根據中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網以及公開資料梳理，上周（5月25日~5月30日），有10款1類創新藥首次在中國獲得臨床試驗默示許可（IND）。這些產品涵蓋小分子、基因治療新藥、生物偶聯藥物等等。

金賽藥業：GenSci144片

作用機制：靶向SLC6A19的口服小分子抑制劑

適應癥：苯丙酮尿癥

金賽藥業申報的GenSci144片獲批臨床，擬開發治療苯丙酮尿癥。公開資料顯示，GenSci144片是金賽藥業自主研發的一款靶向中性氨基酸轉運蛋白SLC6A19的口服小分子抑制劑。該產品通過抑制SLC6A19介導的腎小管對苯丙氨酸的重吸收，可降低血苯丙氨酸水平。該作用機制不依賴于患者體內殘余的苯丙氨酸羥化酶（PAH）活性，能夠適用于更廣泛類型的苯丙酮尿癥患者，并可與現有治療方案聯合使用。口服給藥有助于提升治療的便利性和患者接受度，將為患者提供新的治療選擇。

高光制藥：HL-400緩釋片

作用機制：透腦性NLRP3抑制劑

適應癥：帕金森病

高光制藥申報的HL-400緩釋片獲批臨床，擬開發治療帕金森病。根據高光制藥公開資料，這是一款透腦性NLRP3抑制劑。NLRP3（NOD樣受體家族吡啶結構域蛋白3）是先天免疫系統的重要組成部分，異常的NLRP3炎癥小體激活已被證實與多種疾病相關，包括神經退行性疾病（如阿爾茨海默病和帕金森病）。因此，NLRP3已成為廣泛炎癥相關疾病的重要治療靶點。

禮來（Eli Lilly and Company）：LY4005130注射液

作用機制：未披露（生物制品新藥）

適應癥：治療成人非節段型白癜風；治療成人重度斑禿

禮來申報的LY4005130注射液獲批臨床，擬開發治療成人非節段型白癜風以及成人重度斑禿。根據受理號可知，這是一款生物制品新藥。

綠十字制藥：GCF20215

作用機制：未披露（化藥新藥）

適應癥：治療成人患者下列感染：侵襲性曲霉病、侵襲性毛霉病

綠十字制藥申報的GCF20215獲批臨床，擬適用于治療成人患者的侵襲性曲霉病和侵襲性毛霉病。根據受理號可知，這是一款化藥新藥。

翱路生物：OTR-8100片

作用機制：口服小分子抑制劑（具體靶點未披露）

適應癥：聯合抗腫瘤藥物用于治療晚期惡性腫瘤

翱路生物申報的OTR-8100片獲批臨床，擬聯合抗腫瘤藥物用于治療晚期惡性腫瘤。根據翱路生物新聞稿介紹，OTR-8100是一款新型口服小分子抑制劑，在體外活性、體內藥效及聯合治療潛力方面展現出顯著優勢。同時，其良好的臨床藥代動力學特征及在早期臨床試驗中觀察到的初步抗腫瘤活性支持進一步臨床開發。

明濟生物：注射用FG-M131

作用機制：未披露（生物制品新藥）

適應癥：經治的TRBC1陽性的復發/難治外周T細胞淋巴瘤患者

明濟生物申報的注射用FG-M131獲批臨床，擬開發治療經治的TRBC1陽性的復發/難治外周T細胞淋巴瘤患者。根據受理號可知，這是一款生物制品新藥。

施維雅：S241656片

作用機制：RAF抑制劑（化藥新藥）

適應癥：經證實的KRAS、BRAF和其他特定RAS/MAPK突變的惡性腫瘤

施維雅（Servier）申報的S241656片獲批臨床，擬開發治療經證實的KRAS、BRAF和其他特定RAS/MAPK突變的惡性腫瘤。公開資料顯示，這是一款RAF抑制劑化藥新藥。

賽諾哈勃藥業：SNH-118110軟膠囊

作用機制：靶向RET的第三代小分子抑制劑（軟膠囊劑型）

適應癥：擬用于治療RET異常的晚期實體瘤

賽諾哈勃藥業申報的SNH-118110軟膠囊獲批臨床，擬用于治療RET異常的晚期實體瘤。公開資料顯示，這是一款靶向RET的第三代小分子抑制劑，本品設計為軟膠囊劑型，擬采用口服給藥。面向RET靶向治療領域的未滿足需求，第三代RET抑制劑的研發重點之一是進一步提升對耐藥相關RET突變的覆蓋能力，同時兼顧腦轉移控制和長期用藥安全性等臨床需求。SNH-118110在分子設計上圍繞上述方向進行了優化。臨床前研究顯示，其對多種RET融合、激活突變及耐藥相關突變具有較強抑制活性，包括門衛區突變、溶劑前沿突變、屋頂突變、激活環突變和鉸鏈區突變等，提示其在RET異常腫瘤治療領域具有進一步開發潛力。

健達九州：GA002注射液

作用機制：基因治療新藥

適應癥：難治性癲癇

健達九州申報的GA002注射液獲批臨床，擬開發治療難治性癲癇。根據健達九州新聞稿介紹，GA002注射液是其自主研發的、面向難治性癲癇的基因治療新藥。該藥以rAAV為載體，將人工設計的抑制性G蛋白偶聯受體遞送至癲癇病灶區的目標神經元，并通過配套小分子配體實現對異常興奮神經元活性的選擇性抑制，從而降低癲癇樣異常放電。與傳統抗癲癇藥物主要通過全身給藥發揮作用不同，GA002注射液強調“病灶定位、細胞靶向、功能可控”的治療思路：一方面，通過rAAV載體實現對病灶區靶細胞的遞送；另一方面，通過化學遺傳學受體—配體系統對異常神經元活動進行可調控抑制。該技術有望在控制癲癇發作的同時，減少非靶組織影響，降低認知功能損傷等不良反應風險。

慕寶盛科生物：注射用MST-168單抗

作用機制：生物偶聯新藥（具體靶點未披露）

適應癥：HER2驅動的晚期實體瘤

慕寶盛科生物申報的注射用MST-168單抗獲批臨床，擬開發治療HER2驅動的晚期實體瘤。根據慕寶盛科生物公開資料介紹，這是一款生物偶聯新藥。

期待這些在研新藥后續臨床研發進程順利，早日為患者帶來新的治療選擇。

參考資料：

[1]中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]各公司官網及公開資料

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