北京
5 月 21 日，強生宣布 「尼卡利單抗 」在國內(nèi)首次獲批上市，用于治療自身抗體陽性的全身型重癥肌無力（gMG）成人患者和大于 12 歲的青少年患者 。 此前，該產(chǎn)品曾被 CDE 納入優(yōu)先審評。
尼卡利單抗（Nipocalimab）是一種 FcRn 抗體，能夠以高親和力結(jié)合 FcRn，阻斷其與免疫球蛋白 G (IgG) 抗體的結(jié)合，減少 IgG 抗體的回收和循環(huán)，從根本上降低血液中自身抗體水平，同時保持免疫功能而不引起廣泛的免疫抑制。
2020 年 8 月，強生以65 億美元收購Momenta Pharmaceuticals，囊獲這款重磅新藥。2025 年 4 月該藥首次在美國獲批上市，成為當時首個且唯一獲批用于治療抗 AChR 抗體和抗 MuSK 抗體陽性成人及 12 歲及以上兒童 gMG 患者的 FcRn 阻斷劑，而后又陸續(xù)在歐盟、日本、英國獲批上市。
全身型重癥肌無力是一種慢性、可致殘性的自身免疫性疾病，主要表現(xiàn)為波動性肌無力和易疲勞，嚴重者可發(fā)生肌無力危象而危及生命。該病由致病性IgG抗體攻擊神經(jīng)肌肉接頭所致，傳統(tǒng)治療多依賴糖皮質(zhì)激素和免疫抑制劑，長期使用副作用顯著且療效有限。
2025版《中國重癥肌無力診斷和治療指南》明確建議，對于疾病高度活動或傳統(tǒng)免疫治療控制不佳的患者，應盡早啟動FcRn拮抗劑、補體抑制劑等靶向治療。
然而，此前國內(nèi)已上市的FcRn拮抗劑僅覆蓋AChR抗體陽性人群，而抗AChR及抗MuSK抗體陽性患者合計占全部抗體陽性gMG患者的90%及以上，仍有大量患者缺乏針對性治療方案。尼卡利單抗此次獲批，正是直擊了這一長期被忽視的巨大臨床缺口。
當前全球有超60 款針對重癥肌無力的生物藥（僅統(tǒng)計積極狀態(tài)）已經(jīng)進入臨床開發(fā)。而僅僅國內(nèi)此前就已有 7 款獲批上市：
阿斯利康的兩代 C5 補體抑制劑「依庫珠單抗」和「瑞利珠單抗」；
Argenx/再鼎醫(yī)藥的 FcRn 單抗「艾加莫德」及其皮下注射劑；
優(yōu)時比的 FcRn 單抗「羅澤利昔珠單抗」、C5 補體抑制劑「澤盧克布侖鈉」；
榮昌生物的 BLyS/APRIL 雙靶點融合蛋白「泰它西普」；
翰森制藥引進的 CD19 單抗「伊奈利珠單抗」。
其中 5 款都是在 2025 年及以后新獲批的，可以說這兩年是國內(nèi)重癥肌無力新藥的「爆發(fā)之年」了。而申報上市的新藥中還包括石藥集團/和鉑醫(yī)藥的 FcRn 單抗「巴托利單抗」以及阿斯利康的 C5/Albumin 納米雙抗「戈魯利單抗」。
參考：丁香園Insight數(shù)據(jù)庫
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