北京
6月4日，國家藥監局（NMPA）網站顯示，舒泰神旗下全資子公司開發的凝血因子X（FX）激活劑STSP-0601（波米泰酶α，商品名：博佳凝）獲批上市，用于伴抑制物的血友病A或B成人患者出血按需治療。
2025年1月，STSP-0601治療伴抑制物的血友病A或B患者的IIb期STSP-0601-04研究達到預設的主要有效性終點。結果顯示，STSP-0601用于伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療的療效顯著，12h有效止血率為81.94%，優于單組目標值（OPC），差異具有統計學意義（P＜0.0001）。
進一步分析結果顯示，STSP-0601治療的首次出血訪視的12h有效止血率為88.00%，STSP-0601治療的靶關節出血訪視有效止血率為86.96%，且無論是血友病類型A或B，都可以實現有效止血。STSP-0601止血起效快，在實現有效止血的出血訪視中，平均給藥次數（±標準差）為1.9±0.7次，77.12%的出血訪視給藥1~2次即可有效止血。
IIb期研究結果顯示，STSP-0601在伴抑制物血友病A或B患者中出血按需治療的安全性良好。36.00%受試者報告了與試驗藥物相關的不良事件，大多為1級，無需治療可自行恢復，未報告3級及以上不良事件，未報告與試驗藥物有關的嚴重不良事件，未報告血栓栓塞事件。
總體評價，STSP-0601在伴抑制物血友病A或B患者中出血按需治療的獲益大于風險。
血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，其遺傳特點是男性發病，女性攜帶。血友病可分為血友病A和血友病B，前者表現為凝血因子VIII （FVIII）缺乏，后者表現為凝血因子IX（FIX）缺乏，均由相應的凝血因子基因突變引起。血友病的臨床特征性表現為出血傾向。主要表現為關節、肌肉和深部組織出血等。若反復出血，不及時治療可導致關節畸形和（或）假腫瘤形成，嚴重者可危及生命。
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