不碰基因，不用病毒，通過化學小分子誘導技術，實現(xiàn)“通用現(xiàn)貨”細胞療法：睿健醫(yī)藥完成2.1億融資，能否跑通帕金森First-in-class？

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帕金森這個病，從被發(fā)現(xiàn)開始已經(jīng)過了200多年，藥越做越多，卻沒有一種可以完全逆轉(zhuǎn)。

如今的主流療法都只是在補償，如服用左旋多巴（補充多巴胺）、腦深部電刺激（往腦區(qū)植入電極放電壓制）。但核心問題一直得不到解決，那就是：黑質(zhì)里負責分泌多巴胺的神經(jīng)一直在死去，而且補不回來

6月1日，睿健毅聯(lián)醫(yī)藥科技（下稱"睿健醫(yī)藥"）完成了2.1億元人民幣C1輪融資，由光合創(chuàng)投與杏澤資本兩家投資機構聯(lián)合領投。它的核心產(chǎn)品是一款治療帕金森的細胞藥。這款藥物就是在體外重新培養(yǎng)一批腦中死掉的多巴胺能神經(jīng)元，再補回去。制備方法也很獨特：不動基因、不用病毒，只靠一堆化學小分子，精準控制細胞內(nèi)的基因表達開關，把普通細胞一步步培養(yǎng)成神經(jīng)前體細胞。

聽著挺前沿，但距離真正被患者使用，它只做成了一半。

注：本文僅作行業(yè)信息梳理，不構成任何投資建議。

“替換”比“補償”重要

"替換"為什么比"補償"重要？得看帕金森的病根所在。

帕金森患者的大腦中，中腦黑質(zhì)的多巴胺能神經(jīng)元持續(xù)凋亡，投射到紋狀體的多巴胺一路走低，于是有了震顫、僵直、動作變慢這些癥狀。左旋多巴能把多巴胺補回來，補得了濃度，補不回細胞；用久了還會帶來異動癥、"開關現(xiàn)象"、劑末效應等副作用。

既然神經(jīng)元死了補不回來，干脆在體外重新培養(yǎng)一批多巴胺能神經(jīng)前體細胞，通過立體定向手術送進大腦，讓它們活下來、長出連接、接手原來的活兒，這就是細胞替代療法。

這種療法的種子細胞，用的是誘導多能干細胞（iPSC）。它在2006年被日本科學家山中伸彌發(fā)明，能把已經(jīng)定型的成體細胞退回到幾乎能長成任何細胞的種子狀態(tài)。有了種子，再定向分化成多巴胺能神經(jīng)前體細胞，就是能移植的"零件"。

圖注：iPSC定向分化為多巴胺能神經(jīng)元，并在動物身上完成概念驗證（據(jù)醫(yī)麥客 / CPhI制藥在線）

睿健的帕金森產(chǎn)品NouvNeu001走的正是這條路。但睿健并不是頭一個踏上這條路的公司，那么，睿健憑什么能讓兩家投資機構掏出2.1億？

在生產(chǎn)端打出差異化

睿健的創(chuàng)始人魏君，畢業(yè)于華中農(nóng)業(yè)大學，隨后赴英國攻讀發(fā)育生物學與干細胞生物學博士，她就讀的地方Roslin研究所，正是世界第一只體細胞克隆羊多莉的誕生地。

2017年前后，她響應武漢面向海外校友的招才引智計劃回國，在武漢光谷創(chuàng)立了睿健醫(yī)藥，建起了第一間萬級無菌細胞房。

睿健醫(yī)藥創(chuàng)始人、CEO魏君

基于在細胞重編程領域的深厚積累，睿健提出了一種新的思路，叫"行走的藥箱"：你的血液、皮膚、尿液脫落細胞甚至肝細胞，都能被重新編程、再分化，變成治病的細胞藥物，也就是說，身體本身就是原料庫。

NouvNeu001產(chǎn)品-人源多巴胺能前體細胞注射液，-196℃儲存，圖源長江日報

在培養(yǎng)細胞的手法上，睿健和主流很不一樣。主流的重編程靠轉(zhuǎn)錄因子和病毒，相當于利用外部力量改寫基因本身，過程中難免留下外源基因的痕跡。而睿健用的是純化學小分子誘導：不改寫基因，只需要精準控制基因的“開關”。

他們用AI篩出哪些小分子能卡住細胞分化的關鍵節(jié)點，再用這些小分子，一步步讓細胞從體細胞到iPSC、再成為神經(jīng)元；甚至還可以用這些化學小分子下調(diào)細胞表面那些會引發(fā)免疫排斥的分子，把容易引起排斥的異體細胞做成了不挑人用的通用型細胞。

睿健光谷生產(chǎn)基地潔凈間內(nèi)，科研人員在生物安全柜中操作，圖源長江日報

這樣一來，好處都到了生產(chǎn)端：不引入外源基因和病毒，更干凈也更安全；工藝能標準化，像化工生產(chǎn)一樣規(guī)模放大（公司稱帕金森管線已實現(xiàn)36萬劑的工業(yè)產(chǎn)能）；而且它能做成通用現(xiàn)貨型的異體細胞藥，統(tǒng)一細胞系批量造出來，冷凍、運輸，誰都能用。

液氮冷凍庫：通用現(xiàn)貨型細胞藥可冷凍、可運輸、可規(guī)模化備貨。圖源長江日報

細胞藥物一直被默認是"貴的、要定制的、難量產(chǎn)的"高端貨：很多自體路線得抽患者自己的細胞、一人一批地做，等待期長、成本高。而通用現(xiàn)貨則省掉了這一步，可冷凍、可運輸、單劑成本理論上更低、產(chǎn)能也能放大。

所以，這輪2.1億投資的，其實是平臺，而帕金森只是入口。睿健想把自己從一家"單管線公司"做成"平臺型Biotech"（生物科技公司）。領投的杏澤資本合伙人丁巍說，他們加注看中的就是這套平臺，既能把核心管線快速推到中美II期，又能不斷產(chǎn)出"全球同類首創(chuàng)"的資產(chǎn)。目前，帕金森型多系統(tǒng)萎縮的NouvNeu004已經(jīng)進入中美同步臨床，眼科的NouvSight系列也在推進。

睿健醫(yī)藥（iRegene）成都園區(qū)，圖源紅星新聞

睿健自主的"AI+化學誘導"平臺與國內(nèi)一些研究有著相同的方向，而這個技術在研究領域早已走通：2013年起北京大學鄧宏魁教授團隊首次實現(xiàn)了僅用化學小分子組合重編程，從小鼠體細胞做到人多能干細胞，再做到血液細胞，還讓一型糖尿病患者實現(xiàn)了初步的臨床治愈。

化學重編程：把人血液細胞用化學小分子轉(zhuǎn)為多能干細胞、再分化為功能細胞（圖注：據(jù)北京大學新聞網(wǎng)）

臨床證據(jù)有待時間的考證

故事講得再好，睿健到底值不值這個價，最后還是看臨床。

用此類細胞藥物，到底能不能治好帕金森？這個最根本的問題，在去年有了答案。2025年4月，京都大學高橋淳團隊和拜耳子公司BlueRock在《自然》同一天發(fā)表了各自的I期臨床數(shù)據(jù)，第一次用人體數(shù)據(jù)證明了移植多巴胺能前體細胞能夠修復大腦中受損的神經(jīng)網(wǎng)絡，重建多巴胺功能，并改善患者的運動能力。

京都大學iPSC帕金森臨床的MDS-UPDRS第三部分評分變化（圖注：據(jù)2025年《自然》京都大學團隊論

而去年10月，睿健的NouvNeu001也公布了自己的I期數(shù)據(jù)。

2025年國際帕金森病與運動障礙大會（MDS）現(xiàn)場，睿健受邀作臨床實驗專場開場報告

2025年，在這一領域公認的頂級國際會議——國際帕金森病與運動障礙大會的臨床實驗專場上，睿健做了開場報告：

NouvNeu001給藥12個月后，患者的國際通用帕金森運動功能量表評分，關期平均改善52.82%、開期改善54.67%，15個月后還在繼續(xù)改善；術后第六個月停用免疫抑制劑，沒出現(xiàn)排斥；PET（正電子發(fā)射斷層掃描）影像也證實移植細胞在腦內(nèi)長期存活、整合。據(jù)稱，這組數(shù)據(jù)"優(yōu)于國際競爭對手"。

很多新聞會把三組數(shù)字擺在一起：睿健關期改善52.82%、京都大學6名受試者關期改善20.4%、BlueRock 12名患者高劑量組關期下降23分——52.82%最高，所以睿健最強？

BlueRock帕金森細胞移植I期的MDS-UPDRS-III等次要終點數(shù)據(jù)（圖注：據(jù)2025年《自然》BlueRock團隊論文）

但是，它們之間的數(shù)據(jù)根本無法比較，不僅設計不同、劑量不同、入組的樣本量和病情分期不同、隨訪時長不同，連評分基線都不一樣。更何況，睿健這組數(shù)據(jù)出自公司自己在學術會議上的口頭報告，是早期、小樣本、公司口徑，跟經(jīng)過同行評議或第三方獨立驗證的定論是兩回事。

所以，單看百分比高低沒有意義。睿健的數(shù)據(jù)是積極的信號，但距離“證明更優(yōu)”還差著獨立驗證和更大樣本的臨床檢驗。

賽道始終擁擠，真正決定勝負的是什么？

睿健頭頂上掛著好幾個“全球首個”的頭銜。

2023年8月，我國國家藥品監(jiān)督管理局批準NouvNeu001進入臨床。這是"帕金森治療領域全球首個進入臨床的、基于化學誘導的、通用型細胞治療產(chǎn)品"。2025年8月，它又成為"全球首個獲FDA快速通道的、iPSC來源的、通用型帕金森細胞產(chǎn)品"。

NMPA藥品審評中心（CDE）：NouvNeu001（人源多巴胺能前體細胞注射液）獲臨床試驗默示許可，受理號CXSL2300346（圖注：據(jù)摩熵醫(yī)藥）

但是我們不難發(fā)現(xiàn)，每個"首個"后面都拖著一長串限定詞：化學誘導、iPSC來源、通用現(xiàn)貨型、獲FDA某項認定……這些和"全球首個治帕金森的細胞藥"都不是一碼事。同賽道上，躍賽生物的自體新藥手里也攥著"全球首個中美雙批的帕金森自體細胞藥"的頭銜，可見這類頭銜并不稀奇。

頭銜不重要，那進度呢？FDA那幾項認定代表監(jiān)管重視、流程提速，卻不等于"已經(jīng)證明有效、已經(jīng)獲批上市"，它們中間還差著整個漫長的II期、III期。并且，睿健能走到中美雙報、II期第一梯隊，確實沾了我國政策支持、創(chuàng)新藥出海提速的光，但同賽道的巨頭也早已領先：

住友制藥的raguneprocel已提交上市申請，拜耳的BlueRock已進入III期。中國陣營也不弱，士澤、躍賽、中盛溯源都在推進，整體已站上全球第一梯隊。

潔凈間內(nèi)的細胞藥生產(chǎn)操作——從實驗室到藥店，規(guī)模化生產(chǎn)是繞不過去的一關。圖源長江日報。

所以，真正的難關在后面。從實驗室，到醫(yī)院里就能買到、人人都用得起的現(xiàn)貨細胞藥，中間還堵著一串沒解決的問題：規(guī)模化GMP生產(chǎn)的成本、通用現(xiàn)貨異體路線的長期免疫安全性、大樣本III期能不能確認療效、定價和醫(yī)保可及性怎么解決。這些難題，整個iPSC帕金森賽道都需要面對。

所以，融資領先、臨床進度領先，都不等于路走通了。而量產(chǎn)、控成本，恰好是中國產(chǎn)業(yè)的強項，也正是睿健化學誘導平臺一開始就押的方向

睿健化學誘導平臺主打的那些優(yōu)勢，說到底是想把這段路縮短一點，真正的考驗，還在后面的量產(chǎn)、成本和療效驗證上。