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藥圈觀察局，最新觀察： ?
近日，葡萄牙制藥公司Bial近日宣布終止其候選藥物BIA 28-6156的臨床開發，原因是2b期研究未能達到主要終點和關鍵次要終點。
該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，招募了270多名攜帶GBA1基因致病變異的帕金森病患者。受試者被隨機分配至安慰劑組或兩種劑量的BIA 28-6156組。主要終點為患者在日常運動功能方面出現臨床顯著惡化進展的時間。
結果顯示，治療組與安慰劑組之間未發現統計學顯著差異。次要指標同樣沒有顯示出有意義的改善。Bial表示，藥物總體耐受性良好，未出現新的安全信號，具體數據將在學術會議和期刊上公布。
BIA 28-6156是一種口服小分子，通過激活葡萄糖腦苷脂酶（GCase）來恢復脂質代謝和溶酶體穩態。該靶點基于GBA1突變導致GCase活性降低，進而促進α-突觸核蛋白聚集和神經變性的病理機制。先前臨床前研究和早期臨床數據支持其作為疾病修飾療法的潛力。
Bial-Portela & Cia SA創立于1924年，是葡萄牙老牌制藥企業，專注于神經系統疾病、心血管及代謝疾病領域。公司以小分子化藥為主要技術平臺，已上市產品包括帕金森病輔助治療藥物奧匹卡朋（Opicapone，商品名Ongentys?）和抗癲癇藥醋酸艾司利卡西平（Eslicarbazepine Acetate）。
奧匹卡朋屬于兒茶酚氧位甲基轉移酶（COMT）抑制劑，2016年在歐盟首次獲批，后于2018年由復星醫藥獲得中國大陸獨家銷售權，前期付款300萬美元，里程碑款最高1500萬美元。
2024年11月，復星醫藥和Bial公司共同申報的奧吡卡朋膠囊上市申請獲得CDE受理，目前仍處于審評中。
此外，Bial還擁有舌下阿撲嗎啡制劑Kynmobi（2021年獲歐洲權利）以及臨床階段的免疫刺激劑BIA-142954。
全球帕金森病III期臨床
大概查了一下，拜耳的Bemdaneprocel (BRT-DA01)，已于去年9月完成了全球首個帕金森異體干細胞療法 III 期臨床試驗的首例患者給藥，預計2027年公布結果。
2026年1月，羅氏的prasinezumab注射液III期臨床試驗已在中國啟動，該品種是是羅氏與Prothena公司聯合開發的一種靶向α- 突觸核蛋白聚集體的全人源化單克隆抗體。它能夠特異性結合并清除帕金森病核心病理產物 ——α- 突觸核蛋白聚集體，從而阻止其在神經元之間的擴散。
國內也有幾款，比如恒瑞醫藥 d RGL-193注射液（AAV雙基因治療藥物），處于1期臨床階段。
春禾醫藥 d VG-081821AC片，A2A受體拮抗劑，旨在減少左旋多巴副作用并可能延緩疾病進展，已完成2期臨床。
天璣濟世 的TJ-0113，線粒體自噬誘導劑小分子化合物，通過調節線粒體功能改善帕金森病癥狀，處于2期臨床。
士澤生物 d XS-411注射液，通用型IPSC衍生多巴胺能神經前體細胞注射液，處于1期臨床，已完成首例患者給藥。
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