重慶
近日，諾誠健華宣布，NMPA已受理其BTK抑制劑奧布替尼用于治療原發免疫性血小板減少癥（ITP）患者的上市申請（NDA）。這是奧布替尼首個自身免疫性疾病適應癥上市申請獲受理，這也是首個提交ITP適應癥上市申請的國產BTK抑制劑。
ITP是一種獲得性自身免疫性出血性疾病。數據顯示，全球每年ITP新發患者超過20萬例，中國每年新增ITP病例約6萬例。盡管一線治療的初始反應率為70%-80%，但約半數患者在6個月內復發，存在巨大未被滿足的需求。
BTK（布魯頓酪氨酸激酶）在免疫細胞中廣泛表達，參與多種信號轉導通路，它與細胞的存活、增殖和分化密切相關。理論上，BTK抑制劑在血液腫瘤和自免領域都有著廣泛應用。
此前，BTK抑制劑已在血液瘤中廣泛應用。近幾年，BTK抑制劑的研發焦點加速向自免領域轉移。
2025年8月，賽諾菲的利扎布替尼（Rilzabrutinib）獲得FDA批準用于治療原發免疫性血小板減少癥（ITP），成為全球首個在自免領域獲批的BTK抑制劑。3期LUNA3研究顯示，該藥持久應答率達23%，中位起效時間僅15天，出血評分顯著改善，安全性良好。
已上市的自免BTK抑制劑
圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統
目前，中國尚無BTK抑制劑獲批治療ITP。
諾誠健華的奧布替尼是第二代BTK抑制劑，此前已獲批多個血液瘤適應癥。
在自免領域，奧布替尼展現出良好的療效和安全性。憑借高靶點選擇性和安全性，奧布替尼有望成為治療ITP的優選BTK抑制劑。此前公布的2期研究顯示，50mg劑量組連續兩周血小板≥50×10?/L的患者比例達40%，對GC/IVIG無應答者亞組應答率高達75%。
除ITP外，奧布替尼針對系統性紅斑狼瘡（SLE）、原發進展型多發性硬化（PPMS）和繼發進展型多發性硬化（SPMS）的注冊3期臨床試驗正在中國和全球推進中。
參考來源：
1.https://mp.weixin.qq.com/s/x_7YtOZizQNgfZbKyTZfZQ
2.https://mp.weixin.qq.com/s/fmoe5B9sEFySu1sGCgM-pQ
3.藥智數據-全球藥物分析系統
特別聲明：以上內容(如有圖片或視頻亦包括在內)為自媒體平臺“網易號”用戶上傳并發布，本平臺僅提供信息存儲服務。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
