四川
3月19日，葛蘭素史克宣布，美國FDA已批準利奈昔巴特（Linerixibat）上市，用于治療原發性膽汁性膽管炎（PBC）成人患者的膽汁淤積性瘙癢。新聞稿指出，這是首個在美國獲批治療該適應癥的藥物， 代表著PBC瘙癢治療領域的一個重要里程碑。
一、填補臨床空白，直面89%患者的“無形之癢”
原發性膽汁性膽管炎（PBC）是一種膽汁淤積性肝病，其特征是肝臟內膽汁流動受阻。在此過程中過度積累的膽汁酸被認為是引發膽汁淤積性瘙癢的關鍵因素，這種源自體內的瘙癢感無法通過抓撓緩解，嚴重困擾患者。
瘙癢可能出現在PBC病程的任何階段，甚至在生化指標得到控制后仍可持續存在。據統計，約89%的PBC患者會經歷不同程度、嚴重影響生活質量的瘙癢。然而，現有的一線治療藥物僅能使約70%的患者病情得到控制，對瘙癢癥狀的緩解作用有限，臨床存在顯著的未滿足需求。
圖源：摩熵醫藥數據庫-全球藥物研發數據庫
利奈昔巴特是一種口服的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑。其作用機制在于抑制腸道內膽汁酸的再攝取，從而降低全身血液循環中與瘙癢相關的多種介質水平，從源頭針對性干預瘙癢的發生。
二、III期臨床數據支撐，全球多國上市申請同步推進
本次FDA的批準，主要基于關鍵III期臨床試驗GLISTEN的積極結果。GLISTEN是一項雙盲、隨機、安慰劑對照的III期研究，旨在評估利奈昔巴特治療PBC患者膽汁淤積性瘙癢的療效與安全性。試驗的主要終點是評估在24周治療期內，患者每月瘙癢評分（基于數值評定量表NRS）相對于基線的平均變化。
圖源：摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫
除了在美國獲批，利奈昔巴特在歐盟、英國、加拿大和中國的上市許可申請也已提交，正在審評過程中，顯示其全球同步開發的布局。
值得注意的是，就在本月上旬（3月9日），GSK宣布與Alfasigma S.p.A.公司達成一項許可協議，將利奈昔巴特的全球獨家開發、生產和商業化權利授予后者。此項交易目前仍在進行中，預示著該產品未來的商業化將可能由合作伙伴主導推進。
三、結語
利奈昔巴特在美國的成功獲批，終結了PBC膽汁淤積性瘙癢長期缺乏針對性療法的歷史，為飽受瘙癢困擾的大量患者提供了新的治療選擇。其基于明確機制的創新作用路徑，以及在全球主要市場的同步申報，不僅展現了GSK在特定疾病領域深挖臨床需求的研發策略，也預示著未來在肝病并發癥治療市場的競爭將更加聚焦于改善患者核心癥狀與生活質量。隨著該產品在全球更多地區獲批上市，有望重塑PBC的全程管理格局。
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