產業新聞 | 自身免疫CAR-T療法注冊性試驗結果積極；阿斯利康潛在“first-in-class”單抗關鍵3期結果積極……

自身免疫CAR-T療法注冊性試驗結果積極！

Kyverna Therapeutics今日宣布，其注冊性試驗KYSA-8取得積極主要分析結果。該研究評估miv-cel（mivocabtagene autoleucel，KYV-101）治療僵人綜合征（SPS）的療效與安全性。結果顯示，患者接受單次miv-cel治療后，在16周時所有主要終點與次要終點均達到快速、具有統計學顯著性且具臨床意義的改善，多數患者恢復功能，且所有患者均停用了長期免疫治療。同時，miv-cel整體耐受性良好。

KYSA-8是一項單臂注冊性2期試驗，主要終點包括16周時患者的定時25英尺步行測試（T25FW）相較基線的變化，以及不良事件的發生率和嚴重程度。研究達到主要終點，16周時T25FW顯著改善（p=0.0003），較基線中位改善幅度達46%，且不受患者基線特征或疾病相關因素影響。其中，81%的患者實現具有臨床意義的改善（較基線下降≥20%），近三分之一患者在16周時步行速度達到健康成年人水平。在基線時需要步行輔助器具的12名患者中，67%在16周時已無需輔助行走，顯示出功能獨立性的顯著提升。此外，全部26名患者在16周及截至最近一次隨訪時，均未恢復長期免疫治療。

Miv-cel是一款全人源、CD19靶向自體CAR-T療法，具有CD28共刺激域，旨在實現高效活性與良好耐受性，目前正在開發用于治療B細胞驅動的自身免疫疾病。通過一次給藥，miv-cel有望實現深度B細胞清除和免疫系統重建，從而在自身免疫疾病中實現持久的、無需持續用藥的疾病緩解。

阿斯利康潛在“first-in-class”單抗關鍵3期結果積極

阿斯利康（AstraZeneca）日前宣布，其關鍵性3期MIRANDA試驗取得積極結果。該研究評估其潛在“first-in-class”療法tozorakimab在慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者中的療效與安全性。這是該療法第三項關鍵性3期試驗取得積極結果。阿斯利康在今年3月公布另外兩項關鍵性3期試驗OBERON與TITANIA的積極結果，這兩項研究評估的是tozorakimab每四周一次的給藥方案。

MIRANDA試驗中，患者在接受標準吸入治療基礎上，每兩周額外接受一次300 mg tozorakimab或安慰劑治療。入組患者均為在現有吸入標準治療下，仍持續發生中度至重度急性加重的COPD患者。數據顯示，tozorakimab在主要研究人群（既往吸煙的COPD患者）中，實現了中度至重度急性加重年化發生率的統計學顯著且具有臨床意義的降低。在整體研究人群中，療效同樣得到驗證。該整體人群涵蓋既往吸煙者與當前吸煙者，以及不同血液嗜酸性粒細胞水平和各類肺功能受損程度的患者，顯示出該療法在廣泛COPD患者群體中的應用潛力。

Tozorakimab是一款潛在“first-in-class”的單克隆抗體，靶向白細胞介素-33（IL-33）。該藥物通過同時抑制IL-33的還原型和氧化型信號通路，從炎癥級聯反應的上游進行干預，有望在降低炎癥的同時打破黏液功能異常所形成的惡性循環，從而改善COPD進展。目前，tozorakimab除COPD適應癥外，還正在開展針對嚴重病毒性下呼吸道疾病的3期研究以及哮喘的2期臨床試驗。

穿越血腦屏障！羅氏潛在“first-in-class”小分子3期結果積極

日前，羅氏（Roche）公布3期FENhance 1和2研究最新數據，兩項試驗均達到主要終點。結果顯示，在復發型多發性硬化癥（RMS）患者中，布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑fenebrutinib，相較于活性對照藥物，在96周治療期間顯著降低年化復發率（ARR）。其中，FENhance 1研究中ARR下降51.1%（p<0.001），FENhance 2研究中ARR下降58.5%（p<0.0001）。根據新聞稿，按研究中的ARR推算，患者平均約17年發生一次復發，復發次數較對照組減少逾一半。除復發控制外，兩項研究還顯示，fenebrutinib在降低腦部病灶方面優于活性對照藥物，并在延緩殘疾進展方面呈現積極趨勢。羅氏表示，將把fenebrutinib在RMS及PPMS項目中的整體數據提交監管機構審評。

Fenebrutinib是一種在研的口服、可穿越血腦屏障、可逆且非共價的BTK抑制劑，具有優化的藥代動力學（PK）特征和較高效力。與目前大多數共價且不可逆、可與酶形成永久化學鍵的BTK抑制劑不同，fenebrutinib與酶結合后最終可解離，這些設計特征可能有助于降低脫靶效應。Fenebrutinib對BTK的選擇性較其他激酶高出130倍，這意味著其可特異性結合BTK靶點而不干擾其他激酶。該藥物可穿越血腦屏障進入中樞神經系統，并可同時作用于外周免疫系統，以靶向慢性炎癥。

參考資料：

[1] Tozorakimab met primary endpoint in Phase III MIRANDA trial in patients with COPD. Retrieved April 22, 2026 from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2026/third-tozorakimab-positive-phase-iii-in-copd.html

[2] Roche’s fenebrutinib significantly reduced relapses versus standard of care to approximately one every 17 years in RMS. Retrieved April 22, 2026 from https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2026-04-21c

[3] Kyverna Presents Registrational Trial Primary Analysis for Miv-cel in Stiff Person Syndrome Demonstrating Statistically Significant, Durable Clinical Benefit Across All Endpoints in an Oral, Late-Breaker Session at AAN Annual Meeting. Retrieved April 22, 2026 from https://ir.kyvernatx.com/news-releases/news-release-details/kyverna-presents-registrational-trial-primary-analysis-miv-cel

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