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本文重點摘要

今日跟大家分享干細胞外泌體療法在神經肌肉罕見病領域的進展。根據最新文獻報道：

（1）間充質干細胞外泌體（MSC-EVs）通過鼻腔注射可直接作用于中樞神經系統，其攜帶的miRNA、生長因子和抗炎蛋白等能夠被運動神經元和免疫細胞攝取，發揮神經保護和免疫調節雙重作用；

（3）在人體臨床試驗中，MSC-EVs能夠改善漸凍癥（ALS）患者的肌肉力量等功能性指標，腦電圖檢測表明患者神經系統恢復良好，注意力能力提升，認知韌性增強。

具體為：14名ALS患者中有13名在治療后力量有所改善，7名患者在特定肌級測試中力量有所改善。此外，兩名患者僵硬表現顯著改善，1名ALS肌束顫動顯著減少。

這些數據為尚無有效治療手段的神經肌肉疾病提供了全新的治療方向。

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本期撰文：福建醫科大學 YANG

本文審核專家：江蘇大學附屬醫院 李晶教授

漸凍癥，被稱為“五大絕癥之首”?；颊叩拇竽X和脊髓運動神經元會逐漸死亡，肌肉失去神經支配，最終在意識清醒的狀態下，眼睜睜看著自己被“凍”住，直至呼吸衰竭。

然而，就在近日，一份來自《American Journal of Stem Cells》的臨床研究報告[1]，系統概述了干細胞外泌體在漸凍癥、肯尼迪病、先天性肌無力綜合征等疾病的臨床試驗進展，首次被證實能夠安全有效地改善患者的肌肉力量。

困境：被“凍住”的人生

漸凍癥（ALS）、肯尼迪?。↘D）、先天性肌無力綜合征（CMS）……這些疾病的共同點是進行性的神經肌肉功能喪失?；颊叩募∪鈺饾u萎縮、無力，最終可能因呼吸衰竭而失去生命。

以漸凍癥（ALS）為例，ALS的發病機制尚未完全明確，目前還未有阻止或逆轉ALS的有效治療方法，針對漸凍癥的治療主要是以延長患者的生存期、改善患者生存質量為目的，包括藥物治療、營養管理、呼吸支持以及綜合治療。

目前，僅有利魯唑和依達拉奉兩種藥物被美國食品藥品監督管理局（FDA）批準用于ALS治療，因此開發新的ALS治療方法至關重要。

近年來，間充質干細胞（MSCs）因其免疫調節和組織修復能力，被廣泛用于再生醫學研究。

然而，科學家們逐漸意識到，干細胞的許多治療效果，其實并非由細胞本身直接完成，而是通過其旁分泌的“信使”——外泌體來介導的。

外泌體是細胞分泌的一種納米級囊泡，它們攜帶了蛋白質、mRNA、miRNA等多種生物活性分子，就像一個個“信息包裹”，穿梭于細胞之間，傳遞修復信號，其可穿過血腦屏障，靶向病灶，調控神經元存活、突觸可塑性和降低神經炎癥反應等[2]。

圖片來自文獻[2]

臨床數據：ALS患者力量改善，并減輕其他癥狀

該臨床研究通過嚴格的納入及排除標準，最終入組14名漸凍癥（ALS）患者，通過使用臍帶衍生間充質干細胞外泌體進行多次鼻腔注射干預。

主要研究目標是通過觀察不良事件證明安全性，并通過ALS功能評級量表（ALSFRS-R評分）、肌肉等級測試、肺功能檢測、腦電圖（EEG）測試、血清神經絲輕鏈（NfL）評分以及對患者進行詳細訪談來評估療效[1]。

01.安全性良好：所有患者均沒有發生任何不良事件。

02.肌肉力量及功能改善：

結果表明，每次治療后一個月，平均ALSFRS-R評分有所上升，14名ALS患者中有13名在治療后力量有所改善，7名患者在特定肌肉等級測試中力量有所改善。此外，兩名患者僵硬表現顯著改善，1名ALS肌束顫動顯著減少。

圖片來自文獻[1]

03.腦活動功能顯著改善：

通過腦電圖對ALS患者腦活動狀態進行評估，結果表明，接受干細胞外泌體治療后，其中1名患者T3區域的Theta比率顯著增加，這表明其心理恢復、認知清晰度和平靜度的改善。

此外，治療后CZ、T3和T4區域的高Beta比率下降，顯示壓力調節有所改善。此外，另一名患者治療后腦電圖顯示Theta比率顯著上升，此前該比率遠低于健康范圍。

這表明其神經系統恢復良好，注意力能力提升，認知韌性增強。干預后患者還表現出高β比下降，顯示情緒調節改善、韌性增強和焦慮反應減少。這些結果與患者治療后ALSFRS-R評分升高的結果一致。

小結

在這項初步臨床試驗中，間充質干細胞外泌體治療漸凍癥（ALS）不僅安全，而且初步顯示了改善肌肉力量或延緩疾病進展的潛力。不過這是一項初步臨床試驗，主要目的是驗證安全性，樣本量比較有限，不過它為后續更大規模的臨床試驗奠定了堅實的基礎。對于正在與時間賽跑的神經罕見病患者來說，每一次科學的突破，都是打破黑暗的一束光。我們期待，干細胞外泌體療法能在接下來的研究中再創佳績，真正將“改善力量”變成“治愈疾病”。

參考文獻：

[1] Prodromos CC, Del Villar R, Jin MY, Abd-Elsayed A, Candido K. Exosome-rich mesenchymal stem cell secretome improves strength in patients with amyotrophic lateral sclerosis, Kennedy disease, congenital myasthenic syndrome and Lewy body dementia. Am J Stem Cells. 2025;14(4):217-229. Published 2025 Oct 15. doi:10.62347/FTXA8845

[2] Chen P, Wang F, Ling B, et al. Mesenchymal Stem Cell-Derived Extracellular Vesicles: Emerging Therapies for Neurodegenerative Diseases. Int J Nanomedicine. 2025;20:8547-8565. Published 2025 Jul 2. doi:10.2147/IJN.S526945

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