zhì)項目，為本地產(chǎn)業(yè)輸送創(chuàng)新活水。“合肥市有國家級科學(xué)中心的技術(shù)資源，還有豐富的臨床資源。以前，這些資源是分散的，沒有擰成一股繩。概念驗證中心就像一個樞紐，把臨床、科技、產(chǎn)業(yè)、資本都鏈接起來，形成創(chuàng)新閉環(huán)。項目在本地孵化、本地落地、本地產(chǎn)業(yè)化，最終帶動本地整個生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的升級。”

如今，黃威的項目已經(jīng)順利通過概念驗證，他作為主要合伙人成立了初創(chuàng)公司，正在推進(jìn)產(chǎn)品的注冊檢驗。而他也成了概念驗證的宣傳員，經(jīng)常給科室同事講自己的經(jīng)歷，鼓勵大家把臨床點子拿出來試一試。

“以前覺得創(chuàng)新離普通醫(yī)生很遠(yuǎn)，現(xiàn)在我知道，只要有合適的路徑，我們每天在手術(shù)臺上的思考都有可能變成真正幫到患者的產(chǎn)品。概念驗證，就是給所有臨床創(chuàng)新者搭好了第一個臺階。”黃威說。

文：健康報記者 吳剛

編輯：吳剛 楊真宇

校對：于洋

審核：秦明睿 徐秉楠