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本文轉(zhuǎn)載自醫(yī)麥客

目前，外泌體已從基礎(chǔ)研究邁入臨床兌現(xiàn)與商業(yè)化沖刺的關(guān)鍵階段。在全球范圍內(nèi)，美國(guó)、歐洲等發(fā)達(dá)市場(chǎng)憑借技術(shù)積累、監(jiān)管體系完善與資本加持持續(xù)領(lǐng)跑，推動(dòng)行業(yè)進(jìn)入首款上市藥物落地前夕。

2025 年全年至 2026 年 3 月，海外頭部企業(yè)在臨床推進(jìn)、監(jiān)管突破、合作等方面接連取得重磅進(jìn)展，核心管線沖刺關(guān)鍵 III 期與上市申報(bào)，外泌體從「前沿技術(shù)」走向「獲批藥物」的趨勢(shì)愈發(fā)清晰。

Capricor 是外泌體賽道領(lǐng)軍企業(yè)，其首發(fā)管線Deramiocel 是一種同種異體外泌體細(xì)胞療法，它們由心臟來(lái)源細(xì)胞（CDCs）組成，CDCs 是一種含有心臟祖細(xì)胞的特殊細(xì)胞群。它們通過(guò)釋放包含微 RNA、非編碼 RNA 和蛋白的外泌體，改善 DMD 患者肌肉瘢痕或纖維化以及心臟功能。Deramiocel 還顯示出有效的免疫調(diào)節(jié)活性，可能促進(jìn)細(xì)胞再生。

在 2025 年 12 月，Capricor 曾公布了關(guān)鍵性 III 期 HOPE-3 試驗(yàn)取得陽(yáng)性頂線數(shù)據(jù)。該研究在美國(guó) 20 個(gè)頂尖臨床中心納入 106 名受試者，數(shù)據(jù)顯示，HOPE-3 滿足主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要心臟終點(diǎn)，均達(dá)到統(tǒng)計(jì)顯著性。與安慰劑相比，上肢功能疾病進(jìn)展減緩 54%，左心室射血分?jǐn)?shù)則減緩 91%。另外，HOPE-3 結(jié)果顯示其在骨骼和心臟方面具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著的益處。

2026 年 3 月 10 日，Capricor 宣布美國(guó) FDA 已撤銷此前發(fā)布的完整回應(yīng)函（CRL），并恢復(fù) Deramiocel 針對(duì) DMD 心肌病的 BLA 審評(píng)。本次重新提交被歸類為 2 類重新提交，處方藥使用者付費(fèi)法案（PDUFA）目標(biāo)審評(píng)日期為 2026 年 8 月 22 日。截至目前，F(xiàn)DA 在回復(fù)中未提出任何潛在審評(píng)問(wèn)題，若 Deramiocel 最終獲批，Capricor 將有資格獲得 FDA 頒發(fā)的優(yōu)先審評(píng)券（PRV），既可用于加速公司后續(xù)管線的審評(píng)進(jìn)度，也可對(duì)外轉(zhuǎn)讓獲得可觀的經(jīng)濟(jì)收益。

另一款外泌體療法為PEP 生物制劑? ，是國(guó)外INTENT 開(kāi)發(fā)的管線。

2026 年 1 月，F(xiàn)DA 已根據(jù) IND 019567 授予 PEP 生物制劑? 治療糖尿病足潰瘍（DFU）的快速通道認(rèn)證。 并且，F(xiàn)DA 已同意 INTENT 提交的初步兒科研究計(jì)劃，支持該公司為即將提交的 BLA 申請(qǐng)全面的兒科研究豁免。

據(jù)悉，INTENT 計(jì)劃在 2026 年正式啟動(dòng)該管線用于 DFU 的關(guān)鍵性 III 期臨床試驗(yàn)，正積極籌備未來(lái)注冊(cè)申報(bào)和商業(yè)化工作，如果進(jìn)展順利，PEP 生物制劑? 將是全球首款針對(duì) DFU 的外泌體療法。

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