當地時間2026年5月27日，艾伯維宣布，美國FDA已批準其ADC療法Pivekimabsunirine（PVEK）上市，用于治療成人母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）。根據Insight數據庫，該藥物是全球首個獲批上市的CD123ADC，同時也是艾伯維首款獲批的血液瘤ADC。

母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）是一類兼具白血病與淋巴瘤特征的高度侵襲性罕見血液惡性腫瘤，患者通常會出現皮膚病變，病情還易擴散至骨髓、中樞神經系統及淋巴結。該病通常影響60-70歲的成年男性，目前臨床標準一線方案以高強度化療為主，部分患者后續需接受干細胞移植，但整體治療選擇有限。無論是初治患者，還是化療后復發、難治的患者，均存在巨大的未滿足臨床需求，亟需安全性與療效更優的創新靶向藥物。

Pivekimabsunirine是一款靶向CD123的ADC，擬開發用于治療血液系統惡性腫瘤。CD123（又名IL3RA/IL-3Rα）是一種在BPDCN腫瘤細胞中呈高度特異性高表達的蛋白質，是該病理想的治療靶點。美國FDA已于2020年10月授予該藥物BPDCN適應癥突破性療法認定。

本次FDA獲批主要基于全球多中心、開放標簽I/II期CADENZA臨床試驗的數據，研究主要終點為復合完全緩解率（CR+CRc），同時評估了藥物的安全性、耐受性、藥代動力學、免疫原性及抗白血病活性。

在CADENZA研究中，接受Pivekimabsunirine治療的新診斷BPDCN患者表現出具有臨床意義且持久的療效。在33例新診斷BPDCN患者中，綜合完全緩解率為69.7%，中位緩解持續時間為9.7個月，其中13例患者（39.4%）在研究結束后接受了干細胞移植。在51例復發或難治性疾病患者中，綜合完全緩解率為15.7%，中位緩解持續時間為9.2個月，其中6例患者（11.8%）在研究結束后接受了干細胞移植。

安全性方面，Pivekimabsunirine最常見的不良反應（≥20%）包括水腫、疲乏、肌肉骨骼疼痛、出血、輸液相關反應、惡心和腹瀉。該藥物的包裝盒上帶有肝毒性警告（包括肝靜脈閉塞癥），并包含輸液相關反應、水腫、亞硫酸鹽過敏反應和胚胎-胎兒毒性的警告和注意事項。

ADC是艾伯維腫瘤領域的重要布局。此前，艾伯維已有兩款ADC獲批上市，分別為：

FRαADC索米妥昔單抗，2022年首次獲批上市，用于治療卵巢上皮癌，該藥2025年銷售額為6.9億美元，同比增長44%；

c-METADCTelisotuzumabVedotin，于2025年5月獲批，用于治療非鱗狀非小細胞肺癌。上述兩款ADC的適應癥均為實體瘤，Pivekimabsunirine是艾伯維首款獲批上市的血液瘤ADC。

在后續腫瘤管線中，艾伯維還打造了差異化ADC管線矩陣，靶點覆蓋c-Met、CEACAM5、新一代FRα雙表位、ALCAM、MSLN等，其中有不少為全球First-in-Class藥物管線。

截至2025年5月22日，全球公開的靶向CD123的ADC僅有4款，艾伯維Pivekimabsunirine為全球首個獲批品種，其余產品均處于早期臨床開發階段：

• 阿斯利康的AZD9829采用全人源化IgG抗體偶聯拓撲異構酶 I 抑制劑載荷，藥物抗體比為8，原計劃用于急性髓系白血病、骨髓增生異常綜合征等血液疾病，2024年先后啟動全球I/II期臨床并在中國獲批臨床，但已于2025年11月因公司戰略組合優先級調整終止研發。

• 荷蘭Byondis公司的BYON4413通過位點特異性偶聯技術連接其專有的杜卡霉素類DNA烷化劑載荷，臨床前數據顯示其對CD123陽性急性髓系白血病細胞有特異性殺傷作用且對健康造血干/祖細胞影響較小，2024年6月啟動全球首次人體 I 期臨床，截至2025年5月仍在招募患者，擬開發用于復發難治性急性髓系白血病和高危骨髓增生異常綜合征。

• 輝瑞的CD123-CPI ADC目前處于臨床前研究階段，采用環丙基吡咯并吲哚類 DNA損傷載荷，適應癥為急性髓系白血病，Pyxis Oncology從輝瑞引進的同靶點同載荷產品PYX-203也同樣處于臨床前階段。

同靶點CD123在研管線多聚焦急性髓系白血病、BPDCN等血液惡性腫瘤，暫無非ADC類靶向藥物實現同適應癥同靶點的率先獲批；BPDCN賽道現有治療以化療、干細胞移植為主，靶向治療藥物稀缺，除本次獲批的CD123ADC外，其余在研靶向療法均未進入獲批階段。

參考：丁香園Insight數據庫

加入讀者交流群：

聯 系 我 們 ：wbfsh@staff.weibo.com