禮來非共價BTK抑制劑3期結果積極

禮來（Eli Lilly and Company）日前公布了Jaypirca（pirtobrutinib）的3期BRUIN CLL-322臨床試驗結果。Jaypirca是一款非共價布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑。本研究評估了Jaypirca聯合venetoclax和利妥昔單抗（PVR），與venetoclax聯合利妥昔單抗（VR）相比，用于治療復發或難治性慢性淋巴細胞白血病或小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的療效與安全性。該研究達到其主要終點。由獨立審查委員會（IRC）評估的無進展生存期（PFS）結果顯示，在為期兩年的venetoclax聯合利妥昔單抗治療方案中加入Jaypirca，可使疾病進展或死亡風險降低45%（HR=0.55［95% CI，0.40-0.75］；p=0.0001）。

BRUIN CLL-322共納入639例復發或難治性患者，其中79.8%的患者既往接受過共價BTK抑制劑治療。患者按1：1隨機分配，接受PVR或VR治療。療效結果基于2026年2月2日的數據截止日。中位隨訪27.3個月時，與單獨VR方案相比，在VR基礎上加入Jaypirca顯著改善了IRC評估的PFS這一主要終點。PVR組的中位PFS尚未達到（95% CI，43.3-NE），而VR組為39.7個月（95% CI，35.9-NE）。PFS結果在預設亞組中保持一致，包括既往接受過共價BTK抑制劑治療的患者、因疾病進展而停止既往共價BTK抑制劑治療的患者，以及具有高危特征的患者。

在一項針對二線患者的探索性分析中，對于一線共價BTK抑制劑治療后疾病進展的患者，PVR組的中位PFS尚未達到（95% CI，30.1-NE），VR組為28.3個月（95% CI，20.5-NE）（HR=0.32［95% CI，0.14-0.73］）；兩組24個月無進展生存率分別為88%（95% CI，75.7-94.6）和52%（95% CI，34.7-66.2），且無論患者既往接受的是哪一種共價BTK抑制劑，均觀察到一致獲益。

Jaypirca是一款高選擇性BTK非共價抑制劑。在臨床前研究測試的激酶中，相較于98%的其他激酶，其對BTK的選擇性高出300倍。BTK是多種B細胞白血病和淋巴瘤中的經驗證的分子靶點，包括套細胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴細胞白血病（CLL）。

拜耳創新大環造影劑獲FDA批準

拜耳（Bayer）日前宣布，美國FDA已批準Ambelvist（gadoquatrane）。Ambelvist是一款創新靜脈注射用大環類釓（Gd）基造影劑（mGBCA），適用于增強磁共振成像（MRI），用于檢測和顯示成人及兒童患者的中樞神經系統（CNS）和非CNS身體區域內具有異常血管化的病變。Ambelvist是一款下一代mGBCA，具有新型四聚體結構和高弛豫率（衡量信號增強效果的指標）。

此次FDA批準基于全球關鍵性3期QUANTI臨床研究，該研究評估了Ambelvist在接受增強MRI檢查的成人和兒童患者中的有效性和安全性。主要結果顯示：

與僅使用增強前MRI圖像相比，采用增強前后MRI組合圖像集時，Ambelvist在降低Gd劑量的情況下提高了病變可視化效果。

在描述性分析中，按0.01 mmol/kg體重劑量給藥時，Ambelvist在盲態獨立閱片者評估的可視化評分和識別病變數量方面，與其他接受測試、Gd含量為0.1 mmol Gd/kg體重的mGBCA相似。

Ambelvist用于MRI檢測和顯示CNS（腦、脊柱及相關組織）以及身體部位（頭頸部、胸部、腹部、骨盆和肌肉骨骼系統）具有異常血管化病變的安全性和有效性，已在兒童患者中得到確認。Ambelvist在該年齡組中的使用依據來自其在成人中開展的充分且良好對照研究證據，并獲得了來自93例年齡為28天至不足18歲的兒童患者的額外藥代動力學和安全性數據支持；這些兒童患者接受了單次0.01 mmol/kg劑量的Ambelvist，并接受了不同身體區域的MRI檢查。

阿斯利康長效補體抑制劑獲FDA優先審評資格

阿斯利康（AstraZeneca）今日宣布，為Ultomiris（ravulizumab）遞交的補充生物制品許可申請（sBLA）已獲美國FDA受理，并被授予優先審評資格，用于治療成人免疫球蛋白A腎病（IgAN）。

該sBLA基于3期試驗I CAN預設中期分析的結果，這些結果近期已在2026年歐洲腎臟協會（ERA）大會上公布。

在該試驗中，截至第34周，與基線相比，Ultomiris使24小時尿蛋白肌酐比（UPCR）降低46.6%（95% CI：39.0%，53.2%），而接受安慰劑治療的患者降低5.6%（95% CI：-4.9%，15.0%），安慰劑校正后的治療效應為43.4%（95% CI：33.5%，51.8%；p<0.0001）。

蛋白尿的降低較為迅速，Ultomiris組早在第10周即可觀察到下降并持續至34周。這些結果在不同患者亞組中保持一致，涵蓋了多樣化的人口統計學特征、基線臨床特征和疾病嚴重程度。該試驗的主要終點為估算腎小球濾過率（eGFR）較基線的變化，將在第106周進行評估。

Ultomiris是一種長效C5補體抑制劑，可提供迅速、完全且持續的補體抑制。該藥物通過抑制末端補體級聯中的C5蛋白發揮作用；末端補體級聯是人體免疫系統的一部分。當補體級聯不受控制地被激活時，會出現過度反應，導致人體攻擊自身健康細胞。

參考資料：

[1] Lilly's Jaypirca (pirtobrutinib) significantly reduced the risk of disease progression or death by 45% when added to a venetoclax time-limited regimen in people with previously treated CLL/SLL. Retrieved June 15, 2026, from https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lillys-jaypirca-pirtobrutinib-significantly-reduced-risk-disease

[2] Bayer’s AMBELVIST? (gadoquatrane) Receives FDA Approval for Contrast-Enhanced MRI to Detect and Visualize Lesions with Abnormal Vascularity in the Central Nervous System and Non-CNS Body Regions. Retrieved June 15, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260614450845/en/Bayers-AMBELVIST-gadoquatrane-Receives-FDA-Approval-for-Contrast-Enhanced-MRI-to-Detect-and-Visualize-Lesions-with-Abnormal-Vascularity-in-the-Central-Nervous-System-and-Non-CNS-Body-Regions

[3] Ultomiris granted Priority Review in the US as treatment for adults with immunoglobulin A nephropathy. Retrieved June 15, 2026, from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2026/ultomiris-granted-priority-review-in-the-us-as-treatment-for-adults-with-immunoglobulin-a-nephropathy.html

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