3月，15歲的云南女孩茜茜（化名）在媽媽的陪伴下，再次來到北京博仁醫(yī)院，進(jìn)行造血干細(xì)胞移植后第五年全面復(fù)查。

2017年，年僅6歲的茜茜被確診為急性B淋巴細(xì)胞白血病，在其他醫(yī)院治療后曾短暫回歸正常生活，三年后病情復(fù)發(fā)。2020年11月，一家人經(jīng)病友老鄉(xiāng)推薦來到北京博仁醫(yī)院，在吳彤主任、宋艷智主任專家團隊精心救治下，成功完成親緣半相合造血干細(xì)胞移植。如今五年大查圓滿通關(guān)，茜茜骨髓持續(xù)緩解，嵌合率保持100%供者型。九年抗白之路，當(dāng)初那個腿上布滿出血點的稚嫩小女孩，已蛻變成如今安靜愛笑、陽光開朗的明媚少女。

移植后五年復(fù)查合影

小小紅點暗藏兇險

一場生命考驗由此開始

2017年，女兒茜茜剛6歲，還在上幼兒園中班。一天，我無意間發(fā)現(xiàn)她腿上冒出幾顆不痛不癢的小紅點，只當(dāng)是普通皮膚過敏，便帶她去皮膚科開了藥膏。涂抹幾天后紅點消退，我懸著的心也放了下來，絲毫沒意識到，這竟是一場風(fēng)暴的開端。

直到三月帶她泡完溫泉，沒過幾天，那些紅點再次出現(xiàn)，這次還開始流鼻血。我心里咯噔一下，趕忙帶她去看醫(yī)生。血常規(guī)結(jié)果一出，醫(yī)生神色凝重，讓我們趕緊帶孩子去大醫(yī)院。

很快，在昆明一家醫(yī)院，通過MICM分型檢查，茜茜被確診為急性B淋巴細(xì)胞白血病（中危）。那句診斷像一道驚雷劈在我頭上——這種只在電視里見過的病，怎么就偏偏落在了我女兒身上？

化療的日子異常難熬。茜茜反應(yīng)劇烈，惡心嘔吐，幾乎吃不下任何東西。可她卻比我想象中堅韌太多，小小的身子默默扛著，不哭不鬧，全程乖乖配合。看著她懂事得讓人心疼，我既揪心又暗自期盼：最難的日子，總會過去的。

整整12個療程，大大小小的化療，她硬是咬牙扛了下來。后續(xù)三年維持治療里，孩子能吃能睡、狀態(tài)穩(wěn)定，我一度以為，陰霾已經(jīng)散去，生活終于要回到正軌。

二次復(fù)發(fā)陷入絕境

千里北上尋求生機

可命運并未就此眷顧我們。2020年5月，常規(guī)復(fù)查的骨穿結(jié)果如晴天霹靂——MRD25.63%，女兒的病，復(fù)發(fā)了。

我不愿相信這是真的，苦苦撐到同年10月再次復(fù)查，結(jié)果卻更加殘酷：血液學(xué)復(fù)發(fā)。主治醫(yī)生坦言，常規(guī)化療已意義不大，建議我們做CAR-T治療。可說實話，孩子當(dāng)時所在的醫(yī)院CAR-T并不成熟，我們心里沒底，也不知道接下來該怎么辦。

就在全家陷入絕望之際，一位病友老鄉(xiāng)的電話，成了黑暗里的一束光。他家孩子也是B急淋，在北京博仁醫(yī)院順利完成移植。他告訴我們，這里的專家經(jīng)驗豐富，可以過來試試看。

2020年11月，我們揣著全部希望與忐忑，踏上了飛往北京的航班，為女兒拼治療的生機。

CAR-T橋接移植

絕境重生綻希望

來到博仁醫(yī)院后，免疫治療團隊首先為茜茜進(jìn)行了全面評估，結(jié)果沉重得讓人窒息：白血病全面復(fù)發(fā)，腫瘤負(fù)荷高，更已侵犯中樞神經(jīng)。因并發(fā)腦白，那段時間茜茜必須接連隔天做腰穿，小小的她每次都咬牙強忍、乖乖配合，我站在一旁，心像被狠狠揪著，疼得無法呼吸。

2020年11月17日，茜茜回輸了CD19 CAR-T細(xì)胞，骨髓成功實現(xiàn)持續(xù)緩解。可還沒等我們松一口氣，主任就找我們談話，告訴我們，茜茜腫瘤負(fù)荷過重，如果想徹底消滅腫瘤，最好盡快做移植。

說實話，當(dāng)初我們本是奔著CAR-T而來，從未想過移植。但那時候，我們沒有任何猶豫——既然已經(jīng)在這里了，我們選擇相信醫(yī)生。我告訴主任：“我們哪兒也不去，就在這治。”

很快，吳彤主任移植團隊根據(jù)茜茜的病情，為她制定了以TBI為基礎(chǔ)的清髓預(yù)處理方案，并選擇她的父親作為親緣半相合供者。

2020年12月中下旬，茜茜開始移植前預(yù)處理。我至今還記得她進(jìn)倉那天，望著她的小小背影，心里說不出的滋味，那時她還不到10歲，就要一個人面對接下來的一切。2021年1月初，茜茜分兩次回輸了來自父親的造血干細(xì)胞。在移植團隊的精心照護(hù)下，第13天血小板植活，第15天白細(xì)胞順利植活，移植一關(guān)穩(wěn)穩(wěn)闖過。

出倉后，皮排、腹瀉、肺部感染接踵而來，步步驚心，但吳彤主任團隊精準(zhǔn)施策、處置得當(dāng)，一次次化險為夷。最終各項指標(biāo)達(dá)標(biāo)，茜茜順利出院，只需規(guī)律服藥、定期復(fù)查。

其間茜茜身體情況一直很平穩(wěn)，最兇險的一次發(fā)生在2022年底，茜茜突發(fā)病毒感染，四肢無力，情況危急。又是醫(yī)護(hù)團隊全力搶救，把她從危險邊緣拉了回來。每一次有驚無險，都讓我們對這支團隊更加深信不疑。

之前在云南治療時，我們與醫(yī)生溝通的很少，更別說加微信、留電話。可在博仁醫(yī)院，一切都溫暖得不一樣：

吳彤主任每次查房都很細(xì)致，每次問她問題時都很有耐心；宋艷智主任同樣細(xì)心，我們出院回家休養(yǎng)后，還會主動發(fā)信息問我孩子最近的情況，時時叮囑復(fù)查、關(guān)心用藥等等；王琪醫(yī)生有一次出差回來，特意帶回一個冰雪奇緣的娃娃，茜茜收到后特別開心，一直珍藏到現(xiàn)在。

茜茜也總說：“吳主任、宋主任他們都特別溫柔。”每次治療害怕時，醫(yī)護(hù)們都會輕聲鼓勵，夸她是勇敢的小勇士。

病房學(xué)校的欣欣老師，每周帶著孩子們做手工、辦活動。茜茜在醫(yī)院的時候很喜歡去，一直記到現(xiàn)在。

為給孩子治病，家里基本掏空了積蓄。醫(yī)院還主動幫我們申請大病救助補貼，如同雪中送炭；愛心組織的種種幫助，為病友撐起一片溫暖天地。

正是這一點一滴的善意與守護(hù)，讓九年漫長抗白路，不再只有煎熬，更有了堅持下去的光與力量。

五年大考通關(guān) 未來可期

如今，茜茜已經(jīng)15歲了，亭亭玉立的模樣，個子都快趕上我了。褪去了當(dāng)年的稚嫩脆弱，她眼里多了幾分從容與明亮，平日里總愛安安靜靜做手工，有時也會在社交媒體上，一筆一畫記錄下屬于自己的、平凡又珍貴的日常點滴——那些曾經(jīng)遙不可及的細(xì)碎美好，如今都成了她生活里的常態(tài)。

這次移植后五年的全面復(fù)查，傳來了最讓人安心的好消息，所有指標(biāo)均達(dá)標(biāo)，這場跨越五年的“生命大考”，茜茜圓滿通關(guān)。我問她想對醫(yī)生說些什么，她沒有太多華麗的話語，只是眼神堅定、語氣無比真誠地說道：“謝謝他們這么多年對我的照顧和關(guān)心，更謝謝他們給了我第二次生命！”

從2017年到2026年，整整九年，三千多個日夜，其中的煎熬與掙扎、絕望與期盼，唯有我們一家人刻骨銘心。但我更想把這份希望，傳遞給所有正在抗白路上艱難前行的家庭：請一定堅持下去，那些熬不住的夜、挺不過的難，終會過去，曙光終會照亮前路。

往后余生，我最大的心愿，便是茜茜能卸下“抗白勇士”的鎧甲，像所有同齡女孩一樣，無憂無慮地走進(jìn)校園，認(rèn)識志同道合的朋友，放肆追逐自己的熱愛，去體驗青春里的每一份美好。愿這世間所有的溫柔與偏愛，都能如期降臨在她身上，愿她此后人生，一路坦途，無災(zāi)無難，再無風(fēng)雪，向陽生長。

（本文根據(jù)患者/家屬口述進(jìn)行整理，為保護(hù)隱私，均使用化名。個體病情差異大，具體診療方案請務(wù)必遵醫(yī)囑。）

病例點評

本例患者為難治復(fù)發(fā)B-ALL合并中樞侵犯，傳統(tǒng)化療難以根除病灶。CD19 CAR-T作為橋接手段，快速實現(xiàn)骨髓深度緩解，為移植創(chuàng)造了理想窗口。CAR-T后約1.5個月啟動移植，銜接緊密，有效避免了免疫逃逸與疾病反彈。我們選用TBI為基礎(chǔ)的清髓方案具有良好的組織穿透性，可有效清除中樞殘留，降低移植后中樞復(fù)發(fā)風(fēng)險。移植后患者出現(xiàn)腸道、肺部及神經(jīng)系統(tǒng)排異，其中神經(jīng)系統(tǒng)排異表現(xiàn)為重癥肌無力（四肢及頭部無法抬起），屬罕見的嚴(yán)重移植物抗宿主病（GVHD）。能夠從該狀態(tài)完全恢復(fù)至正常功能，體現(xiàn)了免疫抑制方案的精準(zhǔn)調(diào)控及多學(xué)科協(xié)作的有效性。此外，移植后繼發(fā)腎腫瘤并行手術(shù)切除，提示長期隨訪中需關(guān)注第二腫瘤風(fēng)險，我們的規(guī)范隨訪為早期發(fā)現(xiàn)和干預(yù)提供了保障。

從醫(yī)學(xué)上說，移植后五年無病生存，就是臨床治愈。茜茜做到了！這背后，是孩子自己的堅強，是父母不離不棄的守護(hù)，也是醫(yī)患之間那份無條件的信任。茜茜媽媽說，希望女兒卸下“抗白勇士”的鎧甲，像普通女孩一樣生活。這也是我們所有醫(yī)生最大的心愿。九年抗白路，終于走到終點。往后余生，愿茜茜無災(zāi)無難，一路向陽。

——吳彤×宋艷智主任團隊王琪醫(yī)生

專家介紹

吳彤 教授

北京高博博仁醫(yī)院

高博醫(yī)學(xué)（血液病）北京研究中心北京高博博仁醫(yī)院血液二科（造血干細(xì)胞移植）主任，醫(yī)療院長。

專業(yè)擅長：從事造血干細(xì)胞移植近40余年，是國際知名的造血干細(xì)胞移植專家。有數(shù)千例移植經(jīng)驗，對移植方式的選擇，重癥GVHD和感染的救治，難治/復(fù)發(fā)白血病的移植及移植后復(fù)發(fā)的防治，移植后的免疫治療（針對白血病、病毒、真菌），老年移植，CAR-T后序貫移植，二次allo-HSCT等均有獨到的成功經(jīng)驗。建立了較完善的移植體系，使血液腫瘤及良性血液病的移植結(jié)果均取得移植相關(guān)毒性極低、無病生存率較高的結(jié)果。

教育背景：畢業(yè)于北京醫(yī)科大學(xué)（現(xiàn)北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部）醫(yī)療系，美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）博士后。

工作經(jīng)驗：1986年-2006年在北京大學(xué)人民醫(yī)院血液病研究所歷任住院醫(yī)、主治醫(yī)、副主任醫(yī)師，從事血液病的診斷與治療，自1987年起從事造血干細(xì)胞移植。2017年5月起任北京高博博仁醫(yī)院造血干細(xì)胞移植科主任及醫(yī)療院長。1994年在中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院病毒學(xué)研究所進(jìn)修病毒診斷學(xué)。1996年-2000年在美國NIH（國立衛(wèi)生研究院）心肺血液所做博士后，主要研究方向為造血干細(xì)胞基因治療。

學(xué)術(shù)任職：

亞太骨髓移植學(xué)會學(xué)術(shù)委員會委員，中國抗癌協(xié)會血液腫瘤專業(yè)委員會常委及造血干細(xì)胞移植與細(xì)胞治療學(xué)組副組長，血液病數(shù)字診療專業(yè)委員會主任委員，女醫(yī)師協(xié)會靶向?qū)I(yè)委員會副主任委員，中國醫(yī)院協(xié)會血液學(xué)機構(gòu)分會副主任委員。

中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會會員，美國血液學(xué)會會員，國際血液學(xué)會會員，女醫(yī)師協(xié)會血液專業(yè)委員會常委，中國醫(yī)師協(xié)會整合醫(yī)學(xué)分會整合血液病專業(yè)委員會委員。任《中華血液學(xué)雜志》《臨床血液學(xué)雜志》《Hematology/Oncology and Stem Cell Therapy》及《Blood中文版》編委，《Hematology and Oncology Discovery》執(zhí)行主編。

論文專著：發(fā)表論文100余篇，在國際會議上發(fā)言數(shù)十次。曾榮獲優(yōu)秀教師獎，英語教學(xué)二等獎，中華醫(yī)學(xué)科技進(jìn)步二等獎，北京市科技進(jìn)步一等獎，解放軍總后勤部科技進(jìn)步二等獎，APBMT十佳論文獎及杰出發(fā)言獎。

宋艷智 教授

北京高博博仁醫(yī)院

高博醫(yī)學(xué)（血液病）北京研究中心北京高博博仁醫(yī)院血液二科（造血干細(xì)胞移植）五病區(qū)主任；副主任醫(yī)師。

專業(yè)擅長：從事異基因造血干細(xì)胞移植工作近20年，擅長異基因造血干細(xì)胞移植及各種常見移植合并癥的處理。

? 擔(dān)任中國生物醫(yī)學(xué)工程學(xué)會干細(xì)胞工程技術(shù)分會移植與血漿置換學(xué)組委員

? 加拿大McMaster大學(xué)健康信息研究中心Evidence-Based Resources Rater

? 作為通訊作者發(fā)表多篇SCI論文。多項研究在ASH、EHA、APBMT等國際大會收錄作口頭報告和壁報展示。

?《Cochrane Database of Systematic Review》 《British Journal of Hematology》《Frontiers in immunology》《Plos One》 《Journal of Integrative Medicine》等多個SCI收錄雜志審稿人。

王琪 醫(yī)生

北京高博博仁醫(yī)院

高博醫(yī)學(xué)（血液病）北京研究中心北京高博博仁醫(yī)院血液二科（造血干細(xì)胞移植）五病區(qū)住院醫(yī)師

從事血液科臨床工作8年余，長期從事異基因造血干細(xì)胞移植的臨床一線工作，應(yīng)用造血干細(xì)胞移植治療患者百余例。

專業(yè)擅長：移植患者的全程管理和常見合并癥的處理，熟悉常見血液病的診治。

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