2026年ASCO年會摘要標題現已正式公布，中國學者在血液系統惡性腫瘤領域的表現依舊搶眼，多項高水平原研成果斬獲了大會的重要發言席位。

口頭報告級重磅研究——改寫或夯實臨床秩序

本屆ASCO血液腫瘤中國創新最高循證級別證據集中在Oral Abstract Session，以諾誠健華Mesutoclax（ICP-248）、亞盛醫藥奧雷巴替尼（HQP135）為核心代表。

1）諾誠健華——全球首個代謝穩定型BCL-2抑制劑

截至2026年4月20日，在可評估的初治MDS患者中，根據IWG2006標準，總緩解率（ORR）達到100%，其中完全緩解率（CR）為40%，骨髓完全緩解率（marrowCR）為60%。根據IWG2023標準，復合完全緩解率（composite CR）為90%，其中60%的患者達到CR。

截至2026年4月13日，在可評估的初治AML患者中，復合完全緩解率（cCR，包括CR和CRi）為81.8%，其中86.5%的患者被檢測為微小殘留病灶（MRD）陰性。83%的cCR患者中是在第一個周期就達到了cCR，顯示了mesutoclax方案可幫助患者實現更快更深的緩解。125毫克mesutoclax劑量組中，6個月持續緩解率（DOR）為93.3%，6個月總生存率（OS）達90.5%。在伴TP53突變的初治AML患者中，cCR達71.4%，6個月DOR超過50%。

安全性方面，未發生劑量限制性毒性（DLT），未達到最大耐受劑量（MTD）。多數非血液學不良事件為1或2級。由于強效緩解，血細胞減少癥得以快速恢復。在初治 AML患者中，早期（30天和60天）死亡率為0。

高危MDS至今仍是一大難題。這是一種常見的髓系惡性腫瘤，在美國的發病率約為每10萬人4例，每年新增約2萬例患者。通常將其分為低危和高危兩組，其中高危患者的病程極具侵襲性。如果不接受治療，換著的平均生存期不到一年，因此改變疾病進程、延長患者生存期一直是我們工作的重中之重。目前，骨髓移植是唯一可能治愈高危MDS的方法。但問題在于，高危MDS患者的確診中位年齡在75歲左右，大多數患者還合并有其他基礎疾病，能夠接受移植的患者比例非常低。

2）亞盛醫藥——APG-115聯合利生妥（APG-2575）兒童實體瘤臨床數據

本次ASCO年會，亞盛醫藥公布的APG-115聯合利生妥（APG-2575）兒童實體瘤臨床數據。

APG-115作為中國首個進入臨床的MDM2?p53抑制劑，同時具備全球FIC潛力。截至目前，全球尚無任何MDM2?p53抑制劑獲批上市，該靶點屬于公認為難成藥靶點，多年來全球多家藥企的在研產品均未能突破臨床瓶頸。

APG?115憑借全新自主化學骨架、高選擇性與優異口服藥代特性，成為這一高壁壘賽道中最具推進潛力的候選藥物之一。APG?115與亞盛醫藥自研Bcl?2抑制劑利生妥的聯合方案，在全球范圍內首次臨床驗證了 “MDM2?p53+Bcl?2” 雙凋亡靶點協同的聯合路徑具備明確臨床可行性。

而在這一背景下，亞盛醫藥APG-115+利生妥的組合，有望為上述難治罕見腫瘤領域帶來了突破性希望。

研究數據顯示，單藥組1例難治性橫紋肌肉瘤患者達到完全緩解（CR）；在聯合組17例可評估的復發/難治兒童實體瘤患兒中，客觀緩解率（ORR）達23.5%，其中包含1例尤文肉瘤患兒達到CR，2例橫紋肌肉瘤患兒、1例神經母細胞瘤患兒達到部分緩解（PR），整體疾病控制率（DCR）高達70.6%。

安全性方面，單藥組與聯合組均未出現劑量限制性毒性（DLT）。研究整體不良反應以胃腸道、血液學毒性為主，嚴重不良事件發生率低，無治療相關死亡事件，也無患者因不良反應停藥。

盡管仍需更大樣本、更長隨訪數據進一步驗證，但上述結果充分表明，該聯合方案在多線治療失敗的復發難治性橫紋肌肉瘤、尤文肉瘤和神經母細胞瘤中展現出較強的抗腫瘤活性。

今年4月份，APG?115已被CDE正式納入 “兒童抗腫瘤藥物研發鼓勵試點計劃（星光計劃）”。

口頭報告與快速口頭——細胞治療多點突破 & 其他原研進展

本屆ASCO血液腫瘤中國方面的報告，有三條路線并行：雙表位納米抗體自體CAR-T（CD5靶點）、無基因編輯通用型CAR-T、體內生成CD8靶向LNP-CAR-T。

● CAR-T與細胞治療方向

① 雙表位納米抗體抗CD5 CAR-T——CONQUER試驗（摘要6508，Oral）

靶點/適應癥：R/R T-ALL/PTCL（CD5高表達，既往CD7 CAR-T后復發或CD7陰性）

產品：SL105——串聯駱駝源雙表位納米抗體自體CD5 CAR-T

結果（n=18，中位隨訪6個月）：

ORR 77.8%，CR/CMR率 61.1%

RP2D劑量組（2.0×10?/kg）：ORR 100%，CR/CMR 85.7%

CRS發生率66.7%，無≥3級CRS；1例1級ICANS，無DLT

全球首個雙表位納米抗體抗CD5 CAR-T人體數據，為R/R T細胞惡性腫瘤這一"無藥可治"人群提供新選項，且納米抗體結構體積小、穿透性好，理論上有別于常規scFv-CAR。

② 雙表位納米抗體抗CD5 CAR-T——R/R T細胞惡性腫瘤（摘要7015，Rapid Oral）

入組：5例T-ALL + 9例T-NHL

T-ALL患者第30天評估 全部CR

T-NHL ORR 66.7%

AE：1-2級CRS，1例2級ICANS，部分EBV再激活

獨立團隊驗證CD5納米抗體CAR-T在不同T細胞惡性腫瘤中的初步跨中心一致性，支持后續II期推進。

③ REVO-U——無基因編輯通用型CAR-T平臺（摘要7013，Rapid Oral）

機制：蛋白定向降解技術避免GvHD，無需TALEN/CRISPR基因編輯，單批次健康供者細胞可生產 >3000劑

CD19產品REVO-UWD19探索（R/R DLBCL，n=4）：1例持續>10個月PR，1例CMR；未觀察到GvHD；CAR-T擴增與MPA暴露相關

解決傳統通用型CAR-T"基因編輯脫靶+產量低+成本高"痛點，具備類似生物制劑的超大規模產能，是中國通用型CAR-T工藝創新的代表性方向。

④ CD8靶向LNP體內生成CAR-T（摘要7014，Rapid Oral）

機制：CD8-tLNP包裹CD19 CAR mRNA，靜脈輸注后在體內CD8?T細胞表面瞬時表達CAR，無需ex vivo制備

R/R B細胞淋巴瘤（n=7）：CAR在4-6h達峰，快速近乎完全B細胞清除；無≥2級CRS，無顯著肝毒性或長期血細胞減少

→ 首個人體體內生成CAR-T臨床驗證（中國團隊報告），為現貨型、低成本、短等待周期的CAR-T提供概念驗證，契合細胞治療"可及性"演進方向。

● 小分子/聯合方案方向

⑤ 林普利塞+CHOP——新診斷PTCL（摘要7004，Oral）

LINCH研究（Ib/II期，n=44），RP2D確定林普利塞80mg qd

聯合6周期后：CR率 55.9%，ORR 67.6%

≥3級TEAE：中性粒細胞減少38.2%、白細胞減少29.4%、肺炎11.8%

選擇性PI3Kδ抑制劑聯合CHOP在初治PTCL中顯示優于歷史CHOP對照的緩解率，隨機對照試驗已啟動，有望改變PTCL一線選擇有限的局面。

總結

縱觀2026 ASCO血液腫瘤領域的中國亮相，可以清晰看到一條從"Me-too跟隨"向"First-in-class/Best-in-class突破"轉型的軌跡：諾誠健華Mesutoclax在AML/MDS一線向維奈克拉方案發起挑戰、亞盛醫藥奧雷巴替尼完成CML全程布局并向急變期聯合方案延伸、CD5雙表位納米抗體CAR-T/T細胞通用型/體內生成CAR-T三條路線同期登上國際口頭報告舞臺——這不只是單項數據的勝利，而是中國在髓系腫瘤原研小分子與下一代細胞治療兩大核心板塊，開始具備參與定義全球治療標準的能力。

隨著更多隨機對照驗證、全球多中心注冊臨床推進，以及細胞治療從個體化制備走向"通用型+體內生成"的可及性革命，國產血液腫瘤創新藥的價值重估，或許才剛剛開始。

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