廣東
據Partner Therapeutics公司5月6日宣布，美國FDA批準了Bizengri?（zenocutuzumab-zbco，澤妥珠單抗）用于治療既往接受過全身治療后出現疾病進展的、攜帶神經調節蛋白1（NRG1）基因融合的晚期、不可切除或轉移性膽管癌成人患者。
該適應癥通過美國FDA“國家優先審評券”試點項目進行審批，該項目旨在將符合一項或多項美國國家衛生優先事項的藥品和生物制品的審評時間從標準的10-12個月縮短至1-2個月。此前，Bizengri還獲得了FDA的突破性療法認定、孤兒藥認定和優先審評資格。
關于NRG1融合陽性膽管癌
膽管癌是一種罕見且侵襲性極強的膽管惡性腫瘤，所有分期患者的5年總生存率低于15%。約1%的病例為NRG1陽性，這意味著腫瘤中存在NRG1融合蛋白。這些蛋白會激活促癌細胞過程，從而加速疾病進展。然而，NRG1融合基因與其他可靶向的致癌驅動基因大多互斥，此前無針對性的靶向治療可用。且標準細胞毒性治療方案具有相當大的毒性，而FOLFOX等二線治療方案僅對約5%的患者產生客觀緩解。
Bizengri的作用機制
Bizengri是一種雙特異性抗體，它靶向并結合惡性細胞和腫瘤細胞表面的HER2和HER3，從而阻止NRG1與HER3結合，以抑制這些通路。該藥已于2024年被加速批準用于非小細胞肺癌和胰腺導管腺癌。
Bizengri用于治療NRG1融合陽性膽管癌
新適應癥的獲批基于多中心、開放標簽、多隊列1/2期的eNRGy臨床研究（NCT02912949）中NRG1融合陽性膽管癌患者隊列的數據。該隊列納入了22例患有晚期、不可切除或轉移性NRG1融合陽性膽管癌的成人患者，評估了Bizengri的療效。NRG1基因融合的鑒定由當地實驗室采用二代測序（NGS）進行前瞻性確定。
患者接受Bizengri靜脈輸注，劑量為750mg，每2周一次，直至出現不可耐受的毒性或疾病進展。每8周進行一次腫瘤評估。
主要療效終點指標為經盲法獨立中心審查（BICR）根據實體瘤療效評價標準（RECISTv1.1）確定的總緩解率（ORR）和緩解持續時間（DOR）。對19例NRG1融合陽性膽管癌患者進行了療效評估。這些患者中有18例患有轉移性疾病，16例有轉移性疾病原發部位信息的患者中，100%的患者原發部位為肝內膽管癌。
結果顯示，接受Bizengri治療的患者的總緩解率為36.8%（95%CI：16.3，61.6），完全緩解率為5.3%，部分緩解率為31.6%；緩解持續時間范圍為2.8至12.9個月，有28.6%的患者的緩解持續時間達到6個月。
在該隊列中，Bizengri具有良好的安全性。22例患者中有23%出現嚴重不良反應。32%的患者因不良反應而中斷Bizengri劑量，不包括因輸注相關反應而暫時中斷Bizengri。導致至少2名患者中斷或延遲給藥的不良反應為ALT升高和AST升高。
在eNRGy研究的匯總安全性人群（175例NRG1基因融合陽性腫瘤患者）中，接受Bizengri治療的患者最常見的不良反應包括腹瀉、肌肉骨骼疼痛、疲乏、惡心、輸注相關反應、呼吸困難、皮疹、便秘、嘔吐、腹痛和水腫。該藥物的處方信息包括輸注相關反應/超敏反應/過敏性休克、間質性肺病/肺炎、左心室功能障礙以及胚胎-胎兒毒性的警告和注意事項。
參考來源：‘Partner Therapeutics Announces Receipt of FDA Commissioner’s National Priority Voucher for BIZENGRI? (Zenocutuzumab-zbco) in NRG1 Fusion-Positive Cholangiocarcinoma’，新聞稿。Partner Therapeutics, Inc.；2026年5月6日發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。
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