上海
5月29日，諾誠健華宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼用于治療自身免疫性疾病適應癥——原發免疫性血小板減少癥（ITP）患者的上市申請（NDA）。
2024年4月，《美國血液學雜志》發表奧布替尼治療慢性原發性血小板減少癥患者的2期臨床研究結果。該研究旨在評估奧布替尼治療慢性ITP成人患者的療效和安全性。該文章表示，奧布替尼有望為ITP患者提供安全有效的治療方案。
根據諾誠健華此前新聞稿介紹，此次研究的主要終點是血小板計數至少連續兩周達到≥50×10^9/L（前4周內未使用補救藥物）的患者比例。總共入組33例患者。在每天一次口服50毫克和30毫克的奧布替尼治療 ITP 患者的兩個組別中，奧布替尼都展現了良好的安全性。每天一次50毫克起效迅速，療效更好，特別是在既往對糖皮質激素 (GC)/靜脈注射免疫球蛋白 (IVIG) 治療有應答的患者中。
在50毫克組別中，40%的患者達到主要終點。在12例達到主要終點的患者中，83.3%的患者實現持續應答。22 例既往對GC 或IVIG有應答的患者中，在50毫克組別中，75.0%的患者達到主要終點。
奧布替尼顯著提升了患者的生活質量。第24周完成的健康調查簡表 (SF-36) 顯示，患者的生理健康得分平均提高了21.2分，情緒健康得分平均提高了10.3分。這表明奧布替尼有望為患者的日常生活及整體健康帶來獲益。
在對28例患者的分析中，奧布替尼顯示出劑量依賴的藥代動力學特性（PK）。兩種劑量均能幾乎完全且持續占有靶點分子BTK，50毫克組的藥物暴露量更高。給藥后4小時，中位占有率超過99%，并在整個24小時給藥期間始終保持在93%以上。這些研究結果不僅表明藥物暴露量具有劑量依賴性，而且突顯了奧布替尼在兩種劑量下的強大靶點占有潛力，印證了其潛在療效。
奧布替尼治療ITP安全性和耐受性良好，治療相關不良事件（TRAE）多數為1級或2級。
奧布替尼在治療ITP等自身免疫性疾病領域已展現出良好的療效和安全性。除ITP外，奧布替尼針對系統性紅斑狼瘡（SLE）、原發進展型多發性硬化（PPMS）和繼發進展型多發性硬化（SPMS）的注冊3期臨床試驗正在中國和全球推進中。
參考資料：
[1]諾誠健華奧布替尼治療原發免疫性血小板減少癥的上市申請在中國獲受理.From https://mp.weixin.qq.com/s/x_7YtOZizQNgfZbKyTZfZQ
[2]《美國血液學雜志》發表奧布替尼針對原發性血小板減少癥的研究結果.From https://mp.weixin.qq.com/s/EBFQlhG1uqfpcp5LfJin3A
免責聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。
特別聲明：以上內容(如有圖片或視頻亦包括在內)為自媒體平臺“網易號”用戶上傳并發布，本平臺僅提供信息存儲服務。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
